Kategori: Forskning

Sage Therapeutics upphör med utvecklingen av dalzanemdor vid HD

Fas 2-studien DIMENSION uppnådde inte sitt primära effektmått Dalzanemdor tolererades generellt väl; inga nya säkerhetssignaler observerades Baserat på dessa data planerar bolaget inte att [...].

LoQus23 Therapeutics offentliggör finansiering om 35 miljoner pund för att utveckla ett nytt läkemedel som syftar till att hämma somatisk expansion i Huntingtons sjukdom

Cambridge, Storbritannien, 2 oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), ett privat bioteknikbolag som undersöker småmolekylära läkemedel som kan stoppa DNA-instabilitet och bromsa neurodegeneration i Huntingtons sjukdom, myotonisk dystrofi [...].

Prilenias Pridopidine för Huntingtons sjukdom godkänd för granskning av europeiskt marknadsgodkännande

Prilenia, ett bioteknikföretag i klinisk fas som fokuserar på det brådskande uppdraget att utveckla nya läkemedel för att bromsa utvecklingen av neurodegenerativa sjukdomar och neurologiska utvecklingsstörningar, har lämnat in en europeisk [...].

uniQure meddelar positiv uppdatering av interimsdata som visar att sjukdomsprogressionen bromsas i fas I/II-studier med AMT-130 för HD

"Vi är mycket nöjda med dessa nya data som visar en statistiskt signifikant, dosberoende bromsning av utvecklingen av Huntingtons sjukdom och en sänkning av NfL i CSF vid 24 månader", [...].

Wave Life Sciences meddelar positiva resultat från fas 1b/2a SELECT-HD-studien med första kliniska demonstrationen av allelselektiv sänkning av muterat Huntingtin vid Huntingtons sjukdom

Wave Life Sciences meddelade idag positiva resultat från SELECT-HD, vår placebokontrollerade fas 1b/2a-studie som utvärderar läkemedelskandidaten WVE-003. Resultaten visar att WVE-003 selektivt sänker toxiska, muterade huntingtin (mHTT)- [...].

PTC tillkännagav idag lovande 12-månadersresultat från fas 2-studien PIVOT-HD med oral PTC518  

Vid månad 12 sänktes halten av muterat Huntingtin (mHTT) i blodet med 22% respektive 43% för doserna 5 mg och 10 mg. Ett liknande resultat sågs i cerebrospinalvätska, där [...].

Sage Therapeutics fas 2-studie förstärker den kognitiva påverkan av Huntingtons sjukdom

Tidigare i veckan presenterade Sage Therapeutics resultaten från SURVEYOR-studien som kvantifierade de kognitiva effekterna av Huntingtons sjukdom. Med hjälp av HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) mätte de skillnaden [...].

FDA beviljar uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) Designation

Idag är vi mycket glada i Huntington-communityn. Tillkännagivandet från Uniqure att företaget har fått Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]

SOM Biotech slutför rekryteringsprocessen i fas IIb-studien av behandling av chorea vid Huntingtons sjukdom

SOM Biotech, ett läkemedelsutvecklingsbolag i klinisk fas baserat på en unik egenutvecklad plattform för artificiell intelligens (SOMAIPRO®), är glada att meddela att rekryteringen till den kliniska fas IIb [...].

Prilenia planerar att lämna in ansökan om marknadsgodkännande i EU för pridopidin vid Huntingtons sjukdom

Prilenia meddelade idag att de planerar att lämna in en ansökan om marknadsgodkännande i EU för användning av pridopidin för behandling av Huntingtons sjukdom. Enligt Dr. Michael [...]