uniQure ger regulatoriska uppdateringar

Kära Huntingtons sjukdomsgemenskap,

Vi skriver för att dela med oss av en uppdatering efter vårt senaste typ A-möte med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Den 2 mars 2026 publicerade uniQure ett pressmeddelande där vi rapporterade att vi mottagit det slutliga mötesprotokollet från FDA. Syftet med mötet var att diskutera datapaketet för BLA (Biologics License Application) för att stödja ett påskyndat godkännande av AMT-130, uniQures genterapi för Huntingtons sjukdom.

FDA meddelade att man inte kan hålla med om att data från fas I/II-studierna, jämfört med en extern kontroll, är tillräckliga för att ge de primära bevis på effekt som krävs för att stödja en marknadsansökan för AMT-130. FDA rekommenderade starkt uniQure att genomföra en prospektiv, randomiserad, dubbelblind, sham surgery-kontrollerad fas III-studie. uniQure avser att fortsätta samarbeta med FDA avseende fas III-utvecklingen och planerar att begära ett typ B-möte under andra kvartalet 2026 för att ytterligare diskutera potentiella studiedesignmetoder.

Vi har också informerat FDA om vår avsikt att uppdatera den statistiska analysplanen för fas I/II till att omfatta en fyraårsanalys, som vi räknar med att slutföra under tredje kvartalet 2026. Vi tror att den utökade uppföljningen kommer att ge ytterligare insikt i både varaktigheten och omfattningen av de effekter av AMT-130 som hittills observerats. I FDA:s protokoll bekräftas det stora behovet av sjukdomsmodifierande behandlingar vid Huntingtons sjukdom och FDA:s åtagande att tillämpa lämplig regulatorisk flexibilitet för att främja säkra och effektiva behandlingsalternativ. Vi anser att våra nya fas I/II-data ytterligare stöder behovet av att tillämpa denna flexibilitet. Vi inser också hur viktigt det är att patienternas röster fortsätter att höras när flexibilitet i lagstiftningen övervägs, och vi fortsätter att engagera oss för att säkerställa att era perspektiv förblir centrala för vägen framåt.

Vi är fortfarande djupt engagerade i HS-communityn och är djupt tacksamma för det orubbliga stöd som ni har visat under de senaste månaderna och åren. Den brådskande situation som HD-communityn känner är både verklig och förståelig, och vi delar er beslutsamhet att utveckla meningsfulla behandlingar. Vi tror att AMT-130 har en stark potential att erbjuda sjukdomsmodifierande fördelar. Vårt team är fullt fokuserat på att definiera den mest direkta och ansvarsfulla regulatoriska vägen framåt så att vi kan erbjuda denna behandling till patienter så snabbt som möjligt. Vi ser fram emot att dela med oss av ytterligare uppdateringar i takt med att våra regulatoriska diskussioner fortskrider. Om du har några frågor, vänligen skicka e-post till medinfo@uniqure.com eller ring 1-866-520-1257.

Med vänlig hälsning Daniel Leonard Executive Director of Global Patient Advocacy

-PRESSMEDDELANDE-

uniQure ger regulatoriska uppdateringar om AMT-130 för Huntingtons sjukdom

LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, March 02, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ett ledande genterapibolag som utvecklar banbrytande behandlingar för patienter med stora medicinska behov, meddelade idag att bolaget har mottagit ett slutgiltigt mötesprotokoll från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA avseende ett typ A-möte som hölls den 30 januari 2026 för att diskutera AMT-130, en genterapi för Huntingtons sjukdom (HS).

FDA meddelade att man inte kan hålla med om att data från fas I/II-studierna, jämfört med en extern kontroll, är tillräckliga för att ge de primära bevis på effekt som krävs för att stödja en marknadsansökan för AMT-130. FDA rekommenderade starkt uniQure att genomföra en prospektiv, randomiserad, dubbelblind, sham surgery-kontrollerad studie. uniQure har för avsikt att fortsätta dialogen med FDA avseende fas III-utvecklingen och planerar att begära ett typ B-möte under andra kvartalet 2026 för att ytterligare diskutera potentiella studiedesignmetoder.

“Även om vi inte kunde enas om en väg för inlämning av registreringsansökan baserat på fas I/II-data, anser vi att våra data i sin helhet och med sin hållbarhet motiverar en fortsatt substantiell dialog om hur FDA:s uttalade åtagande om regulatorisk flexibilitet kan tillämpas på ett lämpligt sätt i denna miljö”, säger Matt Kapusta, vd för uniQure. “Vi är fortsatt fast beslutna att samarbeta med FDA för att fastställa en tydlig, vetenskapligt grundad och effektiv väg framåt för AMT-130. Vi är djupt tacksamma för den motståndskraft och det stöd som Huntingtongruppen visar och vi kommer att fortsätta att stå vid patienternas och deras familjers sida när vi utvecklar denna potentiellt omvälvande behandling för en grupp i behov av den.”

