Prilenia och Ferrer ger uppdatering om den europeiska regulatoriska processen för Pridopidine i Huntingtons sjukdom

25 juli 2025

NAARDEN, Nederländerna & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Spanien-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. och Ferrer meddelade idag att den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s kommitté för humanläkemedel (CHMP) har rekommenderat att ansökan om marknadsföringstillstånd för pridopidin för Huntingtons sjukdom (HS) avslås.

Vi är besvikna, men inte avskräckta i vårt åtagande att ge patienterna vad vi tror är en effektiv behandling och vi kommer att undersöka alla alternativ i samarbete med tillsynsmyndigheterna.

Prilenia och Ferrer fokuserar på att så snabbt som möjligt erbjuda pridopidine till personer som lever med HS och amyotrofisk lateralskleros (ALS) över hela världen. På kort sikt finns planer på att inleda en potentiellt registreringsgrundande global HD-studie, för att bekräfta de tidigare observerade pridopidine-resultaten, och en registreringsgrundande global fas 3-studie för ALS, där rekryteringen till båda förväntas starta så snart som möjligt.

Om pridopidin

Pridopidin (45 mg två gånger dagligen) är en potent och selektiv, oralt administrerad sigma-1-receptor (S1R)-agonist som stimulerar viktiga neuroprotektiva mekanismer som ofta är nedsatta vid neurodegenerativa sjukdomar som HS och ALSi.

Pridopidins omfattande utvecklingsprogram omfattade cirka 1 600 personer och visade kliniskt meningsfulla och bestående fördelar vad gäller sjukdomsprogression, kognition, motorisk förmåga och livskvalitet hos patienter, med en gynnsam säkerhets- och tolerabilitetsprofil.

Förutom HD är pridopidin i sen klinisk utvecklingsfas för ALS, och Prilenia och Ferrer planerar att inleda en enda registreringsgrundande fas 3-studie för ALS så snart som möjligt, baserat på resultaten i populationen med tidigt och snabbt framskridande sjukdom från fas 2-studien HEALEY ALS Platform Trial.

Pridopidine har särläkemedelsstatus för behandling av HS och ALS i USA och EU, och FDA:s Fast Track-status för behandling av HSii.

Nurzigma® (pridopidin) är ett registrerat varumärke som tillhör Prilenia.

Om Huntingtons sjukdom

Huntingtons sjukdom (HS) är en sällsynt, ärftlig, autosomalt dominant, neurodegenerativ sjukdom som leder till funktionella, motoriska, kognitiva och beteendemässiga symtom. HS orsakas av en mutation i huntingtingenetiii , och varje barn till en förälder med HS har 50 procents risk att utveckla sjukdomen.iv

HS drabbar cirka 4,88 av 100 000 människor runt om i världen och ytterligare 300 000 människor löper risk att utveckla HSv,vi. Diagnosen ställs vanligen mellan 30 och 50 års ålder, även om HS kan uppträda i alla åldrar, även hos barn och unga vuxna (så kallad juvenil HS eller JHD). Sjukdomen fortskrider långsamt under 15 till 20 år, och patienterna förlorar långsamt sin förmåga att arbeta, kommunicera, hantera det dagliga livet och ta hand om sig själva. Den ökande funktionsnedsättningen leder till att patienten blir helt beroende av en vårdgivare och slutligen till döden.

De enda behandlingar som för närvarande finns tillgängliga för HS fokuserar på symtomlindring och palliativ vård, men påverkar inte den övergripande utvecklingen.

Om Prilenia

Prilenia är ett privat biofarmaceutiskt företag som drivs av ett orubbligt engagemang för vetenskaplig excellens och påskyndande av framsteg för människor som drabbats av Huntingtons sjukdom (HS), amyotrofisk lateralskleros (ALS) och andra barn och vuxna med neurodegenerativa sjukdomar. Vårt uppdrag är enkelt men brådskande: att utveckla och ge hållbar tillgång till banbrytande läkemedel för människor som drabbats av förödande neurodegenerativa sjukdomar.

Den 28 april 2025 ingick Prilenia ett samarbets- och licensavtal med Ferrer för kommersialisering och gemensam utveckling av pridopidine i Europa och andra utvalda marknader, och behöll fullständiga kommersialiserings- och utvecklingsrättigheter till pridopidine i Nordamerika, Japan och Asien och Stillahavsområdet.

Företaget är registrerat i Nederländerna och backas upp av ledande investerare inom life science.

Mer information finns på följande adress www.prilenia.com och håll kontakt med oss på LinkedIn eller X (Twitter).

Om Ferrer

På Ferrer använder vi affärer för att kämpa för social rättvisa. Vi har länge varit ett företag som vill göra saker annorlunda; istället för att maximera avkastningen till aktieägarna återinvesterar vi en stor del av vår vinst i initiativ som ger tillbaka till samhället. Tillbaka där det hör hemma. Vi går bortom regelefterlevnad och vägleds av de högsta standarderna för hållbarhet, etik och integritet. Därför är vi sedan 2022 ett B Corp.

Ferrer grundades i Barcelona 1959 och erbjuder transformativa lösningar för livshotande sjukdomar i mer än hundra länder. I linje med vårt syfte har vi ett ökande fokus på pulmonella vaskulära och interstitiella lungsjukdomar samt sällsynta neurologiska sjukdomar hos vuxna och barn. Vårt 1.800 personer starka team drivs av en tydlig övertygelse: vår verksamhet är inte ett mål i sig, utan ett sätt att förändra liv.

Vi är Ferrer. Ferrer för gott. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. et al. Sigma-1-receptorn förmedlar Pridopidine Rescue of Mitochondrial Function in Huntington Disease Models. Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. AAN:s årsmöte, 6-9 april 2025, San Diego, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Pridopidin skyddar nervceller från mutant-huntingtin-toxicitet via sigma-1-receptorn. Neurobiol Dis. 2019 sep;129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 maj 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. Huntingtons sjukdoms genetik. NeuroRx. 2004 apr;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina et al, Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: En uppdaterad systematisk granskning och metaanalys. Mov Disord. 2022 dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). Från patogenes till terapi: En genomgång av 150 års forskning om Huntingtons sjukdom. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

Kontaktpersoner för media:

Prilenia Kontakta kommunikationsteamet info@prilenia.com

Ferrer Kontakt Alba Soler, kommunikationsdirektör asolerc@ferrer.com

Källa: Prilenia Therapeutics B.V: Prilenia Therapeutics B.V.