uniQure tillkännager möte med FDA

9 januari 2026 kl. 07.05 EST

uniQure tillkännager inplanerat typ A-möte med FDA

LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, Jan. 09, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ett ledande genterapibolag som utvecklar banbrytande behandlingar för patienter med stora medicinska behov, meddelade idag att ett typ A-möte med U.S. Food and Drug Administration (FDA) har planerats in för att diskutera datapaketet för BLA (Biologics License Application) som stödjer ett påskyndat godkännande. Food and Drug Administration (FDA) för att diskutera datapaketet för BLA (Biologics License Application) som stödjer ett påskyndat godkännande av AMT-130, bolagets genterapi för behandling av Huntingtons sjukdom.

“Vi ser fram emot en konstruktiv diskussion med FDA där vi arbetar för att nå en snabb lösning avseende en snabbare godkännandeprocess för AMT-130”, säger Matt Kapusta, vd för uniQure. “Samhället kring Huntingtons sjukdom, inklusive patienter och läkare, har betonat det stora medicinska behovet och vikten av snabb tillgång till potentiellt sjukdomsmodifierande behandlingar som AMT-130. Vi är fortsatt djupt engagerade i patienttillgång och fortsätter att ha ett nära samarbete med FDA.”

Bolaget förväntar sig att tillhandahålla en regulatorisk uppdatering efter mottagandet av det officiella mötesprotokollet.

Om uniQure

uniQure håller vad genterapin lovar - enstaka behandlingar med potentiellt botande resultat. Godkännandena av uniQures genterapi för hemofili B - en historisk prestation baserad på mer än ett decennium av forskning och klinisk utveckling - utgör en viktig milstolpe inom området genomisk medicin och inleder en ny behandlingsmetod för patienter som lever med hemofili. uniQure utvecklar nu en pipeline av egenutvecklade genterapier för behandling av patienter med Huntingtons sjukdom, refraktär temporallobsepilepsi, ALS, Fabrys sjukdom och andra allvarliga sjukdomar. www.uniQure.com

uniQure framåtblickande uttalanden

Detta pressmeddelande innehåller framåtriktade uttalanden. Alla uttalanden utom sådana som avser historiska fakta är framåtriktade uttalanden, vilket ofta indikeras av termer som “förutse”, “tro”, “kunna”, “fastställa”, “uppskatta”, “förvänta”, “mål”, “avse”, “se fram emot”, “kan”, “planera”, “potentiell”, “förutse”, “projekt”, “söka”, “bör”, “kommer”, “skulle” och liknande uttryck samt negativen av dessa termer. Framåtriktade uttalanden baseras på ledningens bedömningar och antaganden samt på information som är tillgänglig för ledningen per dagen för detta pressmeddelande. Exempel på dessa framåtblickande uttalanden inkluderar, men är inte begränsade till, uttalanden om: bolagets planer på att ha ett typ A-möte med FDA och arbeta för en snabb lösning avseende en accelererad godkännandeväg för AMT-130; AMT-130 som en potentiellt sjukdomsmodifierande behandling; och bolagets planer på att tillhandahålla en regulatorisk uppdatering efter mottagandet av det officiella mötesprotokollet från det planerade typ A-mötet. Bolagets faktiska resultat kan av många skäl skilja sig väsentligt från de resultat som förutses i dessa framåtblickande uttalanden. Dessa risker och osäkerhetsfaktorer inkluderar bland annat: risker relaterade till bolagets kliniska fas I/ll-studier av AMT-130, inklusive risken att sådana studier inte kommer att kunna visa tillräckliga data för att stödja fortsatt klinisk utveckling eller regulatoriskt godkännande; risken att FDA slutligen drar slutsatsen att sådana studier inte är adekvata och välkontrollerade för att tillhandahålla de primära bevis som krävs för att stödja en BLA risken att mer patientdata blir tillgängliga som resulterar i en annan tolkning än den som härleds från topline-data; risker relaterade till bolagets interaktioner med regulatoriska myndigheter, vilket kan påverka initieringen, tidpunkten och utvecklingen av kliniska prövningar och vägar till regulatoriskt godkännande; huruvida de mätningar som bolaget utvärderar anses vara robusta och känsliga mätningar av sjukdomsprogression; huruvida RMAT-beteckning, Breakthrough Therapy-beteckning eller någon annan accelererad väg, om den beviljas, kommer att leda till regulatoriskt godkännande; bolagets förmåga att genomföra och finansiera en fas III- eller bekräftande studie för AMT-130 om så behövs; bolagets förmåga att fortsätta bygga upp och underhålla den infrastruktur och personal som krävs för att uppnå sina mål; bolagets effektivitet i hanteringen av nuvarande och framtida kliniska prövningar och regulatoriska processer; bolagets förmåga att påvisa de terapeutiska fördelarna med sina genterapikandidater i kliniska prövningar; den fortsatta utvecklingen och acceptansen av genterapier; bolagets förmåga att erhålla, bibehålla och skydda sina immateriella rättigheter; och bolagets förmåga att finansiera sin verksamhet och att anskaffa ytterligare kapital vid behov och på acceptabla villkor. Dessa risker och osäkerheter beskrivs mer utförligt under rubriken “Riskfaktorer” i bolagets periodiska rapporter till U.S. Securities & Exchange Commission (SEC), inklusive årsredovisningen på Form 10-K som inlämnades till SEC den 27 februari 2025, kvartalsrapporterna på Form 10-Q som inlämnades till SEC den 9 maj 2025, 29 juli 2025 och 10 november 2025 samt i andra rapporter som bolaget från tid till annan lämnar till SEC. Med tanke på dessa risker, osäkerheter och andra faktorer bör du inte lägga otillbörlig vikt vid dessa framåtblickande uttalanden och, förutom vad som krävs enligt lag, åtar sig bolaget ingen skyldighet att uppdatera dessa framåtblickande uttalanden, även om ny information blir tillgänglig i framtiden.

uniQure Kontakter:

FÖR INVESTERARE:

Chiara Russo Direkt: 781-491-4371 Mobil: 617-306-9137 c.russo@uniQure.com

FÖR MEDIA:

Tom Malone Direkt: 339-970-7558 Mobil: 339-223-8541 t.malone@uniQure.com