Forskning

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series Läs mer...

Prilenia, ett bioteknikbolag i klinisk fas med fokus på att utveckla nya läkemedel för att bromsa utvecklingen av neurodegenerativa sjukdomar och neurologiska utvecklingsstörningar, har lämnat in en europeisk ansökan om marknadsgodkännande (MAA) till den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) för pridopidin som behandling av Huntingtons sjukdom (HS). En MAA Läs mer...

"Vi är mycket nöjda med dessa nya data som visar en statistiskt signifikant, dosberoende bromsning av utvecklingen av Huntingtons sjukdom och en sänkning av NfL i CSF efter 24 månader", säger Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer på uniQure. "Vi tror att detta är den första kliniska prövningen av ett prövningsläkemedel Läs mer...

Wave Life Sciences meddelade idag positiva resultat från SELECT-HD, vår placebokontrollerade fas 1b/2a-studie som utvärderar läkemedelskandidaten WVE-003. Dessa resultat visar att WVE-003 selektivt sänker toxiskt, muterat huntingtin (mHTT)-protein och bevarar friskt, vildtyp huntingtin (wtHTT)-protein för individer med Huntingtons sjukdom. PrövningsresultatI analysen jämfördes Läs mer...

Vid månad 12 hade muterat Huntingtin (mHTT) i blodet sänkts med 22% respektive 43% för doser på 5 mg och 10 mg. Ett liknande resultat sågs i cerebrospinalvätska, där mHTT sänktes med 21% respektive 43% för doser på 5 mg respektive 10 mg. Dessutom resulterade behandling med PTC518 i en Läs mer...

Tidigare i veckan presenterade Sage Therapeutics resultaten från SURVEYOR-studien som kvantifierade de kognitiva effekterna av Huntingtons sjukdom. Med hjälp av HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) mättes skillnaden mellan 29 friska frivilliga och 40 deltagare med HS. Som ett sekundärt resultat mätte studien säkerhet och tolerabilitet för Läs mer...

Idag är vi mycket glada i Huntington-communityn. Beskedet från Uniqure att bolaget har erhållit Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 in Huntington's Disease är mer än lovande", säger IHA:s ordförande Svein Olaf Olsen. RMAT:s "licens" baseras på Läs mer...

Forskare från Weizmann Institute i Israel har publicerat resultaten av en djurstudie som är mycket lovande för behandlingen av Huntingtons sjukdom. De har upptäckt att två små molekyler, SPI-24 och SPI-77, effektivt kan minska uttrycket av mutant huntingtin i hjärnan medan den normala genen Läs mer...