En uppdatering från LoQus23

LoQus23 Therapeutics är ett bioteknikbolag som undersöker småmolekylära läkemedel som kan stoppa den patogena triplettexpansion som är orsaken till och driver Huntingtons sjukdom (HS), myotonisk dystrofi typ 1 och andra sjukdomar med triplettexpansion. Idag meddelade bolaget att det har nominerat och utvecklar LQT-23, en läkemedelskandidat som har en banbrytande potential att bromsa eller stoppa utvecklingen av HS.

Tidigare under 2024 tillkännagav LoQus23 finansiering och ett fokus på att utveckla en serie MutSβ-hämmare, med planer på att komma in i kliniken senast 2026. Nu har de officiellt nominerat LQT-23 som sin huvudkandidat - den mest avancerade och potenta hämmaren hittills - med prekliniska data som visar att den blockerar somatisk expansion i HD-modeller. De planerar också att ansöka om IND/CTA senare i år, vilket innebär att de är redo för de första studierna i människa.

Nomineringen av LQT-23 som vår utvecklingskandidat är ett viktigt ögonblick för LoQus23 och bekräftar vår strategi att utveckla vår pipeline av MSH3/MutSβ-hämmare för att förändra patienternas liv.

Dr David Reynolds, verkställande direktör på LoQus23

-PRESSMEDDELANDE...

LoQus23 Therapeutics nominerar LQT-23 som en förstklassig oral läkemedelskandidat för Huntingtons sjukdom

• LQT-23 är en potent, mycket differentierad, first-in-class allosterisk småmolekylär hämmare av MSH3/MutSβ
• Unik verkningsmekanism med potential att bromsa eller stoppa utvecklingen av HS

CAMBRIDGE, England, 6 januari 2026 /PRNewswire/ - LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), ett bioteknikbolag som undersöker småmolekylära läkemedel som kan stoppa den patogena triplettexpansionen som är orsaken till och driver Huntingtons sjukdom (HS), myotonisk dystrofi typ 1 och andra sjukdomar med triplettexpansion, meddelar idag att man har nominerat och utvecklar LQT-23, en läkemedelskandidat som har banbrytande potential att bromsa eller stoppa utvecklingen av HS.

DNA-mismatch-reparation har visat sig vara en viktig drivkraft bakom HS och andra triplettupprepade sjukdomar. Konvergerande bevis från humangenetik, post-mortem-studier och mekanistisk forskning identifierar MSH3/MutSβ som det mest lovande målet för DNA-mismatch-reparationsvägen. Proteinet är dock ett mycket utmanande mål för terapeutisk intervention med små molekyler.

Genom att utnyttja sin djupa kunskap om sjukdomsprocessen och sjukdomen har LoQus23 etablerat en plattform med analyser och flera serier av småmolekylära MutSβ-hämmare. LQT-23 utgör ett banbrytande framsteg inom MutSβ-modulering för behandling av HS, genom att använda en ny verkningsmekanism för att hämma detta komplexa mål. LQT-23 är den mest avancerade och potenta allosteriska småmolekylära hämmaren av MutSβ hittills.

Dr David Reynolds, Chief Executive Officer för LoQus23 Therapeutics, kommenterade: “Nomineringen av LQT-23 som vår utvecklingskandidat är ett viktigt ögonblick för LoQus23 och bekräftar vår strategi att utveckla vår pipeline av MSH3/MutSβ-hämmare för att förändra livet för patienter. Jag vill ge en eloge till vårt team som har arbetat outtröttligt under många år för att identifiera denna kandidat för ett så svårt mål, och vi ser fram emot att ta den vidare till IND/CTA-ansökan senare i år.”

Dr Cyrus Mozayeni, styrelseordförande i LoQus23, tillade: “MSH3/MutSβ är den mest lovande och bäst validerade målmolekylen för HS, men har varit svår att behandla. Teamet har gjort exceptionella framsteg sedan finansieringen 2024, och nomineringen av LQT-23 som vår ledande utvecklingskandidat understryker vår djupa domänexpertis, samtidigt som LoQus23 positioneras i framkant av nya terapier för behandling av HS.”

Prekliniska studier av LQT-23 har visat potent och selektiv modulering av MSH3/MutSβ, vilket leder till robust blockering av somatisk expansion i HD-cellsystem och djurmodeller. Den prekliniska utvecklingen kommer att fortsätta fram till 2026.

Huntingtons sjukdom är en autosomalt dominant neurodegenerativ sjukdom för vilken det för närvarande inte finns någon godkänd sjukdomsmodifierande behandling och som har 30.000 patienter enbart i USA. Genom att rikta in sig på somatisk expansion hoppas LoQus23 kunna sakta ner eller till och med stoppa uppkomsten och utvecklingen av Huntingtons sjukdom. År 2024 meddelade LoQus23 att man framgångsrikt avslutat sin serie A-finansieringsrunda på 35 miljoner pund ledd av Forbion, tillsammans med befintliga investerare SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund och Novartis Venture Fund.

Noteringar till redaktörer

Om LoQus23 Therapeutics Ltd

LoQus23 är ett bioteknikföretag baserat i Cambridge, Storbritannien, som utvecklar småmolekylära somatiska expansionshämmare för behandling av Huntingtons sjukdom och andra sjukdomar med triplettrepetitionsexpansion. Huntingtons sjukdom är en autosomalt dominant neurodegenerativ sjukdom för vilken det för närvarande inte finns någon godkänd sjukdomsmodifierande behandling och som för närvarande har 30.000 patienter enbart i USA.

LoQus23:s metod har potential att stoppa DNA-instabiliteten och därmed bromsa neurodegenerationen vid dessa sjukdomar. LoQus23 fokuserar på att använda ett strukturbaserat tillvägagångssätt för att utforma småmolekylära läkemedel, som kan erbjuda bekvämare administrering än andra tillvägagångssätt. Orala småmolekylära läkemedel har en stark historik när det gäller behandling av komplexa hjärnsjukdomar och är bekvämare för patienterna jämfört med andra avancerade behandlingsmetoder. LoQus23:s huvudprogram, en potent allosterisk småmolekylär MSH3-hämmare, en del av MutSβ-komplexet, går nu in i preklinisk utveckling.

LoQus23 har ett mycket erfaret ledarskapsteam som bygger på vetenskap i världsklass. Det grundades ursprungligen 2019 av Dr David Reynolds, Dr Caroline Benn och Dr Ruth McKernan CBE, FMedSci, Entrepreneurs in Residence vid SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, som också fungerade som den första såddinvesteraren. I oktober 2024 avslutade bolaget en framgångsrik serie A-finansieringsrunda på 35 miljoner GBP ledd av Forbion, tillsammans med befintliga investerare SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund och Novartis Venture Fund.

För mer information, vänligen besök: www.loqus23.com