Ny bekräftande “PRECISE-HD”-studie av pridopidin vid Huntingtons sjukdom är redo att inleda rekryteringen i juni

Utgivningsdatum: 07/07/2026

Kära HD-gemenskap,

Vi vill gärna informera om det senaste kring den bekräftande PRECISE-HD studien (Pridopidine fas 3-studie för att fastställa klinisk effekt och säkerhet vid Huntingtons sjukdom (HD)), en global klinisk studie som utvärderar det prövningsläkemedlet Pridopidin hos personer som lever med Huntingtons sjukdom. Studien har nu publicerats på www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

Genom att bygga vidare på lärdomar från tidigare studier, omfattande synpunkter från patient- och forskarsamhällena samt råd från tillsynsmyndigheterna syftar PRECISE-HD till att samla in viktiga data om pridopidins effekt och säkerhet och är utformat för att ta fram tillförlitliga data som ytterligare stöd för den regulatoriska utvärderingen. Uppstarten vid prövningscentren pågår, och rekryteringen förväntas inledas vid de första anläggningarna i USA i juni 2026, Därefter kommer webbplatser i andra länder att läggas till löpande senare under året.

Vad är PRECISE-HD-studien?

För närvarande finns det inga godkända behandlingar som kan bromsa eller stoppa utvecklingen av Huntington.

PRECISE-HD är en bekräftande klinisk fas 3-studie som utvärderar effekten och säkerheten hos det prövningsläkemedlet pridopidin (som tas som en oral kapsel två gånger om dagen) hos personer som lever med Huntingtons sjukdom. Studiens utformning baserades på tidigare forskning, synpunkter från Huntingtons-gemenskapen och diskussioner med tillsynsmyndigheterna.

I studien planeras att rekrytera 400 personer personer som lever med Huntingtons sjukdom, från tidigt till medelavancerat sjukdomsstadium (definierat som ett Total Functional Capacity (TFC)-värde på 7–13) och ett Total Motor Score (TMS)-värde på ≥20, det vill säga personer som har upplevt motoriska förändringar eller nedsatt förmåga att klara sig på egen hand. Denna population är avsedd att möjliggöra en lämplig bedömning av eventuella effekter av behandlingen på sjukdomsförloppet jämfört med placebo.

PRECISE-HD kommer att bestå av två på varandra följande etapper:

Fas 1 – Placebokontrollerad (52 veckor): Deltagarna får antingen pridopidin eller placebo (hälften får pridopidin och hälften placebo). Varken deltagarna eller deras läkare kommer att veta vilket läkemedel de får.

Fas 2 – Öppen förlängningsstudie (104 veckor): Alla (kvalificerade) deltagare, oavsett vilken behandling de fått under fas 1, kommer att tilldelas pridopidin under två år, vilket gör det möjligt för forskarna att utvärdera effekterna på längre sikt under sammanlagt upp till tre år.

Studien kommer att utvärdera en rad HD-relaterade utfall, där det primära utfallsmåttet är förändringen från baslinjen till vecka 52 i det kombinerade poängtalet enligt Unified Huntington’s Disease Rating Scale (cUHDRS). Flera andra utfallsmått, däribland funktion, motorik, kognition, tal och livskvalitet, kommer också att mätas, tillsammans med säkerheten och tolerabiliteten hos pridopidin.

Studien planeras att genomföras vid upp till 75 studieplatser världen över, bland annat i USA, EU, Storbritannien och Kanada. Rekryteringen förväntas inledas vid de första studieplatserna i USA i juni 2026, varefter studieplatser i andra länder kommer att följa löpande senare under året.

Personer som vill ha mer information om PRECISE-HD kan vända sig till sin neurolog eller sin Huntington-specialist. De kan också kontakta sin lokala patientorganisation för Huntington-patienter för ytterligare vägledning och stöd. Studieteamet vid de olika prövningscentren kommer att förklara vilka kriterier som gäller för deltagande, hur studien går till samt eventuella risker och fördelar under processen för informerat samtycke.

Vad är pridopidin?

Pridopidin är ett läkemedel som befinner sig i prövningsfas, och dess säkerhet och effekt har ännu inte fastställts. Deltagarna kan komma att dra nytta av att delta i denna studie, men det är inte säkert att så blir fallet.

Det verkar genom att aktivera ett protein i hjärnan som kallas sigma-1-receptorn (S1R) och kallas ofta för en S1R-agonist. Det har visat sig att S1R spelar en roll i stimuleringen av flera neuroprotektiva signalvägar som är nedsatta vid neurodegenerativa sjukdomar, såsom HD. I denna studie kommer de kliniska effekterna av pridopidin på HD-progression att utvärderas.

Hittills har över 1 600 personer fått pridopidin i kliniska studier – varav de flesta inom ramen för HD-studier – och vissa deltagare har genomgått aktiv behandling i upp till sju år. I dessa studier har pridopidin visat en överlag gynnsam säkerhets- och tolerabilitetsprofilⁱ.

Vem finansierar PRECISE-HD-studien?

PRECISE-HD genomförs av Prilenia och Ferrer, som gemensamt utvecklar pridopidin i samarbete. Prilenia är ett privat bioläkemedelsföretag som drivs av ett orubbligt engagemang för vetenskaplig excellens och för att påskynda framstegen för personer som drabbats av Huntingtons sjukdom (HD), amyotrofisk lateralskleros (ALS) och andra neurodegenerativa sjukdomar. Ferrer är ett B Corp-certifierat internationellt läkemedelsföretag som använder sin verksamhet för att kämpa för social rättvisa och erbjuder banbrytande lösningar för livshotande sjukdomar i mer än hundra länder, med ett växande fokus på sällsynta neurologiska sjukdomar.

Prilenia och Ferrer genomför dessutom en fas 3-studie med pridopidin vid ALS.

För mer information om företagen, besök gärna www.prilenia.com eller www.ferrer.com.

För mer information om PRECISE-HD, besök www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) och en webbplats för PRECISE-HD-studien (www.precisehdtrial.com) kommer snart att lanseras.

⚠ Viktig anmärkning
Pridopidin är ett läkemedel under utveckling och har inte godkänts för användning av någon tillsynsmyndighet. Dess säkerhet och effekt har ännu inte fastställts. Denna uppdatering är endast avsedd som information och utgör inte medicinsk rådgivning. Rådgör med din vårdgivare innan du fattar några beslut om behandling eller deltagande i en klinisk studie.

Pressmeddelande