UniQure meddelar att man kommit överens med FDA om viktiga delar av den accelererade godkännandeprocessen för AMT-130

Igår publicerade uniQure ett pressmeddelande där man meddelade att man kommit överens med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA om viktiga delar av en snabbare godkännandeprocess för uniQures AMT-130-program för Huntingtons sjukdom. De viktigaste slutsatserna är följande:

- U.S. Food and Drug Administration (FDA) samtycker till att data från pågående fas I/II-studier jämfört med en extern kontroll med naturlig historia kan utgöra den primära grunden för en Biologics License Application (BLA) för Accelerated Approval

- FDA samtycker till att den sammansatta Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) kan fungera som ett intermediärt kliniskt effektmått för påskyndat godkännande

Du kan läsa hela pressmeddelandet här.