ADORE-DH - Potentiell stamcellsterapi

ADORE-DH var en fas II-studie av en potentiell stamcellsbehandling för HS.

Denna randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade studie, som sponsrades av AZIDUS Brasil (en fullserviceorganisation för klinisk forskning), syftade till att utvärdera säkerheten och effekten av NestaCell® hos patienter med HS. NestaCell® är en behandling baserad på stamceller från tandpulpan hos människa (hDPSC), som innehåller stamceller från tandpulpan i mjölktänder från friska barn. Tandpulpan är det innersta lagret i en tand och innehåller stamceller som kan mogna till olika celltyper, inklusive nervceller. ADORE-DH finansierades av NestaCell®s utvecklare Cellavita.

35 deltagare randomiserades i denna studie, som genomfördes på en enda klinik i Brasilien. Deltagarna fördelades i förhållandet 2:2:1 för att få antingen hDPSC i en lägre dos (1 miljon celler/kg), hDPSC i en högre dos (2 miljoner celler/kg) eller placebo. Nio infusioner av studieprodukten gavs intravenöst under en period på 11 månader. 32 deltagare slutförde studien.

Det primära effektmåttet för studien var förändring av UHDRS (Unified Huntington's Disease Rating Scale) Total Motor Score (TMS). Sekundära utfallsmått inkluderade UHDRS Total Functional Capacity (TFC), Total Chorea Score (TCS), Functional Checklist (FC) och magnetisk resonanstomografi (MRT) baserad kvantifiering av vit substans. Säkerheten bedömdes genom övervakning av biverkningar och laboratorieparametrar.

Båda doserna uppvisade en gynnsam säkerhetsprofil, utan någon ökad frekvens av biverkningar jämfört med placebo. Ingen allvarlig biverkning ansågs vara relaterad till behandlingen.

Båda doserna visade förbättringar i UHDRS-TMS jämfört med placebo, och gruppen med den högre dosen visade också förbättringar i UHDRS-TFC. Ytterligare förbättringar sågs i TCS och FC. MR-analys visade en trend mot långsammare försämring av vit och grå substans i centrala nervsystemet hos de behandlade deltagarna.

Sammantaget tolererades NestaCell® väl och visade förbättringar av motoriska och funktionella resultat hos HS-patienter. En fas III-studie planeras för att utvärdera effektivitet och långsiktig säkerhet i en större deltagargrupp.