Huntingtons tacksamhetsdag 2023

Dear friend,On March 23rd, 1993, scientists announced the discovery of the gene that causes Huntington’s Disease (HD). The announcement, after decades of research, made evident the partnership of ‘families living with HD’ and the ‘scientists working on their behalf’. This milestone and partnership were celebrated at homes, laboratories, and clinics.Around Läs mer...

MENA Organization for Rare Diseases och International Huntington Association går samman i ett unikt samarbete!

In a key breakthrough, the MENA Organization for Rare Diseases and the International Huntington Association signed a memorandum of understanding during the MENA Organization for Rare Diseases annual meeting 2023, March 3-5, Dubai. “The International Huntington Association looks forward to the partnership with MENA Organization for Rare Diseases that will Läs mer...

Sällsynta sjukdomar samlas för att ge ut en bok på dagen för sällsynta sjukdomar den 28 februari

Huntingtons sjukdom har varit omgärdad av hemlighet och rädsla i generationer, vilket har gjort att människor i samhället inte har någon röst. Den här boken ändrar detta. Huntington's Disease Heroes innehåller tjugosex personer från nio länder som modigt delar med sig av sina personliga berättelser om att leva i skuggan av denna sjukdom. Genom att göra det Läs mer...

Wave Life Sciences meddelar en positiv uppdatering från fas 1b/2a SELECT-HD-studien med inledande resultat som indikerar att WVE-003 har ett allelselektivt mål för Huntingtons sjukdom

September 20, 2022 at 7:30 AM EDT PDF Version Enstaka doser av WVE-003 verkar generellt sett säkra och väl tolererade CSF-proteinet mHTT (mutant huntingtin) reducerades efter enstaka doser av 30 eller 60 mg; genomsnittlig mHTT-reduktion i båda kohorterna var 22% (medianreduktion 30%) från baslinjen 85 dagar efter enstaka dos. Läs mer...

uniQure meddelar uppdatering av kohort med låg dos i klinisk fas I/II-studie av AMT-130 genterapi för behandling av Huntingtons sjukdom

~ Behandlingen tolererades generellt väl utan några betydande säkerhetsproblem relaterade till AMT-130 hos behandlade patienter under ett års uppföljning ~ ~ En genomsnittlig minskning av muterad HTT (mHTT) med 53,8% observerades i cerebral ryggmärgsvätska (CSF) vid 12 månader hos utvärderingsbara patienter som behandlades med AMT-130 ~ ~ Neurofilament Light Läs mer...

sv_SESwedish