uniQure tillkännager planer på att lämna in en ansökan om marknadsgodkännande (BLA) för AMT-130 vid Huntingtons sjukdom

En 3-årsanalys från fas I/II-studien kan utgöra den huvudsakliga grunden för en ansökan om godkännande av biologiska läkemedel (Biologics License Application) för påskyndat godkännande hos FDA ~

Företaget avser att lämna in ansökan om marknadsgodkännande (BLA) under tredje kvartalet 2026

LEXINGTON, Massachusetts och AMSTERDAM, 17 juni 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ett ledande genterapiföretag som utvecklar banbrytande behandlingar för patienter med allvarliga medicinska behov, meddelade idag att FDA under ett nyligen hållet möte av typ B Food and Drug Administration (FDA) meddelade att den treåriga analysen från fas I/II-studien skulle vara godtagbar som huvudsaklig grund för en ansökan om biologiskt läkemedelstillstånd (BLA) för ett påskyndat godkännande av AMT-130 vid Huntingtons sjukdom. Dessutom strävar FDA efter att komma överens om utformningen av den bekräftande studien innan BLA-ansökan lämnas in, inklusive överväganden om samtidig kontroll med standardbehandling istället för en skenbehandling. FDA meddelade att de skulle samarbeta så snabbt som möjligt med uniQure i detta arbete. Bolaget är fast beslutet att genomföra den bekräftande studien utan dröjsmål och räknar med att ytterligare samordna detaljerna för studien med FDA innan BLA-ansökan lämnas in. Bolaget avser att lämna in BLA-ansökan under tredje kvartalet 2026.

“Dagens tillkännagivande återspeglar det resultat vi har strävat efter under vårt fortlöpande samarbete med FDA, och vi är djupt tacksamma för FDA:s uppriktiga engagemang för att tillgodose det ouppfyllda behovet hos amerikaner som lever med Huntingtons sjukdom”, sade Matt Kapusta, verkställande direktör på uniQure. “FDA har instämt i att våra nuvarande kliniska data kan ligga till grund för en BLA-ansökan inom en snar framtid och har åtagit sig att arbeta skyndsamt tillsammans med oss för att enas om utformningen av den erforderliga bekräftande studien. Konsekvensen och styrkan i de kliniska data som hittills har genererats ger oss stort förtroende för produktens potential att göra en betydande skillnad för patienterna. Vi fortsätter att fokusera på att göra AMT-130 tillgängligt för patienter och anhöriga så snabbt och ansvarsfullt som möjligt, både i USA och globalt.”

Bolaget räknar med att erhålla det slutgiltiga protokollet inom 30 dagar efter det senaste typ B-mötet.

AMT-130 har beviljats beteckningen ”Regenerative Medicine Advanced Therapy” (RMAT) av FDA – den första RMAT-beteckningen för Huntingtons sjukdom – samt beteckningarna ”Breakthrough Therapy” och ”Fast Track”.

Om det kliniska fas I/II-programmet för AMT-130

uniQure genomför två multicenter, doseskalerande, kliniska fas I/II-studier för att undersöka säkerhet, tolerabilitet och explorativa effektsignaler för AMT-130 för behandling av Huntingtons sjukdom. Baserat på interaktioner med FDA har man kommit överens om att data från kohort 1 och 2 i fas I/II-studierna kan jämföras med en propensity score-matchad extern kontroll som härrör från Enroll-HD natural history data set, enligt en förspecificerad statistisk analysplan, som kan utgöra den primära grunden för en BLA-ansökan.

I den amerikanska studien randomiserades totalt 26 patienter med tidigt manifesterad Huntingtons sjukdom till behandling (n=6 låg dos; n=10 hög dos) eller ett simulerat ingrepp (n=10). De behandlade patienterna fick en engångsdos av AMT-130 genom en MR-styrd, konvektionsförstärkt stereotaktisk neurokirurgisk administrering direkt in i striatum (caudatus och putamen). Studien består av en blindad 12-månaders huvudstudieperiod följd av en öppen långtidsuppföljning av de behandlade patienterna under fem år. Ytterligare fyra kontrollpatienter övergick till behandling. Den europeiska öppna fas 1b/2-studien av AMT-130 rekryterade 13 patienter med tidigt manifesterad Huntingtons sjukdom (n=6 låg dos; n=7 hög dos).

I en tredje kohort rekryterades ytterligare 12 patienter vid olika prövningscentra i USA och EU. Denna kohort randomiserades för att undersöka båda doserna av AMT-130 i kombination med immunsuppression, med hjälp av det nuvarande, etablerade stereotaktiska administreringsförfarandet.

I en fjärde kohort i USA, där sex patienter ingår, utvärderas högdoserad AMT-130 hos patienter med mindre striatalvolym jämfört med patienterna i tidigare kohorter.

Ytterligare information finns tillgänglig på www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

Om Huntingtons sjukdom

Huntingtons sjukdom är en sällsynt, ärftlig neurodegenerativ sjukdom som leder till motoriska symtom, däribland korea, beteendeavvikelser och kognitiv försämring, vilket resulterar i en gradvis försämring av både fysiska och mentala funktioner. Sjukdomen är en autosomalt dominant sjukdom med en sjukdomsframkallande expansion av CAG-upprepningar i det första exonet av huntingtingenen, vilket leder till produktion och aggregering av onormalt protein i hjärnan. Cirka 75 000 personer har Huntingtons sjukdom i USA¹, EU² och Storbritannien³, och hundratusentals andra löper risk att ärva sjukdomen. Trots den tydliga etiologin bakom Huntingtons sjukdom finns det för närvarande inga godkända behandlingar för att fördröja sjukdomsdebuten eller bromsa sjukdomsförloppet.

