Novartis tillkännager INVEST-HD

Novartis utveckling av Votoplam vid HD: Information om fas 3-studien INVEST-HD nu tillgänglig

3 februari 2026

Kära Huntingtons sjukdomsgemenskap,

Vi är glada att kunna ge en uppdatering om utvecklingen av votoplam (tidigare PTC518). Efter granskningen av resultaten från fas 2-studien planerar Novartis nu en klinisk fas 3-studie för att utvärdera votoplam hos personer som lever med Huntingtons sjukdom (HS). Studienamnet för denna studie är INVEST-HD. Information om den kliniska fas 3-studien med votoplam, INVEST-HD, har nu lagts ut på ClinicalTrials.gov. Detta är ett viktigt steg i den kliniska forskningen och gör det möjligt för personer med Huntingtons sjukdom, vårdpersonal och intresseorganisationer att få tillgång till viktig information om den kommande studien på en allmänt tillgänglig plats.

Om INVEST-HD-studien

INVEST-HD är en global, registreringsgrundande klinisk fas 3-studie som utformats för att utvärdera säkerhet och effekt av votoplam, ett oralt läkemedel för Huntingtons sjukdom. Syftet med studien är att se om votoplam kan bidra till att bromsa utvecklingen av Huntingtons sjukdom hos personer som befinner sig i ett tidigt stadium av sjukdomen. Studien bygger på resultat från tidigare forskning, bland annat fas 2-studien PIVOT-HD. Även om nuvarande behandlingar kan hjälpa till att hantera symtomen på HS, finns det fortfarande ett stort behov av behandlingar som bromsar utvecklingen av Huntingtons sjukdom. Som i alla kliniska studier har deltagarnas säkerhet högsta prioritet, och deras hälsa kommer att övervakas noggrant under hela studien.

Vad innebär det att studien finns listad på ClinicalTrials.gov?

Att lägga upp studien på ClinicalTrials.gov innebär att viktiga detaljer (t.ex. studiens syfte, utformning och allmänna kriterier för deltagande) nu finns tillgängliga för allmänheten. Allteftersom studien fortskrider kan listan uppdateras med ytterligare information. Att studien finns med i listan betyder inte att den har börjat rekrytera deltagare på alla platser ännu. Du kan se information om INVEST-HD-studien här: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07326709

Vi förstår den betydande inverkan som Huntingtons sjukdom har på individer, familjer och vårdgivare. Forskningsstudier som INVEST-HD är endast möjliga tack vare engagemanget och partnerskapet i Huntingtongruppen. Vi är djupt tacksamma mot alla som bidrar till att främja forskningen, oavsett om det är genom deltagande, förespråkande eller stöd.

Novartis fortsätter att sträva efter öppenhet, samarbete med HD-communityn och att dela med sig av uppdateringar allteftersom utvecklingen fortskrider. Vi uppmuntrar alla som är intresserade att läsa igenom studieinformationen på ClinicalTrials.gov och att tala med sin vårdgivare. Om du har några frågor om denna information kan du också kontakta oss via e-postadressen nedan.

Vänliga hälsningar, Votoplam Clinical Development Team på Novartis Novartis Pharmaceuticals novartis.email@novartis.com