Kategori: Nyheter

MENA Organization for Rare Diseases och International Huntington Association går samman i ett unikt samarbete!

I ett viktigt genombrott undertecknade MENA-organisationen för sällsynta sjukdomar och International Huntington Association ett samförståndsavtal under MENA-organisationen för sällsynta sjukdomar årsmöte 2023, [...].

Sällsynta sjukdomar samlas för att ge ut en bok på dagen för sällsynta sjukdomar den 28 februari

Huntingtons sjukdom har varit omgärdad av hemlighetsmakeri och rädsla i generationer, vilket har lett till att människor i samhället inte har haft någon röst. Den här boken ändrar på det. Huntingtons sjukdomshjältar innehåller tjugosex personer från [...]

Kampanj för dagen för sällsynta sjukdomar 2023

Gå med i vår kampanj för Rare Disease Day! Den 28 februari är det Sällsynta dagen, då sällsynta grupper samlas, finner stöd och ökar medvetenheten om sällsynta sjukdomar över hela världen [...].

Roche/ Genentech uppdaterar GENERATION HD2-studien

Roche/ Genentech meddelar att fas II-studien GENERATION HD2 nu är öppen. Detta är goda nyheter för det internationella samfundet eftersom studien är planerad att genomföras i 15 länder (Argentina, [...]

Novartis avslutar VIBRANT-HD-studien

Novartis delade idag den svåra nyheten att de stoppar VIBRANT-HD-studien av Branaplam, efter att vissa deltagare utvecklat biverkningar. Läs hela brevet från Novartis Även om denna nyhet [...]

International Huntington Association får en mycket generös donation

International Huntington Association har mottagit en mycket generös donation. En norsk donator står bakom donationen. Han önskar vara anonym. Pengarna är öronmärkta för en ny tjänst på [...]

uniQure meddelade att de återupptar rekryteringen av patienter på den högre dosnivån i AMT-130-studien.

Ett meddelande till Huntingtons sjukdom-communityn från uniQure Kära medlemmar i Huntingtons sjukdom-communityn, I morse publicerade uniQure ett pressmeddelande som innehöll en uppdatering av vår kliniska studie avAMT-130 [...].

Wave Life Sciences meddelar en positiv uppdatering från fas 1b/2a SELECT-HD-studien med inledande resultat som indikerar att WVE-003 har ett allelselektivt mål för Huntingtons sjukdom

20 september 2022 kl. 7:30 EDT PDF Version Singeldoser av WVE-003 verkar generellt säkra och väl tolererade CSF-muterat huntingtin (mHTT) -protein minskade efter singeldoser på 30 [...].

uniQure meddelar uppdatering av kohort med låg dos i klinisk fas I/II-studie av AMT-130 genterapi för behandling av Huntingtons sjukdom

~ Behandlingen tolererades i allmänhet väl utan några betydande säkerhetsproblem relaterade till AMT-130 hos behandlade patienter efter ett års uppföljning ~ ~ En genomsnittlig minskning med 53,8% av muterad HTT [...]].

Annexon Biosciences uppdaterar resultaten från studierna

ANNEXON BIOSCIENCES RAPPORTERAR RESULTAT FRÅN KLINISK PRÖVNING I FAS 2 SOM VISAR ATT INHIBITION AV KLASSISKT KOMPLEMENT I UPSTREAM-FASEN ÄR ASSOCIERAD MED KLINISKA FÖRDELAR VID HUNTINGTONSK SJUKDOM Den 7 juni meddelade Annexon, som är ett biofarmaceutiskt företag i klinisk fas [...].