uniQure Announces Positive Interim Data Update Demonstrating Slowing of Disease Progression in Phase I/II Trials of AMT-130 for HD

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine Läs mer...

Wave Life Sciences meddelar positiva resultat från fas 1b/2a SELECT-HD-studien med första kliniska demonstrationen av allelselektiv sänkning av muterat Huntingtin vid Huntingtons sjukdom

Wave Life Sciences meddelade idag positiva resultat från SELECT-HD, vår placebokontrollerade fas 1b/2a-studie som utvärderar läkemedelskandidaten WVE-003. Dessa resultat visar att WVE-003 selektivt sänker toxiskt, muterat huntingtin (mHTT)-protein och bevarar friskt, vildtyp huntingtin (wtHTT)-protein för individer med Huntingtons sjukdom. PrövningsresultatI analysen jämfördes Läs mer...

Sage Therapeutics fas 2-studie förstärker den kognitiva påverkan av Huntingtons sjukdom

Tidigare i veckan presenterade Sage Therapeutics resultaten från SURVEYOR-studien som kvantifierade de kognitiva effekterna av Huntingtons sjukdom. Med hjälp av HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) mättes skillnaden mellan 29 friska frivilliga och 40 deltagare med HS. Som ett sekundärt resultat mätte studien säkerhet och tolerabilitet för Läs mer...

Prilenia planerar att lämna in ansökan om marknadsgodkännande i EU för pridopidin vid Huntingtons sjukdom

Prilenia meddelade idag att man planerar att lämna in en ansökan om marknadsgodkännande i EU för användning av pridopidin vid behandling av Huntingtons sjukdom. Enligt Dr Michael Hayden, VD för Prilenia, "visar pridopidin konsekventa behandlingsfördelar i oberoende mätningar som är viktiga för patienter och familjer. Dessa Läs mer...

uniQure meddelar uppdatering om kliniska fas I/II-studier av AMT-130 genterapi för behandling av Huntingtons sjukdom

~ Patienter som behandlas med AMT-130 fortsätter att visa tecken på bevarad neurologisk funktion med potentiella dosberoende kliniska fördelar i förhållande till en naturlig sjukdomshistoria med inklusionskriterier ~ ~ Genomsnittligt CSF NfL fortsätter att visa gynnsamma trender med lågdospatienter under baslinjen vid 30 månader och högdospatienter nära baslinjen Läs mer...

PTC Therapeutics delar med sig av positiva interimsdata från den kliniska studien PIVOT-HD i patienter med Huntingtons sjukdom

21 juni, 2023 PDF Version - Dosberoende sänkning av proteinnivåerna av Huntingtin (HTT) i blodet under 12 veckor -- God tolerabilitetsprofil utan några behandlingsrelaterade allvarliga biverkningar eller NfL-ökningar - - Telefonkonferens och webcast hålls den 21 juni kl. 08:00 EDT - SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21 juni, 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) tillkännagav idag Läs mer...

sv_SESwedish
Hoppa till innehåll