Skyhawk Therapeutics meddelar tolvmånaders interimsresultat från klinisk fas 1/2-studie av SKY-0515 i Huntingtons sjukdom

Tolvmånadersresultaten visade en förbättring av cUHDRS-poängen (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale) från baslinjen på +0,38 jämfört med en förväntad minskning på -0,92 poäng i propensity score-viktade naturalförloppsanalyser av symtomatiska patienter

Patienter med SKY-0515 uppnådde minskningar av 69% muterat huntingtinprotein (mHTT) vid dosen 9 mg efter tolv månader

Bolaget meddelar också att den australiensiska och nyzeeländska delen (004-ANZ) av den registreringsgrundande fas 2/3-studien FALCON-HD slutförde rekryteringen sex månader tidigare än planerat med 144 rekryterade patienter, och att den globala registreringsgrundande fas 2/3-studien (004-WW) FALCON-HD har utökats till åtta länder

Mer än 175 patienter har nu rekryterats till fas 1/2-studien med SKY-0515 och den registreringsgrundande studien FALCON-HD

BOSTON, Massachusetts, den 1 juni 2026 – Skyhawk Therapeutics, Inc., ett bioteknikbolag i klinisk fas som utvecklar nya småmolekylära behandlingar utformade för att modulera RNA-mål, meddelade idag resultat från tolvmånadersinterimsanalysen av patienterna i den kliniska fas 1/2-studien som utvärderar SKY-0515, ett läkemedel för behandling av Huntingtons sjukdom (HS).

Behandling med SKY-0515 resulterade i dosberoende minskningar av muterat huntingtin (mHTT)-protein i blod på upp till 69% samt minskningar av PMS1-mRNA på upp till 26%. Mutant huntingtin är det primära protein som är ansvarigt för patologin vid HS, medan PMS1 är en viktig drivkraft för expansion av somatiska CAG-repetitioner som är förknippade med sjukdomsprogression.

SKY-0515 har visat utmärkt exponering för centrala nervsystemet och har varit generellt säkert och väl tolererat vid de dosnivåer som studerats.

Efter tre, sex, nio och tolv månader uppvisade patienter som fick SKY-0515 positiva genomsnittliga förändringar från baslinjen på Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) på mellan +0,31 och +0,38 poäng. Dessa resultat jämfördes positivt med en förväntad försämring på -0,92 poäng under tolv månader från propensity score-viktade analyser som använder Enroll-HD och TRACK-HD naturalförloppsdataset. Gynnsamma trender för patienter som fick SKY-0515 observerades också för alla delkomponenter i cUHDRS, inklusive Total Motor Score (TMS), Total Functional Capacity (TFC), Symbol Digit Modalities Test (SDMT) och Stroop Word Reading Test (SWRT).

“Skyhawks resultat visar den extraordinära kraften i förmågan att modulera RNA-splicing med en liten molekyl, vilket erbjuder en terapi till patienter över hela världen”, säger Phillip Sharp, PhD, grundande medlem av Skyhawks Scientific Advisory Board och Nobelpristagare för sitt banbrytande arbete med RNA-splicing. “RNA-revolutionen fortsätter och jag kunde inte vara mer glad över att se vad Skyhawk gör för att främja den.”

“Den ökande skillnaden mellan de behandlade deltagarnas kliniska utveckling och den förväntade naturliga utvecklingen vid tolvmånadersperioden tyder på spännande och varaktiga fördelar för Huntingtons patienter”, säger Bill Haney, medgrundare och VD för Skyhawk Therapeutics. “Omfattningen och varaktigheten av sänkningen av de kritiska biomarkörerna mHTT och PMS1, liksom de uppmuntrande kliniska resultaten efter tolv månader för alla fyra kritiska delkomponenter i cUHDRS, stärker vår tilltro till SKY-0515:s differentierade mekanism och potential för dramatiska terapeutiska effekter för patienterna.

I och med att rekryteringen till den registreringsgrundande studien FALCON-HD ANZ slutfördes tidigare än planerat går vi snabbt vidare mot nästa utvecklingssteg för SKY-0515 och vi är fast beslutna att göra allt vi kan för att leverera en potentiellt omvälvande oral behandling till Huntingtons sjukdom så snart som möjligt.”

cUHDRS-förändring från baslinjen efter 3, 6, 9 och 12 månader

(inkluderar nu ytterligare patienter som fick placebo i 3 månader och sedan övergick till behandlade kohorter)

“Jag är mycket uppmuntrad av dessa fortsatta säkerhets- och effektdata från SKY-0515:s fas 1/2-studie på patienter, inklusive en ihållande förbättring av patienternas cUHDRS jämfört med förväntad sannolikhetsvägd försämring av naturalförloppet vid var och en av de förspecificerade analyserna efter tre, sex, nio och tolv månader’, säger Ed Wild, professor i neurologi vid University College London. ’SKY-0515 fortsätter att minska mHTT-proteinet i den största utsträckning som påvisats hos patienterna, och kliniska data och biomarkördata visar att läkemedlet tolereras väl vid alla testade doser.

