Kategori: Nyheter

PTC518 PIVOT-HD Study Achieves Primary Endpoint

May 5, 2025 PDF Version – Study met primary endpoint with dose-dependent blood HTT protein lowering at Week 12 – – Favorable dose-dependent trends across clinical scales in Stage 2 […]

May Awareness Month 2025 – Shining a light on HD: One Action a Day

Every May, communities around the world come together to shine a light on Huntington’s Disease (HD). From families and caregivers to clinicians, researchers, and advocates, we are united by one […]

UniQure meddelar att FDA beviljat AMT-130 Breakthrough Therapy Designation för behandling av Huntingtons sjukdom

~ Breakthrough Therapy-beteckning baserad på kliniska bevis från fas I/II-studier som visar en meningsfull minskning av sjukdomsprogressionen ~ ~ Ytterligare uppdatering av regelverket och vägledning om den biologiska licensansökan [...]].

Uppdatering av fas II-studien GENERATION HD2

Roche har meddelat att den kliniska fas II-studien GENERATION HD2, som utvärderar tominersen hos personer med tidiga tecken på Huntingtons sjukdom, fortsätter. Efter en interimsanalys av en oberoende kommitté har inga [...]

En tillbakablick på HDYO-kongressen 2025

HDYO Congress 2025 samlade ungdomar, familjer, forskare och yrkesverksamma från hela världen för ett oförglömligt evenemang tillägnat Huntingtons sjukdom. Under tre inspirerande dagar [...]

23 mars: Fira tacksamhetsdagen i Huntingtons sjukdom-communityn

"Gratitude Day är ett sätt att hedra samarbetet mellan HS-familjer och läkare och forskare, som började med ansträngningarna att identifiera genen för Huntingtons sjukdom på 1980-talet, [...].

Be Empowered av Tanita Allen, den nya kolumnen på IHA:s webbplats

Tanita Allen, en hängiven förespråkare för Huntingtons sjukdom och författare till sin mycket ansträngda memoar "We Exist", startar en ny kolumn för IHA-webbplatsen, kallad Be Empowered by [...].

SOM Biotech tillkännager resultat från fas 2b-studie

SOM Biotech presenterar resultaten från fas 2b-studien med SOM3355 som visar en unik profil med robusta förbättringar av korea hos patienter med Huntingtons sjukdom och en säker profil utan somnolens, [...].

Kampanj för Sällsynta dagen 2025

International Huntington Association, i samarbete med European Huntington Association, organiserar en kampanj för Rare Disease Day 2025, den 28 februari. Sloganen för årets RDD [...]

RDI lanserar ledarskapsprogram för unga

Rare Diseases International (RDI) lanserar RDI Youth Leadership Programme, ett initiativ som syftar till att engagera och stärka unga människor inom gruppen som arbetar med sällsynta sjukdomar. Programmet syftar till att [...]