PTC Therapeutics ingår ett globalt licens- och samarbetsavtal med Novartis för PTC518 Huntingtons sjukdomsprogram

2 december 2024 - PTC erhåller $1,0 miljarder kontant vid slutförandet -- PTC är berättigat att erhålla upp till $1,9 miljarder i milstolpar för utveckling, regulatoriska frågor och försäljning -- PTC delar vinster i USA och differentierade tvåsiffriga royalties på nettoomsättningen utanför USA -- Novartis tar över det globala ansvaret för utveckling, tillverkning och marknadsföring efter slutförandet av den placebokontrollerade delen av Läs mer...

Sage Therapeutics upphör med utvecklingen av dalzanemdor vid HD

Fas 2-studien DIMENSION uppnådde inte sitt primära effektmått Dalzanemdor tolererades i allmänhet väl; inga nya säkerhetssignaler observerades Baserat på dessa data planerar företaget inte ytterligare utveckling av dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Nov. 20, 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) tillkännagav idag de viktigaste resultaten från fas 2-studien DIMENSION. Läs mer...

LoQus23 Therapeutics offentliggör finansiering om 35 miljoner pund för att utveckla ett nytt läkemedel som syftar till att hämma somatisk expansion i Huntingtons sjukdom

Cambridge, Storbritannien, 2 oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), ett privat bioteknikbolag som undersöker småmolekylära läkemedel som kan stoppa DNA-instabilitet och bromsa neurodegeneration i Huntingtons sjukdom, myotonisk dystrofi typ 1 och liknande sjukdomar med triplettrepetitionsexpansion, meddelar idag att man framgångsrikt slutfört sin serieemission om 35 miljoner pund (cirka $43 miljoner kronor). Läs mer...

Prilenias Pridopidine för Huntingtons sjukdom godkänd för granskning av europeiskt marknadsgodkännande

Prilenia, ett bioteknikbolag i klinisk fas med fokus på att utveckla nya läkemedel för att bromsa utvecklingen av neurodegenerativa sjukdomar och neurologiska utvecklingsstörningar, har lämnat in en europeisk ansökan om marknadsgodkännande (MAA) till den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) för pridopidin som behandling av Huntingtons sjukdom (HS). En MAA Läs mer...

uniQure meddelar positiv uppdatering av interimsdata som visar att sjukdomsprogressionen bromsas i fas I/II-studier med AMT-130 för HD

"Vi är mycket nöjda med dessa nya data som visar en statistiskt signifikant, dosberoende bromsning av utvecklingen av Huntingtons sjukdom och en sänkning av NfL i CSF efter 24 månader", säger Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer på uniQure. "Vi tror att detta är den första kliniska prövningen av ett prövningsläkemedel Läs mer...

Wave Life Sciences meddelar positiva resultat från fas 1b/2a SELECT-HD-studien med första kliniska demonstrationen av allelselektiv sänkning av muterat Huntingtin vid Huntingtons sjukdom

Wave Life Sciences meddelade idag positiva resultat från SELECT-HD, vår placebokontrollerade fas 1b/2a-studie som utvärderar läkemedelskandidaten WVE-003. Dessa resultat visar att WVE-003 selektivt sänker toxiskt, muterat huntingtin (mHTT)-protein och bevarar friskt, vildtyp huntingtin (wtHTT)-protein för individer med Huntingtons sjukdom. PrövningsresultatI analysen jämfördes Läs mer...

Sage Therapeutics fas 2-studie förstärker den kognitiva påverkan av Huntingtons sjukdom

Tidigare i veckan presenterade Sage Therapeutics resultaten från SURVEYOR-studien som kvantifierade de kognitiva effekterna av Huntingtons sjukdom. Med hjälp av HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) mättes skillnaden mellan 29 friska frivilliga och 40 deltagare med HS. Som ett sekundärt resultat mätte studien säkerhet och tolerabilitet för Läs mer...

sv_SESwedish
Hoppa till innehåll