UniQure meddelar att FDA beviljat AMT-130 Breakthrough Therapy Designation för behandling av Huntingtons sjukdom

~ Breakthrough Therapy-beteckning baserad på kliniska bevis från fas I/II-studier som visar en meningsfull minskning av sjukdomsprogressionen ~

~ Ytterligare uppdatering av regelverket och vägledning om inlämning av ansökan om licens för biologiska läkemedel 

förväntas under andra kvartalet 2025 ~ 

LEXINGTON, Massachusetts och AMSTERDAM, 17 april 2025 (GLOBE NEWSWIRE) uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ett ledande genterapibolag som utvecklar banbrytande behandlingar för patienter med stora medicinska behov, meddelade idag att den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har beviljat AMT-130 Breakthrough Therapy-status för behandling av Huntingtons sjukdom, en sällsynt, ärftlig neurodegenerativ sjukdom för vilken det för närvarande inte finns några sjukdomsmodifierande behandlingar tillgängliga. Denna klassificering är ett tillägg till Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)-klassificering, särläkemedelsklassificering och Fast Track-klassificering, som alla tidigare har beviljats AMT-130 av FDA.

"Att få beteckningen Breakthrough Therapy understryker både det akuta behovet av effektiva behandlingar för Huntingtons sjukdom och de uppmuntrande interimsdata som visar att AMT-130 har potential att bromsa sjukdomsutvecklingen", säger Walid Abi-Saab, M.D., medicinsk chef för uniQure. "Det är ett kraftfullt erkännande av AMT-130:s lovande egenskaper och de viktiga framsteg vi har gjort. Vi sätter stort värde på FDA:s fortsatta engagemang för att främja innovativa genterapier för patienter med stora behov, och vi ser fram emot ett nära samarbete med myndigheten för att så snabbt som möjligt kunna erbjuda AMT-130 till patienter med Huntingtons sjukdom."

Breakthrough Therapy-beteckningen stöds av kliniska data från de pågående fas I/II-studierna med AMT-130 för behandling av Huntingtons sjukdom. I juli 2024 presenterade uniQure interimsdata efter 24 månader som visade en dosberoende bromsning av sjukdomsprogressionen baserat på cUHDRS för behandlade patienter jämfört med en sannolikhetsviktad naturlig historia. Hittills har totalt 45 patienter fått AMT-130.

Breakthrough Therapy-beteckningen är avsedd att påskynda utvecklingen och granskningen av prövningsläkemedel som är avsedda att behandla ett allvarligt tillstånd och där preliminära kliniska bevis tyder på att läkemedlet kan uppvisa en väsentlig förbättring jämfört med tillgänglig behandling på ett eller flera kliniskt betydelsefulla effektmått. I allmänhet ska de preliminära kliniska bevisen visa en klar fördel jämfört med tillgänglig behandling. Ett läkemedel som får beteckningen Breakthrough Therapy är berättigat till alla Fast Track-beteckningar, intensiv vägledning om ett effektivt program för läkemedelsutveckling och FDA-åtaganden som involverar högre chefer¹.

Läs hela pressmeddelandet här.

som