SKY-0515:s förmåga att reducera både mHTT och PMS1 verkar vara en potent kombination för att behandla Huntingtons sjukdom via två av dess viktigaste patogena mekanismer’, tillade Wild. ”Dessa resultat från fas 1/2-studien, som ska valideras i det pågående registreringsgrundande fas 2/3-programmet FALCON-HD, ger en förväntan om en meningsfull terapeutisk effekt för människor som lever med Huntingtons sjukdom över hela världen - för vilka en oralt administrerad huntingtinsänkande behandling som SKY-0515 verkligen kommer att vara omvälvande.“

“De resultat vi offentliggör idag från den pågående fas 1/2-studien med SKY-0515, som nu inkluderar data från patienter som tidigare fått placebo, är inte bara spännande för Huntingtons patienter, deras familjer och den generösa kliniska grupp som vårdar dem, Det belyser också kraften i Skyhawks egenutvecklade SKYSTAR®-plattform för att generera potentiellt omvälvande läkemedel som patienter kan ta som ett dagligt piller, hemma, för människor som lider av neurologiska och andra funktionsnedsättande sjukdomar”, tillade Sergey Pauskin, medgrundare och FoU-chef på Skyhawk. “Med Skyhawks läkemedelskandidater mot en rad utmanande neurologiska sjukdomar på god väg genom djurstudier mot studier i människa, är möjligheterna med Skyhawks småmolekylära plattform mycket spännande.”

Huntingtons sjukdom är en sällsynt, ärftlig och dödlig neurodegenerativ sjukdom som drabbar mer än 40.000 personer med symtom i USA och hundratusentals i hela världen. Det finns för närvarande inga godkända behandlingar som har visat sig kunna bromsa eller stoppa sjukdomsförloppet. SKY-0515 är en oralt administrerad småmolekylär RNA-splicingmodifierare som utvecklas med hjälp av bolagets patentskyddade SKYSTAR^® plattform. SKY-0515 är utformad för att minska både mHTT- och PMS1-proteinerna. Den globala registreringsgrundande fas 2/3-studien FALCON-HD-004-WW pågår nu i åtta länder.

SKY-0515:s registreringsgrundande fas 1/2- och FALCON-HD-studier har nu inkluderat mer än 175 patienter.

Skyhawk förväntar sig att ytterligare nya terapier riktade mot sällsynta neurologiska sjukdomar utan någon godkänd sjukdomsmodifierande behandling ska tas in i klinisk utveckling före utgången av 2027.

Om SKY-0515:s kliniska fas 1-studie

SKY-0515:s kliniska fas 1-studie är den första studien i människa som utformats för att utvärdera SKY-0515:s säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos friska frivilliga och personer med Huntingtons sjukdom (HS) i ett tidigt skede. Studien är uppdelad i tre delar. I del A och B utvärderas SKY-0515 hos friska frivilliga försökspersoner. Del C är en dubbelblind placebokontrollerad studie med parallell design av två dosnivåer av SKY-0515 och placebo i individer med tidig HD (HD-ISS steg 1, 2 eller milt steg 3) under 84 dagar följt av en 12 månaders förlängning av aktiv behandling där alla deltagare kommer att få antingen en låg eller hög dos av SKY-0515 på ett blindat sätt. Målen med studien inkluderar utvärdering av muterat HTT-protein och PMS1 mRNA. De första patienterna i SKY-0515:s del C doserades i januari 2025. Rekryteringen till fas 1C i SKY-0515-studien är nu slutförd.

Om det pivotala fas 2/3-programmet FALCON-HD (004-ANZ och 004-WW)

The FALCON-HD pivotal program (NCT06873334 och NCT07378644) är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, dosbestämd studie som utvärderar farmakodynamik, effekt och säkerhet för SKY-0515.

FALCON-HD 004-ANZ rekryterade 144 deltagare med HD i stadium 2 och tidigt stadium 3 på kliniker i Australien och Nya Zeeland, och rekryteringen är avslutad. FALCON-HD 004-WW planerar att inkludera 400 deltagare med HD i stadium 2 och tidigt stadium 3 på mer än 40 kliniker över hela världen och rekryterar aktivt. Berättigade patienter kommer att få oral SKY-0515 en gång dagligen i en av tre dosnivåer eller placebo. Studien är utformad för att utvärdera SKY-0515:s förmåga att modulera RNA-splicing och reducera mHTT- och PMS1-proteiner som är inblandade i Huntingtons sjukdomspatologi.

Ytterligare information om FALCON-HD, inklusive deltagande kliniker och urvalskriterier, finns på Kliniska prövningar.gov och www.FALCON-HD.com.

Om Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics är ett bioteknikföretag i klinisk fas som utnyttjar sin egenutvecklade SKYSTAR^® plattform för att upptäcka och utveckla småmolekylära RNA-modulerande behandlingar för världens mest svårbehandlade sjukdomar. För mer information, besök www.skyhawktx.com. 

Skyhawk Företag Kontakt

Maura McCarthy

Chef för företagsutveckling

maura@skyhawktx.com

KÄLLA Skyhawk Therapeutics, Inc.