uniQure ger regulatoriska uppdateringar om AMT-130 för Huntingtons sjukdom

3 november 2025

Kära Huntingtons sjukdomsgemenskap,

Vi publicerade idag ett pressmeddelande där vi meddelade att uniQure fått feedback från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA under ett möte nyligen angående AMT-130, en genterapi för Huntingtons sjukdom (HS), en så kallad pre-Biologics License Application (BLA). FDA definierar en BLA som “en omfattande ansökan till FDA om godkännande att distribuera en biologisk produkt kommersiellt”. Ett pre-BLA-möte är avsett för företaget och FDA för att stämma av kraven och förväntningarna på ansökan.

Även om det slutliga mötesprotokollet inte har erhållits, anser uniQure att FDA indikerade att data från den pågående fas I/II-studien av AMT-130 i jämförelse med en extern kontroll inte längre kan utgöra den primära grunden för en BLA-ansökan. Även om tidpunkten för BLA-inlämningen för AMT-130 nu är oklar, uniQure är fortsatt fast beslutet att arbeta med FDA för att fastställa den bästa vägen framåt för att ge patienter och deras familjer tillgång till AMT-130.

“Vi är förvånade över FDA:s preliminära feedback vid pre-BLA-mötet, som är en drastisk förändring från den vägledning som FDA gav i november 2024 där man gick med på att data från de pågående fas I/II-studierna, jämfört med en extern kontroll av naturalförloppet, kan utgöra den primära grunden för en BLA-ansökan enligt Accelerated Approval-vägen”, säger Matt Kapusta, vd för uniQure. “Det här är en oväntad nyhet och vi är verkligen besvikna på de människor som lever med HS och som inte har några behandlingsalternativ för denna förödande sjukdom. Vi är övertygade om att AMT-130 kan ge betydande fördelar för patienterna, och vi är fortsatt fast beslutna att samarbeta med FDA för att fastställa den bästa vägen framåt för att snabbt kunna erbjuda AMT-130 till patienter och deras familjer i USA.”

Vi förstår hur svårt det kommer att vara för patienter och familjer att höra dessa oväntade nyheter, och vi försäkrar er om att vi kommer att arbeta outtröttligt för att tillsammans med FDA etablera en väg framåt för AMT-130. Vi har samarbetat med HS-communityn under hela det kliniska utvecklingsprogrammet och vi är djupt tacksamma för detta samarbete. Vi kommer att fortsätta att kommunicera öppet och samarbeta med samhället när vi arbetar oss igenom denna utmanande situation.

Om du har ytterligare frågor är du välkommen att mejla medinfo@uniqure.com eller ring 1-866-520-1257.

Med vänlig hälsning Daniel Leonard Executive Director of Global Patient Advocacy

-Pressmeddelande-

3 november 2025

LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, Nov. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ett ledande genterapibolag som utvecklar banbrytande behandlingar för patienter med stora medicinska behov, meddelade idag att man fått feedback från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA (Food and Drug Administration) under ett nyligen genomfört BLA-möte (pre-Biologics License Application) avseende AMT-130, en genterapi för Huntingtons sjukdom (HD).

Även om det slutliga mötesprotokollet ännu inte har mottagits, anser uniQure, baserat på diskussionerna vid mötet, att FDA för närvarande inte längre håller med om att data från fas I/II-studierna av AMT-130 i jämförelse med en extern kontroll, i enlighet med de förspecificerade protokoll och statistiska analysplaner som delats med FDA före analyserna, kan vara tillräckliga för att tillhandahålla de primära bevisen till stöd för en BLA-ansökan. Detta är en viktig förändring jämfört med tidigare kommunikation med FDA i flera typ B-möten under det senaste året. Följaktligen är det nu oklart när BLA-ansökan för AMT-130 kommer att lämnas in.

uniQure förväntar sig att få det slutliga protokollet inom 30 dagar efter mötet och planerar att snarast interagera med FDA för att hitta en väg framåt för ett snabbt godkännande av AMT-130.

FDA beviljade AMT-130 Breakthrough Therapy-beteckning baserat på data från fas I/II-studierna jämfört med externa kontroller i april 2025 och Regenerative Medicines Advanced Therapy (RMAT)-beteckning i maj 2024.

“Vi är förvånade över FDA:s feedback vid det senaste pre-BLA-mötet, som är en drastisk förändring från den vägledning som FDA gav i november 2024 om att data från de pågående fas I/II-studierna, jämfört med en extern kontroll av naturalförloppet, kan utgöra den primära grunden för en BLA-ansökan enligt Accelerated Approval-vägen”, säger Matt Kapusta, vd för uniQure. “Det här är en oväntad nyhet och vi är verkligen besvikna på de människor som lever med HS och som inte har några sjukdomsmodifierande behandlingsalternativ för denna förödande sjukdom. Vi är övertygade om att AMT-130 har potential att ge patienterna betydande fördelar, och vi är fortsatt fast beslutna att arbeta med FDA för att fastställa den bästa vägen framåt för att snabbt kunna erbjuda AMT-130 till patienter och deras familjer i USA.”

Förutom att fortsätta samarbetet med FDA för att utveckla AMT-130 för behandling av Huntingtons sjukdom, planerar uniQure parallellt att föra diskussioner med andra regulatoriska myndigheter, inklusive i EU och Storbritannien.

