Kategori: Forskning

AMT-130, uniQures prövningsläkemedel mot Huntingtons sjukdom, når en viktig milstolpe i godkännandeprocessen

Ansökningar om godkännande har lämnats in i USA och Storbritannien

Ny bekräftande “PRECISE-HD”-studie av pridopidin vid Huntingtons sjukdom är redo att inleda rekryteringen i juni

Publiceringsdatum: 07/07/2026 Kära HD-gemenskap, Vi vill gärna dela med oss av en uppdatering om den bekräftande PRECISE-HD-studien (Pridopidin-fas 3-studie för att fastställa klinisk effekt och säkerhet i […]

Roche/Genentech avbryter kliniska prövningar

I dag har Roche meddelat svåra nyheter. Efter en noggrann granskning av data har man beslutat att avbryta två av sina studier om Huntingtons sjukdom: GENERATION HD2 och POINT-HD. Vi har sammanställt en översikt […]

uniQure tillkännager planer på att lämna in en ansökan om marknadsgodkännande (BLA) för AMT-130 vid Huntingtons sjukdom

En 3-årsanalys från fas I/II-studien kan utgöra den huvudsakliga grunden för en ansökan om godkännande av biologiska läkemedel (BLA) för påskyndat godkännande hos FDA ~ Företaget avser att lämna in BLA-ansökan […]

Skyhawk Therapeutics meddelar tolvmånaders interimsresultat från klinisk fas 1/2-studie av SKY-0515 i Huntingtons sjukdom

Tolvmånadersresultaten visade en förbättring av cUHDRS-poängen (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale) från baslinjen på +0,38, jämfört med en förväntad minskning på -0,92 poäng i propensity score-viktad naturlig historia [...].

Novartis ger uppmuntrande nyheter om en behandling för Huntingtons sjukdom

Vi har fått en intressant uppdatering från läkemedelsbolaget Novartis om det läkemedel som de för närvarande testar för Huntingtons sjukdom. Minns ni studien med namnet PIVOT-HD som gjordes en [...]

uniQure ger regulatoriska uppdateringar

Kära Huntingtons sjukdomsgemenskap, Vi skriver för att dela en uppdatering efter vårt senaste typ A-möte med den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten (FDA). Den 2 mars 2026, uniQure [...]].

Harness Therapeutics nominerar läkemedelskandidaten HRN001 för HD och lanserar Clinical Advisory Board

Harness Therapeutics nominerar HRN001, en förstklassig läkemedelskandidat för Huntingtons sjukdom och inrättar en klinisk rådgivande kommitté Cambridge, Storbritannien, 16 februari 2026: Harness Therapeutics (‘Harness’), ett bioteknikföretag som möjliggör tidigare obehandlade [...]].

Novartis tillkännager INVEST-HD

Novartis utveckling av Votoplam vid HS: Information om fas 3-studien INVEST-HD nu tillgänglig 3 februari 2026 Kära Huntingtons sjukdomsgemenskap, vi är glada att kunna dela en uppdatering om utvecklingen [...].

Sarepta Therapeutics meddelar godkännande av ansökan om klinisk prövning för SRP-1005, bolagets behandling av Huntingtons sjukdom

Den första kliniska studien i människa av SRP-1005, känd som INSIGHTT, förväntas inledas under andra kvartalet 2026 CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-(4 februari 2026)- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), ledande [...]].