Kategori: Nyheter

Novartis tillkännager INVEST-HD

Novartis utveckling av Votoplam vid HS: Information om fas 3-studien INVEST-HD nu tillgänglig 3 februari 2026 Kära Huntingtons sjukdomsgemenskap, vi är glada att kunna dela en uppdatering om utvecklingen [...].

Sarepta Therapeutics meddelar godkännande av ansökan om klinisk prövning för SRP-1005, bolagets behandling av Huntingtons sjukdom

Den första kliniska studien i människa av SRP-1005, känd som INSIGHTT, förväntas inledas under andra kvartalet 2026 CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-(4 februari 2026)- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), ledande [...]].

En uppdatering om SKY-0515

Kära vänner i Huntingtons sjukdom-gemenskapen, Vi vill dela med oss av en uppdatering om pågående forskning kring SKY-0515, ett prövningsläkemedel som studeras för Huntingtons sjukdom (HS). Ett vetenskapligt pressmeddelande [...]]

uniQure tillkännager möte med FDA

9 januari 2026 7:05 EST uniQure tillkännager inplanerat typ A-möte med FDA LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, Jan. 09, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ett ledande [...]].

En uppdatering från LoQus23

LoQus23 Therapeutics är ett bioteknikföretag som undersöker småmolekylära läkemedel som kan stoppa den patogena triplettexpansion som är orsaken till och drivkraften bakom Huntingtons sjukdom (HS), myotonisk dystrofi typ [...].

Ny fas 1-studie av POINT-HD

Ny fas 1-studie POINT-HD inleds för selektiv huntingtin-sänkande metod Kära ledare inom Huntingtons sjukdomsgemenskap, efter er begäran om att få uppdateringar om våra forskningsinsatser är vi glada att kunna meddela att […]

Sammanfattning av “EHDN Platform Meeting on uniQure topline results: Uppackning av resultaten så här långt”

Warszawa, den 19 november 2025. Kära medlemmar, Som ni kanske vet anordnade European Huntington's Disease Network (EHDN) igår ett seminarium om topline-resultaten från uniQure, ett läkemedelsföretag som [...]

uniQure ger regulatoriska uppdateringar om AMT-130 för Huntingtons sjukdom

November 3, 2025 Dear Huntington's Disease Community, Vi publicerade ett pressmeddelande idag där vi meddelade att uniQure fick feedback från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA (Food and Drug Administration) under en nyligen genomförd pre-Biologics [...].

ADORE-DH - Potentiell stamcellsterapi

ADORE-DH var en fas II-studie av en potentiell stamcellsbehandling för HS. Denna randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade studie, som sponsrades av AZIDUS Brasil (en klinisk forskningsorganisation med full service), syftade till att [...]

uniQure meddelar positiva resultat från registreringsgrundande fas I/II-studie med AMT-130 i patienter med Huntingtons sjukdom

24 september 2025 PDF Version ~ Den pivotala studien uppfyllde det primära effektmåttet; högdos AMT-130 visade statistiskt signifikant 75% sjukdomsfördröjning vid 36 månader mätt med cUHDRS jämfört med en propensity [...].