Harness Therapeutics nominerar läkemedelskandidaten HRN001 för HD och lanserar Clinical Advisory Board

Harness Therapeutics nominerar HRN001, en förstklassig läkemedelskandidat för Huntingtons sjukdom, och inrättar en klinisk rådgivande kommitté

• HRN001 är en potent och specifik antisense-oligonukleotid utformad för att driva kontrollerad uppreglering av FAN1, ett genetiskt validerat mål i Huntingtons sjukdom
• Clinical Advisory Board bildas för att stödja utvecklingen av HRN001 till de första studierna i människa 2027
• Dr Andy Billinton, CSO, kommer att presentera prekliniska data vid den kommande konferensen CHDI Foundation Huntington's Disease Therapeutics Conference

Cambridge, Storbritannien, den 16 februari 2026:

Harness Therapeutics (‘Harness’), ett bioteknikbolag som frigör mål som tidigare inte kunnat behandlas för att förändra behandlingen av neurodegenerativa sjukdomar, meddelar idag att HRN001 har utsetts till bolagets ledande läkemedelskandidat för Huntingtons sjukdom och att en klinisk rådgivande kommitté har bildats för att stödja programmets utveckling mot klinisk utvärdering.

Huntingtons sjukdom (HS) är en förödande, ärftlig neurodegenerativ sjukdom som leder till progressiv kognitiv, psykiatrisk och motorisk försämring, där döden ofta inträffar inom 15 år efter symtomdebut. Trots betydande framsteg i förståelsen av sjukdomens biologi finns det för närvarande inga godkända sjukdomsmodifierande behandlingar tillgängliga.

HS orsakas av expansionen av CAG-repetitioner i huntingtin (HTT)-genen. Den pågående somatiska expansionen av dessa repetitioner anses nu vara en viktig drivkraft för sjukdomens uppkomst och utveckling. FAN1-nukleaset har visat sig vara ett av de mest övertygande målen för att undertrycka somatisk expansion och har visat det starkaste genetiska sambandet med sjukdomsuppkomst i genomomfattande associationsstudier.

Vår förstklassiga kandidat HRN001 är en potent och specifik antisense-oligonukleotid riktad mot FAN1, utformad för att driva kontrollerad uppreglering av detta viktiga DNA-reparationsnukleas. Den utnyttjar Harness patentskyddade MISBA®-plattform (microRNA site blocking ASO), som möjliggör exakt uppreglering av målproteinnivåer utan risk för överuttryck.

HRN001 har visat robust uppreglering av FAN1 och bromsning av somatisk expansion i modeller för HS, samt gynnsamma PK- och tolerabilitetsegenskaper. Den prekliniska utvecklingen kommer att fortsätta under 2026 för att stödja en klinisk lansering 2027. Harness undersöker potentialen hos MISBA®-plattformen i andra trippelrepetitionssjukdomar och i en bredare pipeline av neurodegenerativa sjukdomar.

Se vanliga frågor nedan

För att stödja utvecklingen av HRN001 mot klinik har Harness inrättat en klinisk rådgivande kommitté (CAB) bestående av ledande experter inom HD-området, inklusive

• Dr. Irina Antonijevic (ordförande) - Chief Medical Officer, Trace Neuroscience
• Dr. Anne Rosser - professor i klinisk neurovetenskap, Cardiff University
• Dr. Jeffrey Long - professor i psykiatri och biostatistik, University of Iowa Health Care
• Dr Ralf Reilmann - grundare och verkställande direktör, George-Huntington-institutet
• Dr Roger Barker - professor i klinisk neurovetenskap, University of Cambridge
• Dr Sarah Tabrizi - professor i klinisk neurologi, University College London
• Dr William Gray - professor i funktionell neurokirurgi, Cardiff University

CAB kommer att ge strategisk vägledning om klinisk utveckling, utformning av prövningar och translationell strategi när programmet avancerar mot klinik.

Dr Andy Billinton, Chief Scientific Officer på Harness Therapeutics, kommer att presentera bolagets arbete inom HS vid den kommande årliga CHDI Huntington's Disease Therapeutics Conference i Palm Springs, Kalifornien, 23-26 februari, och ge ytterligare inblick i den vetenskapliga grunden och utvecklingsframstegen för HRN001.

