Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively represented in global discussions and decision-making processes that shape the Läs mer...
Toronto student skriver bok så att andra ska behandla hennes farfar vänligt 11 december 2024 - Toronto, Ontario, Kanada De flesta människor har aldrig hört talas om Huntingtons sjukdom. Denna brist på medvetenhet innebär att människor som lever med detta sällsynta tillstånd ofta missförstås och behandlas illa, särskilt inom sjukvården. Utomjordingen Bloopy Läs mer...
Igår publicerade uniQure ett pressmeddelande där man meddelade att man kommit överens med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA om viktiga delar av en accelererad godkännandeprocess för uniQures AMT-130-program för Huntingtons sjukdom. De viktigaste slutsatserna är följande: - U.S. Food and Drug Administration (FDA) håller med om att data från pågående Läs mer...
Dimitri Poffé är en redan känd medlem av HD-communityn. Efter att ha testat positivt för Huntingtons sjukdom gav sig Dimitri ut på en cykelresa genom Sydamerika. I detta projekt, som kallas Explore for Huntington, besökte Dimitri flera föreningar och familjer med Huntingtons sjukdom för att försöka öka medvetenheten om sjukdomen. "The Present" är regisserad av Läs mer...
2 december 2024 - PTC erhåller $1,0 miljarder kontant vid slutförandet -- PTC är berättigat att erhålla upp till $1,9 miljarder i milstolpar för utveckling, regulatoriska frågor och försäljning -- PTC delar vinster i USA och differentierade tvåsiffriga royalties på nettoomsättningen utanför USA -- Novartis tar över det globala ansvaret för utveckling, tillverkning och marknadsföring efter slutförandet av den placebokontrollerade delen av Läs mer...
Fas 2-studien DIMENSION uppnådde inte sitt primära effektmått Dalzanemdor tolererades i allmänhet väl; inga nya säkerhetssignaler observerades Baserat på dessa data planerar företaget inte ytterligare utveckling av dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Nov. 20, 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) tillkännagav idag de viktigaste resultaten från fas 2-studien DIMENSION. Läs mer...
PRESSMEDDELANDE - 25 oktober 2024, Moscow, Idaho, USAVi är glada att kunna meddela lanseringen av en ny bok om Huntingtons sjukdom (HS) som heter Livable Lives: Conversations with the Huntington's Disease Community, av Christy Dearien, med ett förord av Jimmy Pollard. I Livable Lives delar Christy med sig av sin egen familjs HD Läs mer...
Cambridge, Storbritannien, 2 oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), ett privat bioteknikbolag som undersöker småmolekylära läkemedel som kan stoppa DNA-instabilitet och bromsa neurodegeneration i Huntingtons sjukdom, myotonisk dystrofi typ 1 och liknande sjukdomar med triplettrepetitionsexpansion, meddelar idag att man framgångsrikt slutfört sin serieemission om 35 miljoner pund (cirka $43 miljoner kronor). Läs mer...
PTC518 är ett oralt läkemedel som minskar produktionen av det muterade Huntingtin-proteinet som orsakar sjukdomsutveckling. Program med Fast Track-beteckning kan dra nytta av tidiga interaktioner med FDA och kan vara berättigade till prioriterad granskning och påskyndat godkännande. Detta följer på publiceringen av 12 månaders interimsdata från PTC:s fas 2-studie, som Läs mer...
Prilenia, ett bioteknikbolag i klinisk fas med fokus på att utveckla nya läkemedel för att bromsa utvecklingen av neurodegenerativa sjukdomar och neurologiska utvecklingsstörningar, har lämnat in en europeisk ansökan om marknadsgodkännande (MAA) till den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) för pridopidin som behandling av Huntingtons sjukdom (HS). En MAA Läs mer...
Swedish 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Turkish 
Ukrainian