Skyhawk rapporterar data om kohort C

Tidigare idag lämnade Skyhawk nedanstående uppdatering av del C i fas 1-studien med SKY-0515.

--...gemenskapsbrev...

Kära vänner och kollegor på Skyhawk,

Vi är glada att idag kunna meddela de första interimsresultaten från del C-patientkohorten i vår kliniska fas 1-studie SKY-0515 för behandling av Huntingtons sjukdom. Nedan och länkat här finns Pressmeddelande.

Som framgår av bilden ovan uppvisar patienter som får SKY-0515 på dag 84 dosberoende minskningar av mHTT-protein i blodet, inklusive 62% på den dagliga orala dosen på 9 mg, med pågående behandling.

Behandling med SKY-0515 resulterar också i en betydande dosberoende minskning av PMS1-mRNA och uppvisar en utmärkt penetration i centrala nervsystemet. Läkemedlet har generellt tolererats väl vid båda de testade dosnivåerna, vilket stödjer fortsatt klinisk utveckling, och vår fas 2/3-studie FALCON-HD på patienter rekryteras nu i Australien och Nya Zeeland.

"SKY-0515 reducerar mHTT-proteinet i den mest imponerande omfattning som vi hittills har sett hos patienter, och det viktigaste är att de kliniska och biomarkördata som hittills har testats inte visar några säkerhetsproblem vid någon av de testade doserna", säger Ed Wild, professor i neurologi vid University College London. "Det är fantastiskt att vi också ser en betydande minskning av PMS1, vilket borde vara en potent kombination för att behandla Huntingtons sjukdom via två av dess viktigaste patogena mekanismer. Det är så här framgång ser ut efter 3 månader, vilket skapar förutsättningar för en meningsfull inverkan på människor som lever med Huntingtons sjukdom över hela världen - för vilka en oralt administrerad huntingtinsänkande behandling som SKY-0515 verkligen skulle vara omvälvande."

"Styrkan i SKY-0515:s biomarkörsvar efter bara 84 dagars behandling understryker dess potential som en transformativ behandling för HS", säger Sergey Paushkin, Head of R&D på Skyhawk Therapeutics. "Dessa interimsdata utgör en viktig milstolpe för SKY-0515 och belyser kraften i Skyhawks plattform för att leverera förstklassiga små molekyler för förödande sjukdomar utan godkända sjukdomsmodifierande terapier."

Skyhawk planerar att sätta ytterligare en serie nya läkemedel för sällsynta neurologiska tillstånd utan sjukdomsmodifierande behandlingar i klinik före slutet av 2027. Det första är på väg att inleda prövningar i mitten av 2026.

Vi är glada över de framsteg som görs för att hjälpa patienterna och är tacksamma för ditt stöd!

Med alla våra bästa hälsningar,

Maura & Skyhawk-teamet~