Dr Jan Thirkettle, VD för Harness Therapeutics, kommenterade: “Nomineringen av HRN001 utgör en viktig milstolpe för Harness och understryker vårt engagemang för Huntingtons sjukdom. Genom att exakt uppreglera FAN1, ett mål med övertygande genetisk validering för att fördröja sjukdomsdebuten, representerar HRN001 ett differentierat, förstklassigt terapeutiskt tillvägagångssätt för att hantera somatisk expansion, en grundläggande drivkraft för sjukdomsutveckling. Genom bildandet av en Clinical Advisory Board tillförs programmet djup klinisk och translationell expertis. CAB kommer att ha ett nära samarbete med Harness när vi tar HRN001 till klinik och strävar efter att leverera en verkligt sjukdomsmodifierande behandling för patienter och familjer som lever med Huntingtons sjukdom.”

Dr Irina Antonijevic, ordförande i Harness Therapeutics Clinical Advisory Board, tillade: ’FAN1 är en av de mest övertygande och konsekvent validerade genetiska modifierarna av Huntingtons sjukdom som hittills identifierats, med en tydlig mekanistisk koppling till somatisk expansion och sjukdomsutveckling. Harness strategi med HRN001 erbjuder ett nytt och mycket målinriktat sätt att terapeutiskt modulera denna signalväg. Vi ser fram emot att ge råd till bolaget när det utvecklar HRN001 mot kliniken och omvandlar denna lovande vetenskap till ett kliniskt program som på ett meningsfullt sätt kan förändra förloppet för denna förödande sjukdom.“ Mer information om CHDI-presentationen

Titel: Uppreglering av FAN1 med ASO:er som en potentiell terapeutisk strategi för trippelrepetitionsstörningar Session: Somatic Instability/Mismatch Repair Datum: Tisdag 24 februari Presentatör: Dr Andy Billinton, CSO för Harness Therapeutics

CAB-biografier

Dr. Irina Antonijevic (ordförande) är en erfaren kliniker och ledare inom läkemedelsutveckling, allmänt erkänd för sitt ledarskap när det gäller att föra fram innovativa behandlingar från tidig utveckling till kliniska stadier, särskilt inom områden med stora medicinska behov som neurodegenerativa och psykiatriska sjukdomar. Hon är för närvarande Chief Medical Officer på Trace Neuroscience och har över tre decenniers erfarenhet inom klinisk psykiatri, neurologi, akademisk forskning och utveckling av läkemedel. Dr. Antonijevic är en legitimerad läkare med utbildning inom både psykiatri och neurologi, med djup expertis inom translationell medicin och kliniska utvecklingsstrategier.

Dr. Anne Rosser är professor i klinisk neurovetenskap vid Cardiff University och Honorary Consultant Neurologist vid University Hospital of Wales, där hon leder South Wales kliniska service för Huntingtons sjukdom. Hon är med och leder Cardiff University Brain Repair Group, ett tvärvetenskapligt forskningsteam som fokuserar på att utveckla cellbaserade och regenerativa behandlingar för neurodegenerativa sjukdomar. Dr Rosser har tidigare varit ordförande för European Huntington's Disease Network (EHDN) och är för närvarande ordförande för den vetenskapliga kommittén vid Lister Institute of Preventive Medicine.

Dr Jeffrey D. Long är professor i psykiatri och biostatistik vid University of Iowa Health Care / Carver College of Medicine där han tillämpar statistisk modellering på neurodegenerativa sjukdomar, med särskild tonvikt på Huntingtons sjukdom. Han utvecklar och förfinar index för sjukdomsprogression, vilket är avgörande för att förstå naturliga sjukdomsförlopp och planera kliniska prövningar. Dr Long fungerar också som Lead Biostatistician för NIH-finansierade longitudinella studier, såsom REDICT-HD, och spelar en nyckelroll som Head Biostatistician i Data Coordinating Center för det kliniska prövningsnätverket NeuroNEXT.

Dr Ralf Reilmann är grundare av och Chief Executive Officer för George-Huntington-Institute (GHI) i Münster, Tyskland, ett privat forskningsinstitut som ägnar sig åt klinisk vård och forskning inom Huntingtons sjukdom. Under hans ledning deltar institutet i viktiga observationsstudier av Huntingtons sjukdom, däribland ENROLL-HD, och i kliniska prövningar som utforskar sjukdomsmodifierande behandlingar och genterapimetoder. Dr. Reilmann är en legitimerad neurolog som är allmänt erkänd för sitt engagemang för att förbättra resultaten av studierna, patientvården och det globala samarbetet inom Huntingtonforskningen.

