PTC tillkännagav idag lovande 12-månadersresultat från fas 2-studien PIVOT-HD med oral PTC518
Vid månad 12 hade muterat Huntingtin (mHTT) i blodet sänkts med 22% respektive 43% för doser på 5 mg och 10 mg. Ett liknande resultat sågs i cerebrospinalvätska, där mHTT sänktes med 21% respektive 43% för doser på 5 mg respektive 10 mg. Dessutom resulterade behandling med PTC518 i en Läs mer...