Om uniQure

uniQure håller vad genterapin lovar - enstaka behandlingar med potentiellt botande resultat. Godkännandena av uniQures genterapi för hemofili B - en historisk prestation baserad på mer än ett decennium av forskning och klinisk utveckling - utgör en viktig milstolpe inom området genomisk medicin och inleder en ny behandlingsmetod för patienter som lever med hemofili. uniQure utvecklar nu en pipeline av egenutvecklade genterapier för behandling av patienter med Huntingtons sjukdom, refraktär temporallobsepilepsi, ALS, Fabrys sjukdom och andra allvarliga sjukdomar. www.uniQure.com

uniQure framåtblickande uttalanden

Detta pressmeddelande innehåller framåtriktade uttalanden. Alla uttalanden utom sådana som avser historiska fakta är framåtriktade uttalanden, vilket ofta indikeras av termer som “förutse”, “tro”, “kunna”, “fastställa”, “uppskatta”, “förvänta”, “mål”, “avse”, “se fram emot”, “kan”, “planera”, “potentiell”, “förutse”, “projekt”, “söka”, “bör”, “kommer”, “skulle” och liknande uttryck samt negativen av dessa termer. Framåtriktade uttalanden baseras på ledningens bedömningar och antaganden samt på information som är tillgänglig för ledningen per dagen för detta pressmeddelande. Exempel på dessa framåtblickande uttalanden inkluderar, men är inte begränsade till, uttalanden om: planer på att fortsätta samarbeta med FDA avseende fas III-utvecklingsöverväganden för AMT-130; planer på att begära ett typ B-möte med FDA som ska äga rum under andra kvartalet 2026; och den potentiella nyttan med AMT-130. Bolagets faktiska resultat kan av många skäl skilja sig väsentligt från de resultat som förutses i dessa framåtblickande uttalanden. Dessa risker och osäkerhetsfaktorer inkluderar bland annat: risker relaterade till bolagets kliniska fas I/ll-studier av AMT-130, inklusive risken att sådana studier inte kommer att kunna påvisa data som är tillräckliga för att stödja fortsatt klinisk utveckling eller myndighetsgodkännande; risken att mer patientdata blir tillgängliga som resulterar i en annan tolkning än den som härleds från topplinjedata risker relaterade till bolagets interaktioner med regulatoriska myndigheter, vilket kan påverka initieringen, tidpunkten och utvecklingen av kliniska prövningar och vägar till regulatoriskt godkännande; risken att vi inte kommer att kunna komma överens med FDA eller andra regulatoriska myndigheter om en väg till godkännande för våra genterapikandidater, inklusive AMT-130; huruvida de mätningar som bolaget utvärderar betraktas som robusta och känsliga mätningar av sjukdomsprogression; huruvida RMAT-beteckning, Breakthrough Therapy-beteckning eller någon annan accelererad väg, om den beviljas, kommer att leda till regulatoriskt godkännande; bolagets förmåga att genomföra och finansiera en fas III- eller bekräftande studie för AMT-130; bolagets förmåga att fortsätta att bygga upp och underhålla den infrastruktur och personal som krävs för att uppnå sina mål; bolagets effektivitet i hanteringen av nuvarande och framtida kliniska prövningar och regulatoriska processer; bolagets förmåga att påvisa de terapeutiska fördelarna med sina genterapikandidater i kliniska prövningar; den fortsatta utvecklingen och acceptansen av genterapier; bolagets förmåga att erhålla, bibehålla och skydda sina immateriella rättigheter; och bolagets förmåga att finansiera sin verksamhet och att anskaffa ytterligare kapital vid behov och på acceptabla villkor. Dessa risker och osäkerhetsfaktorer beskrivs mer utförligt under rubriken “Risk Factors” i bolagets periodiska rapporter till U.S. Securities & Exchange Commission (SEC), inklusive årsredovisningen på Form 10-K, kvartalsrapporterna på Form 10-Q och i andra rapporter som bolaget från tid till annan lämnar till SEC. Med tanke på dessa risker, osäkerheter och andra faktorer bör du inte lägga otillbörlig vikt vid dessa framåtblickande uttalanden och, förutom vad som krävs enligt lag, åtar sig bolaget ingen skyldighet att uppdatera dessa framåtblickande uttalanden, även om ny information blir tillgänglig i framtiden.

uniQure Kontakter:

FÖR INVESTERARE:

Chiara Russo
Direkt: 781-491-4371
Mobil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com FÖR MEDIA:

Tom Malone Direkt: 339-970-7558 Mobil: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com