Dr Roger Barker är professor i klinisk neurovetenskap vid University of Cambridge och Honorary Consultant Neurologist vid Addenbrooke's Hospital, Cambridge. Han är Lead Academic Scientist för Alzheimer's Research UK Drug Discovery Institute i Cambridge och Lead Consultant för East of England Huntington's Disease Service. Hans forskning fokuserar på klinisk karaktärisering av neurodegenerativa sjukdomar och utveckling av nya terapeutiska metoder, särskilt cell- och genbaserade behandlingar. Dr. Barker har lett och samordnat stora forskningsprogram, inklusive europeiska transplantationsprojekt och stamcellsförsök för Parkinsons och Huntingtons sjukdom.

Dr. Sarah Tabrizi är professor i klinisk neurologi vid University College London och internationellt erkänd för sin forskning inom neurodegenerativa sjukdomar, särskilt Huntingtons sjukdom. Hon innehar flera prestigefyllda roller inom UCL:s neurovetenskap och Storbritanniens främsta kliniska forskningsinstitutioner och har tilldelats många stora utmärkelser. Hennes arbete har förändrat Huntingtonområdet och skapat ramverk för sjukdomsstadieindelning, utveckling av biomarkörer och terapeutiska prövningar som fungerar som modeller för andra neurodegenerativa tillstånd. Dr Tabrizis "bench-to-bedside"-metod integrerar djupa biologiska insikter med kliniska prövningar för att ge hopp till patienter med tidigare obehandlingsbara tillstånd.

Dr William Gray är professor i funktionell neurokirurgi vid Cardiff University och Honorary Consultant Neurosurgeon vid University Hospital of Wales. Han har dubbel expertis inom klinisk neurokirurgi och neurovetenskaplig forskning, särskilt inriktad på sjukdomar som epilepsi, Parkinsons sjukdom, Huntingtons sjukdom och frontotemporal demens. Han är chef för Advanced NeuroTherapies Centre (ANTC), som utvecklar och levererar nya terapier direkt till hjärnan, är Academic Lead inom neurokirurgi i Wales och chef för Brain Repair and Intracranial Neurotherapeutics (BRAIN) Unit. Dr Gray är UK Chief Investigator för uniQure AMT-130 genterapistudien i Huntingtons sjukdom och Principal Investigator för genterapistudier i frontotemporal demens och Parkinsons sjukdom. Han är också med och leder ATMP-arbetsgruppen inom European Huntington's Disease Network och ordförande i dess arbetsgrupp för kirurgisk leverans.

Om Harness Therapeutics Harness Therapeutics är ett bioteknikföretag som fokuserar på att frigöra tidigare ogörliga mål för att förändra behandlingen av neurodegenerativa sjukdomar. Bolagets plattformsteknologi MISBA® möjliggör exakt uppreglering av målproteinnivåer genom att modulera mekanismer som styr proteinsyntesen. Harness nyligen lanserade MISBA® Duo-teknik gör det möjligt att designa enskilda konstruktioner som samtidigt uppreglerar ett mål och nedreglerar ett annat. Med hjälp av sin djupa förståelse för posttranskriptionell reglering och sofistikerade neuronbaserade modeller möjliggör Harness’ strategi medicinering av potentiellt sjukdomsmodifierande mål, som inte skulle kunna behandlas med genterapi eller andra metoder.

Bolagets ledande kandidat inom Huntingtons sjukdom, HRN001, är inriktad på FAN1-nukleas, ett viktigt skyddsprotein som har visat sig bromsa sjukdomsförloppet. I forskningsportföljen ingår också program som inriktar sig på intressanta ’first in class"-mål för ALS, Alzheimers sjukdom och Parkinsons sjukdom. Harness har samlat ett team i världsklass, med stöd av ledande experter inom neurodegeneration och RNA-biologi, och är baserat i Cambridge, Storbritannien. Bland de ledande investerarna inom life science finns grundarna Takeda Ventures och SV Health Investors' Dementia Discovery Fund, samt Epidarex Capital och Ono Ventures Investment.

Mer information finns på följande adress https://www.harnesstx.com/ och följ oss på LinkedIn.

För ytterligare information, vänligen kontakta: ICR Healthcare Amber Fennell, Stephanie Cuthbert, Tel: +44 20 3709 5700 Email: harnesstx@icrinc.com

Vanliga frågor

Vad är HRN001 och hur fungerar det?

HRN001 är Harness Therapeutics läkemedelskandidat för behandling av Huntingtons sjukdom. Det är en antisense oligonukleotid (ASO) som är utformad för att selektivt öka nivåerna av FAN1, ett DNA-reparationsprotein som är kopplat till långsammare sjukdomsutveckling. HRN001 använder Harness patentskyddade MISBA®-plattform (microRNA site-blocking ASO), som syftar till att öka FAN1 på ett kontrollerat sätt. Genom att öka FAN1 är behandlingen utformad för att hjälpa till att hantera somatisk expansion av CAG-repetitioner, en biologisk process som nu erkänns som en viktig drivkraft för uppkomsten och utvecklingen av Huntingtons sjukdom. HRN001 befinner sig fortfarande i preklinisk utveckling och har ännu inte testats på människor.

