Sarepta Therapeutics meddelar godkännande av ansökan om klinisk prövning för SRP-1005, bolagets behandling av Huntingtons sjukdom

Den första kliniska studien i människa av SRP-1005, kallad INSIGHTT, förväntas inledas under andra kvartalet 2026

CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Feb. 4, 2026- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), ledande inom genetisk precisionsmedicin för sällsynta sjukdomar, meddelade idag att Medsafe, Nya Zeelands myndighet för läkemedelssäkerhet och medicintekniska produkter, har godkänt bolagets ansökan om klinisk prövning (CTA) för studie SRP-1005-101, även känd som INSIGHTT. Sarepta förväntar sig att inleda denna första kliniska studie i människa med SRP-1005 (tidigare ARO-HTT) under andra kvartalet 2026. SRP-1005 är ett prövningsläkemedel med små interfererande RNA (siRNA) för behandling av Huntingtons sjukdom.

INSIGHTT är en fas 1, multicenter, doseskaleringsstudie som kommer att utvärdera säkerhet och tolerabilitet vid subkutan dosering av SRP-1005 hos cirka 24 deltagare. SRP-1005 bygger på en avancerad TfR1-metod (transferrin receptor protein 1) som använder monovalent fragmentantigenbindning (fAb) utformad för effektiv leverans till det centrala nervsystemet. Subkutan administrering är avsedd att undvika mättnad av transferrinreceptorn och uppnå en konstant och robust penetration genom blodhjärnbarriären. Prekliniska data med SRP-1005 har visat att det finns potential för betydande proteinnedbrytning i viktiga djupa hjärnregioner, inklusive putamen och caudate samt temporala och frontala cortex.

Om Huntingtons sjukdom Huntingtons sjukdom (HS) är en sällsynt och dödlig ärftlig neurodegenerativ sjukdom som överförs från generation till generation inom drabbade familjer. HS orsakas av en mutation i genen för ett protein som kallas huntingtin, eller HTT, vilket leder till en progressiv försämring av nervcellerna i hjärnan, vilket påverkar kognition, rörelseförmåga och beteende. I USA lever cirka 40.000 personer med symtomatisk HS, och ytterligare 200.000 personer bär på den genetiska mutationen och riskerar att utveckla symtom. Symtomen uppträder vanligtvis mellan 30 och 50 års ålder och förvärras med tiden, och varje barn till en drabbad förälder har 50% chans att ärva sjukdomen. Det finns för närvarande inget känt botemedel eller godkända sjukdomsmodifierande behandlingar som tar itu med den underliggande orsaken.

Om Sareptas siRNA-plattform

Sareptas nästa generations siRNA-plattform är inriktad på kroniskt administrerade behandlingar av neurodegenerativa sjukdomar och lungsjukdomar och omfattar även behandlingar som prövas för

• Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)
• Myotonisk dystrofi typ 1 (DM1)
• Spinocerebellär ataxi typ 2 (SCA2)
• Idiopatisk lungfibros (IPF)
• Huntingtons sjukdom (HD)

Sarepta bedriver också prekliniska program för spinocerebellär ataxi typ 1 (SCA1) och spinocerebellär ataxi typ 3 (SCA3) och har ett exklusivt samarbete med Arrowhead Pharmaceuticals för att utveckla behandlingar för sjukdomar i skelettmuskulaturen, med planer på att utveckla upp till sex nya mål inom sjukdomar i muskler eller centrala nervsystemet.

Om Sarepta Therapeutics

Sarepta har ett brådskande uppdrag: att utveckla genetisk precisionsmedicin för sällsynta sjukdomar som förstör liv och förkortar framtider. Vi har en ledande position inom Duchennes muskeldystrofi (Duchenne) och bygger en robust portfölj av program inom muskelsjukdomar, sjukdomar i centrala nervsystemet och hjärtsjukdomar. För mer information, vänligen besök www.sarepta.com eller följ oss på LinkedIn, X, Instagram och Facebook.

