Wave Life Sciences meddelar en positiv uppdatering från fas 1b/2a SELECT-HD-studien med inledande resultat som indikerar att WVE-003 har ett allelselektivt mål för Huntingtons sjukdom

September 20, 2022 at 7:30 AM EDT PDF Version Enstaka doser av WVE-003 verkar generellt sett säkra och väl tolererade CSF-proteinet mHTT (mutant huntingtin) reducerades efter enstaka doser av 30 eller 60 mg; genomsnittlig mHTT-reduktion i båda kohorterna var 22% (medianreduktion 30%) från baslinjen 85 dagar efter enstaka dos. Läs mer...

uniQure meddelar uppdatering av kohort med låg dos i klinisk fas I/II-studie av AMT-130 genterapi för behandling av Huntingtons sjukdom

~ Behandlingen tolererades generellt väl utan några betydande säkerhetsproblem relaterade till AMT-130 hos behandlade patienter under ett års uppföljning ~ ~ En genomsnittlig minskning av muterad HTT (mHTT) med 53,8% observerades i cerebral ryggmärgsvätska (CSF) vid 12 månader hos utvärderingsbara patienter som behandlades med AMT-130 ~ ~ Neurofilament Light Läs mer...

Annexon Biosciences uppdaterar resultaten från studierna

ANNEXON BIOSCIENCES REDOVISAR RESULTAT FRÅN FAS 2 AV KLINISK STUDIE SOM PÅVISAR UPSTREAM KLASSISK KOMPLEMENTINHIBITION ASSOCIERAD MED KLINISK FÖRDEL I HUNTINGTON'S DISEASE Den 7 juni tillkännagav Annexon, som är ett bioläkemedelsföretag i klinisk fas som utvecklar en ny klass av läkemedel för patienter med klassiska komplementmedierade autoimmuna, neurodegenerativa och oftalmiska sjukdomar, idag en lovande, slutgiltig Läs mer...

Webinar - Utforska för Huntington: Dimitri Poffés äventyr i Latinamerika

För att avsluta maj månad på ett så inspirerande och hoppfullt sätt som möjligt hade International Huntington Association och European Huntington Association ett webbseminarium med Dimitri Poffé, en förespråkare för Huntingtons sjukdom som rör sig i samhället samtidigt som han reser runt i Sydamerika på cykel. Dimitri är Huntington-positiv men han har inte Läs mer...

HDYO kommer att lansera JOIN-HD, det globala registret för HD hos unga barn.

HDYO kommer att lansera JOIN-HD, det globala registret för HD med juvenil debut, som kommer att vara öppet för steg 1: Öppen registrering, med början den 4 februari. JOIN-HD är ett globalt register som samlar in erfarenheter från både unga människor som har Juvenil HD och deras vårdgivare. All information som människor lägger till i registret hjälper till att Läs mer...

sv_SESwedish