Om uniQure

uniQure håller vad genterapin lovar - enstaka behandlingar med potentiellt botande resultat. Godkännandena av uniQures genterapi för hemofili B - en historisk prestation baserad på mer än ett decennium av forskning och klinisk utveckling - utgör en viktig milstolpe inom området genomisk medicin och inleder en ny behandlingsmetod för patienter som lever med hemofili. uniQure utvecklar nu en pipeline av egenutvecklade genterapier för behandling av patienter med Huntingtons sjukdom, refraktär temporallobsepilepsi, ALS, Fabrys sjukdom och andra allvarliga sjukdomar. www.uniQure.com

uniQure framåtblickande uttalanden

Detta pressmeddelande innehåller framåtriktade uttalanden. Alla uttalanden utom sådana som avser historiska fakta är framåtriktade uttalanden, vilket ofta indikeras av termer som “förutse”, “tro”, “kunna”, “fastställa”, “uppskatta”, “förvänta”, “mål”, “avse”, “se fram emot”, “kan”, “planera”, “potentiell”, “förutse”, “projekt”, “söka”, “bör”, “kommer”, “skulle” och liknande uttryck samt negativen av dessa termer. Framåtriktade uttalanden baseras på ledningens bedömningar och antaganden samt på information som är tillgänglig för ledningen per dagen för detta pressmeddelande. Exempel på dessa framåtriktade uttalanden inkluderar, men är inte begränsade till, uttalanden om: bolagets planer på att utveckla AMT-130 i USA, inklusive bolagets planer på att interagera med FDA för att hitta en väg framåt för ett snabbt och accelererat godkännande av AMT-130 och för att snabbt kunna erbjuda AMT-130 till patienter och deras familjer i USAtidpunkten för och resultatet av regulatoriska interaktioner avseende AMT-130-programmet, inklusive bolagets planer på att fortsätta diskussionerna med andra regulatoriska myndigheter, inklusive i EU och Storbritannien, parallellt med regulatoriska diskussioner med FDA; mottagandet av slutligt protokoll från pre-BLA-mötet med FDA inom 30 dagar efter mötet; tidpunkten för bolagets BLA-ansökan för AMT-130; bolagets uppfattning att FDA inte längre håller med om att data från fas I/II-studierna av AMT-130 i jämförelse med en extern kontroll kan vara tillräckliga för att utgöra de primära bevisen till stöd för en BLA-ansökan; och potentialen för AMT-130 att medföra betydande nytta för patienter. Bolagets faktiska resultat kan av många skäl skilja sig väsentligt från de resultat som förutses i dessa framåtblickande uttalanden. Dessa risker och osäkerhetsfaktorer inkluderar bland annat: risker relaterade till bolagets kliniska fas I/ll-studier av AMT-130, inklusive risken att sådana studier inte kommer att kunna påvisa data som är tillräckliga för att stödja fortsatt klinisk utveckling eller myndighetsgodkännande; risken att mer patientdata blir tillgängliga som resulterar i en annan tolkning än den som härleds från topplinjedata risker relaterade till bolagets interaktioner med regulatoriska myndigheter, vilket kan påverka initiering, tidpunkt och framsteg för kliniska prövningar och vägar till regulatoriskt godkännande; huruvida de mätningar som bolaget utvärderar anses vara robusta och känsliga mätningar av sjukdomsprogression; huruvida RMAT-beteckning, Breakthrough Therapy-beteckning eller någon annan accelererad väg, om den beviljas, kommer att leda till regulatoriskt godkännande; Bolagets förmåga att genomföra och finansiera en fas III- eller bekräftelsestudie för AMT-130 om så behövs; Bolagets förmåga att fortsätta bygga upp och underhålla den infrastruktur och personal som behövs för att uppnå sina mål; Bolagets effektivitet i hanteringen av nuvarande och framtida kliniska prövningar och regulatoriska processer; Bolagets förmåga att visa de terapeutiska fördelarna med sina genterapikandidater i kliniska prövningar; den fortsatta utvecklingen och acceptansen av genterapier; Bolagets förmåga att erhålla, bibehålla och skydda sina immateriella rättigheter; och Bolagets förmåga att finansiera sin verksamhet och att anskaffa ytterligare kapital vid behov och på acceptabla villkor. Dessa risker och osäkerhetsfaktorer beskrivs mer utförligt under rubriken “Riskfaktorer” i bolagets periodiska rapporter till U.S. Securities & Exchange Commission (SEC), inklusive årsredovisningen på Form 10-K som inlämnades till SEC den 27 februari 2025, kvartalsrapporterna på Form 10-Q som inlämnades till SEC den 9 maj 2025 och den 29 juli 2025, samt i andra rapporter som bolaget från tid till annan lämnar till SEC. Med tanke på dessa risker, osäkerheter och andra faktorer bör du inte förlita dig på dessa framåtblickande uttalanden i onödan och, förutom vad som krävs enligt lag, åtar sig bolaget ingen skyldighet att uppdatera dessa framåtblickande uttalanden, även om ny information blir tillgänglig i framtiden.

uniQure Kontakter:

FÖR INVESTERARE:

Chiara Russo
Direkt: 781-491-4371
Mobil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com FÖR MEDIA:

Tom Malone Direkt: 339-970-7558 Mobil: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com