Om uniQure

uniQure förverkligar genterapins löfte – engångsbehandlingar med potentiellt botande resultat. Godkännandena av uniQures genterapi mot hemofili B – en historisk bedrift som bygger på mer än ett decennium av forskning och klinisk utveckling – utgör en viktig milstolpe inom området genomisk medicin och banar väg för en ny behandlingsmetod för patienter som lever med hemofili. uniQure utvecklar nu en portfölj av egna genterapier för behandling av patienter med Huntingtons sjukdom, refraktär temporallobsepilepsi, Fabrys sjukdom och andra allvarliga sjukdomar. www.uniQure.com

uniQure framåtblickande uttalanden

Detta pressmeddelande innehåller framåtblickande uttalanden i den mening som avses i avsnitt 27A i Securities Act och avsnitt 21E i Exchange Act. Alla uttalanden som inte avser historiska fakta är framåtblickande uttalanden, vilka ofta kännetecknas av termer som “förutse”, “tro”, “skulle kunna”, “fastställa”, “uppskatta”, “förvänta”, “mål”, “avse”, “se fram emot”, “kan”, “planerar”, “potentiell”, “förutspår”, “prognostiserar”, “strävar efter”, “bör”, “kommer att”, “skulle” och liknande uttryck samt negationer av dessa termer. Framåtblickande uttalanden baseras på ledningens övertygelser och antaganden samt på information som var tillgänglig för ledningen endast per dagen för denna rapport. Exempel på sådana framåtblickande uttalanden inkluderar, men är inte begränsade till, uttalanden rörande: bolagets planer på att genomföra en bekräftande studie, inklusive utformning, tidsplan, utvärderingskriterier och kontrollgruppen för en sådan studie, samt att samordna studien med FDA före inlämnandet av BLA-ansökan, den potentiella användningen av en samtidig kontrollgrupp med standardbehandling istället för en placebobehandling, samt förväntningar avseende tidpunkten för inlämnandet av BLA-ansökan och erhållandet av ett påskyndat godkännande av AMT-130. Bolagets faktiska resultat kan av många skäl avvika väsentligt från de resultat som förväntas i dessa framåtblickande uttalanden. Dessa risker och osäkerhetsfaktorer inkluderar bland annat: risker relaterade till bolagets kliniska fas I/II-prövningar av AMT-130, inklusive risken att sådana prövningar inte kommer att kunna fortsätta att visa data som är tillräckliga för att stödja vidare klinisk utveckling eller myndighetsgodkännande; risken att FDA slutligen kommer fram till att data från fas I/II-studierna inte är tillräckliga för att stödja en BLA-ansökan eller ett påskyndat godkännande; risken att ytterligare patientdata blir tillgängliga som leder till en annan tolkning än den som härleds från analyserna av data från år tre; risker relaterade till bolagets kontakter med tillsynsmyndigheter, vilket kan påverka inledandet, tidpunkten och framstegen för kliniska prövningar samt vägarna till myndighetsgodkännande; huruvida de mätningar som bolaget utvärderar betraktas som robusta och känsliga mått på sjukdomsprogression; huruvida RMAT-status, status som banbrytande terapi eller någon påskyndad prövningsväg, om sådan beviljas, kommer att leda till myndighetsgodkännande; företagets förmåga att genomföra och finansiera eventuella nödvändiga bekräftande studier för AMT-130; företagets förmåga att framgångsrikt slutföra eventuella nödvändiga bekräftande studier för AMT-130; risken att ett eventuellt beviljat påskyndat godkännande kan vara föremål för krav efter godkännandet som är svåra eller kostsamma att uppfylla; företagets förmåga att fortsätta bygga upp och upprätthålla den infrastruktur och personal som krävs för att uppnå sina mål; företagets effektivitet i hanteringen av nuvarande och framtida kliniska prövningar och myndighetsprocesser; företagets förmåga att påvisa de terapeutiska fördelarna med sina genterapikandidater i kliniska prövningar; den fortsatta utvecklingen och acceptansen av genterapier; företagets förmåga att erhålla, upprätthålla och skydda sin immateriella egendom; samt företagets förmåga att finansiera sin verksamhet och anskaffa ytterligare kapital vid behov och på godtagbara villkor. Dessa risker och osäkerhetsfaktorer beskrivs mer utförligt under rubriken “Riskfaktorer” i bolagets periodiska rapporter till den amerikanska värdepappers- och börsinspektionen (“SEC”), inklusive årsredovisningen på formulär 10-K som lämnades in till SEC den 2 mars 2026, dess kvartalsrapport på formulär 10-Q, som lämnades in till SEC den 5 maj 2026, samt i andra rapporter som bolaget från tid till annan lämnar in till SEC. Med hänsyn till dessa risker, osäkerhetsfaktorer och andra faktorer bör du inte förlita dig i alltför hög grad på dessa framåtblickande uttalanden, och, såvida inte lagen kräver det, åtar sig bolaget ingen skyldighet att uppdatera dessa framåtblickande uttalanden, även om ny information skulle bli tillgänglig i framtiden.

uniQure Kontakter:

FÖR INVESTERARE:

FÖR MEDIA: Chiara Russo Direkt: 781-491-4371 Mobil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com Tom Malone Direkt: 339-970-7558 Mobil: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com