Kategori: Nyheter

uniQure ger regulatoriska uppdateringar om AMT-130 för Huntingtons sjukdom

November 3, 2025 Dear Huntington's Disease Community, Vi publicerade ett pressmeddelande idag där vi meddelade att uniQure fick feedback från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA (Food and Drug Administration) under en nyligen genomförd pre-Biologics [...].

ADORE-DH - Potentiell stamcellsterapi

ADORE-DH var en fas II-studie av en potentiell stamcellsbehandling för HS. Denna randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade studie, som sponsrades av AZIDUS Brasil (en klinisk forskningsorganisation med full service), syftade till att [...]

uniQure meddelar positiva resultat från registreringsgrundande fas I/II-studie med AMT-130 i patienter med Huntingtons sjukdom

24 september 2025 PDF Version ~ Den pivotala studien uppfyllde det primära effektmåttet; högdos AMT-130 visade statistiskt signifikant 75% sjukdomsfördröjning vid 36 månader mätt med cUHDRS jämfört med en propensity [...].

Skyhawk rapporterar data om kohort C

Tidigare idag gav Skyhawk följande uppdatering om del C i sin fas 1-studie med SKY-0515. --Community Letter-- Kära Skyhawk-vänner och kollegor, Vi är mycket glada över att idag kunna meddela [...]

Prilenia och Ferrer ger uppdatering om den europeiska regulatoriska processen för Pridopidine i Huntingtons sjukdom

July 25, 2025 NAARDEN, Netherlands & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Spain-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. och Ferrer meddelade idag att den europeiska läkemedelsmyndighetens (EMA) kommitté för läkemedel för [...]].

Huntington Academy, en ny e-learningplattform för HD, är nu tillgänglig

Europeiska Huntingtonföreningen, med stöd av ett bidrag från Europeiska unionen, och i samarbete med Ligue Huntington Francophone Belge, Bulgariska Huntingtonföreningen och ACHE [...].

PTC518 PIVOT-HD-studien uppnår primärt effektmått

5 maj 2025 PDF Version - Studien uppfyllde primärt effektmått med dosberoende sänkning av HTT-protein i blodet vid vecka 12 - - Gynnsamma dosberoende trender över kliniska skalor i steg 2 [...].

Maj månad för ökad medvetenhet 2025 - Att belysa HD: En aktion om dagen

Varje år i maj samlas samhällen runt om i världen för att sätta ljuset på Huntingtons sjukdom (HS). Från familjer och vårdgivare till läkare, forskare och förespråkare förenas vi av en [...].

UniQure meddelar att FDA beviljat AMT-130 Breakthrough Therapy Designation för behandling av Huntingtons sjukdom

~ Breakthrough Therapy-beteckning baserad på kliniska bevis från fas I/II-studier som visar en meningsfull minskning av sjukdomsprogressionen ~ ~ Ytterligare uppdatering av regelverket och vägledning om den biologiska licensansökan [...]].

Uppdatering av fas II-studien GENERATION HD2

Roche har meddelat att den kliniska fas II-studien GENERATION HD2, som utvärderar tominersen hos personer med tidiga tecken på Huntingtons sjukdom, fortsätter. Efter en interimsanalys av en oberoende kommitté har inga [...]