Kategori: Forskning

uniQure ger regulatoriska uppdateringar

Kära Huntingtons sjukdomsgemenskap, Vi skriver för att dela en uppdatering efter vårt senaste typ A-möte med den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten (FDA). Den 2 mars 2026, uniQure [...]].

Harness Therapeutics nominerar läkemedelskandidaten HRN001 för HD och lanserar Clinical Advisory Board

Harness Therapeutics nominerar HRN001, en förstklassig läkemedelskandidat för Huntingtons sjukdom och inrättar en klinisk rådgivande kommitté Cambridge, Storbritannien, 16 februari 2026: Harness Therapeutics (‘Harness’), ett bioteknikföretag som möjliggör tidigare obehandlade [...]].

Novartis tillkännager INVEST-HD

Novartis utveckling av Votoplam vid HS: Information om fas 3-studien INVEST-HD nu tillgänglig 3 februari 2026 Kära Huntingtons sjukdomsgemenskap, vi är glada att kunna dela en uppdatering om utvecklingen [...].

Sarepta Therapeutics meddelar godkännande av ansökan om klinisk prövning för SRP-1005, bolagets behandling av Huntingtons sjukdom

Den första kliniska studien i människa av SRP-1005, känd som INSIGHTT, förväntas inledas under andra kvartalet 2026 CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-(4 februari 2026)- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), ledande [...]].

En uppdatering om SKY-0515

Kära vänner i Huntingtons sjukdom-gemenskapen, Vi vill dela med oss av en uppdatering om pågående forskning kring SKY-0515, ett prövningsläkemedel som studeras för Huntingtons sjukdom (HS). Ett vetenskapligt pressmeddelande [...]]

uniQure tillkännager möte med FDA

9 januari 2026 7:05 EST uniQure tillkännager inplanerat typ A-möte med FDA LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, Jan. 09, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ett ledande [...]].

En uppdatering från LoQus23

LoQus23 Therapeutics är ett bioteknikföretag som undersöker småmolekylära läkemedel som kan stoppa den patogena triplettexpansion som är orsaken till och drivkraften bakom Huntingtons sjukdom (HS), myotonisk dystrofi typ [...].

Ny fas 1-studie av POINT-HD

Ny fas 1-studie POINT-HD inleds för selektiv huntingtin-sänkande metod Kära ledare inom Huntingtons sjukdomsgemenskap, efter er begäran om att få uppdateringar om våra forskningsinsatser är vi glada att kunna meddela att […]

Sammanfattning av “EHDN Platform Meeting on uniQure topline results: Uppackning av resultaten så här långt”

Warszawa, den 19 november 2025. Kära medlemmar, Som ni kanske vet anordnade European Huntington's Disease Network (EHDN) igår ett seminarium om topline-resultaten från uniQure, ett läkemedelsföretag som [...]

uniQure ger regulatoriska uppdateringar om AMT-130 för Huntingtons sjukdom

November 3, 2025 Dear Huntington's Disease Community, Vi publicerade ett pressmeddelande idag där vi meddelade att uniQure fick feedback från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA (Food and Drug Administration) under en nyligen genomförd pre-Biologics [...].