Publicering av information på Internet

Vi publicerar rutinmässigt information som kan vara viktig för investerare i avsnittet ‘För investerare’ på vår webbplats på www.sarepta.com. Vi uppmuntrar investerare och potentiella investerare att regelbundet besöka vår webbplats för viktig information om oss.

Framåtblickande uttalanden

Detta pressmeddelande innehåller framåtriktade uttalanden. Alla uttalanden i detta pressmeddelande som inte är uttalanden om historiska fakta kan anses vara framåtblickande uttalanden. Ord som “tror”, “förutser”, “planerar”, “förväntar”, “kommer”, “avser”, “potentiell”, “möjlig” och liknande uttryck är avsedda att identifiera framåtblickande uttalanden. Dessa framåtblickande uttalanden inkluderar uttalanden relaterade till våra prioriteringar, teknologier och forsknings- och utvecklingsprogram; de potentiella fördelarna med SRP-1005; och förväntade planer och milstolpar, inklusive vår förväntan att inleda SRP-1005 under andra kvartalet 2026.

Dessa framåtriktade uttalanden är förenade med risker och osäkerhetsfaktorer, varav många ligger utanför Sareptas kontroll. Kända riskfaktorer inkluderar bland annat: framgång i prekliniska och kliniska studier, särskilt om de baseras på ett litet patienturval, garanterar inte att senare kliniska studier kommer att vara framgångsrika, och resultaten av framtida forskning kanske inte överensstämmer med tidigare positiva resultat eller kanske inte uppfyller myndigheternas krav för godkännande av produktkandidaternas säkerhet och effekt; vissa program kanske aldrig utvecklas i klinik eller kan avbrytas av ett antal olika skäl, inklusive att tillsynsmyndigheter inför ett kliniskt uppehåll och att vi avbryter eller avslutar klinisk forskning eller kliniska prövningar; om det faktiska antalet patienter som lider av de sjukdomar vi avser att behandla är mindre än beräknat kan våra intäkter och vår förmåga att uppnå lönsamhet påverkas negativt; vi kanske inte kan genomföra våra affärsplaner, inklusive att uppfylla förväntade eller planerade regulatoriska milstolpar och tidsramar, kliniska utvecklingsplaner och ta produkter till marknader av olika skäl, inklusive möjliga begränsningar av finansiella och andra resurser, tillverkningsbegränsningar som kanske inte kan förutses eller lösas i tid, och beslut av myndigheter, domstolar eller andra organ, såsom beslut av United States Patent and Trademark Office avseende patent som täcker våra produktkandidater; och de risker som identifieras under rubriken “Riskfaktorer” i Sareptas senaste kvartalsrapport på Form 10-Q som inlämnats till Securities and Exchange Commission (SEC) samt andra SEC-handlingar som bolaget lämnat in och som du uppmanas att ta del av.

Någon av de ovannämnda riskerna kan ha en väsentlig negativ inverkan på bolagets verksamhet, resultat och handelskursen för Sareptas stamaktier. För en detaljerad beskrivning av de risker och osäkerhetsfaktorer som Sarepta står inför, uppmanas du att ta del av de SEC-rapporter som Sarepta har lämnat. Vi varnar investerare för att sätta stor tilltro till de framåtriktade uttalanden som finns i detta pressmeddelande. Sarepta åtar sig inte någon skyldighet att offentligt uppdatera sina framåtriktade uttalanden baserat på händelser eller omständigheter efter dagen för detta pressmeddelande, förutom vad som krävs enligt lag.

Visa källversionen på businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20260204133666/en/

Investerare: Ian Estepan 617-274-4052 iestepan@sarepta.com

Ryan Wong 617-800-4112 rwong@sarepta.com

Media: Tracy Sorrentino 617-301-8566 tsorrentino@sarepta.com

Källa: Sarepta Therapeutics: Sarepta Therapeutics, Inc.