Vad gör FAN1 till ett så viktigt mål för behandling av Huntingtons sjukdom?

Genetiska studier har identifierat FAN1 som en av de starkaste modifierarna av Huntingtons sjukdomsdebut som hittills upptäckts. Variationer i FAN1-genen har förknippats med fördröjd sjukdomsdebut, sannolikt genom effekter på somatisk expansion av CAG-repetitioner i huntingtingenen (HTT). Eftersom pågående somatisk expansion tros bidra till sjukdomsförloppet utgör ökad FAN1-aktivitet en ny forskningsstrategi som forskarna hoppas ska kunna påverka den underliggande biologin bakom Huntingtons sjukdom.

Är HRN001 en genterapi?

HRN001 är inte en genterapi och ändrar eller redigerar inte en persons DNA. Det är utformat för att påverka hur ett naturligt förekommande protein regleras i celler. Effekterna av ASO-läkemedel är inte permanenta och kräver upprepad dosering om de visar sig vara säkra och effektiva i framtida studier.

När kommer HRN001 att gå in i kliniska studier och vad har visats i prekliniska studier?

Harness planerar att utveckla HRN001 mot kliniska studier i människa under 2027. Preklinisk forskning har visat att HRN001 kan öka FAN1-nivåerna och bromsa somatisk expansion i laboratoriemodeller av HS, tillsammans med gynnsamma farmakokinetiska egenskaper och tolerabilitet. Ytterligare preklinisk utveckling kommer att fortsätta under 2026 för att stödja potentiell klinisk utveckling. CSO Andy Billinton kommer att presentera prekliniska HD-data vid CHDI Foundation Huntington's Disease Therapeutics Conference den 24 februari 2026. En klinisk rådgivande kommitté har inrättats för att hjälpa till att vägleda framtida studiedesign och utveckling.

Hur skiljer sig detta tillvägagångssätt från andra behandlingar mot Huntingtons sjukdom som är under utveckling?

Många prövande behandlingar syftar till att sänka nivåerna av huntingtinprotein direkt. HRN001 tar ett annat grepp genom att öka FAN1, ett DNA-reparationsprotein som genom genetik kopplas till fördröjd sjukdomsdebut. I stället för att rikta in sig på själva huntingtinet fokuserar programmet på somatisk expansion, en viktig biologisk process som tros påverka sjukdomsutvecklingen.

Vilka kan vara aktuella för framtida kliniska prövningar?

Det är för tidigt att definiera vem som kan vara berättigad till kliniska prövningar. Kriterierna för behörighet fastställs under planeringen av de kliniska prövningarna och kommer att offentliggöras när studierna inleds. Prövningar i tidig fas fokuserar vanligtvis på säkerhet och kan omfatta ett litet antal deltagare.

Varför är denna utveckling viktig för HD-communityn?

Det finns för närvarande inga godkända sjukdomsmodifierande behandlingar för Huntingtons sjukdom. HRN001 representerar ett forskningsprogram i ett tidigt skede som utforskar ett nytt sätt att hantera somatisk expansion, en grundläggande drivkraft för sjukdomen. Även om det fortfarande befinner sig i ett tidigt skede kan en ökning av FAN1 (ett genetiskt mål som är kopplat till fördröjd sjukdomsdebut) utgöra en potentiell sjukdomsmodifierande strategi om framtida studier är framgångsrika.

Vad innebär detta tillkännagivande för patienter som lever med Huntingtons sjukdom idag?

Detta tillkännagivande återspeglar ett tidigt steg i utvecklingen av en potentiell ny behandlingsmetod. HRN001 har ännu inte börjat användas i kliniska studier och ytterligare forskning krävs innan dess säkerhet eller effektivitet i människor kan fastställas. Harness planerar att fortsätta den prekliniska utvecklingen med målet att gå vidare till kliniska studier under 2027.

Hur kommer allmänheten att hållas informerad?

Harness har åtagit sig att dela uppdateringar med Huntingtons sjukdomssamfund i takt med att programmet fortskrider. Informationen kommer att delas via vetenskapliga konferenser, företagskommunikation och, om kliniska prövningar inleds, via offentliga register över kliniska prövningar och patientorganisationer.