Kategori: Forskning

uniQure tillkännager möte med FDA

9 januari 2026 7:05 EST uniQure tillkännager inplanerat typ A-möte med FDA LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, Jan. 09, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ett ledande [...]].

En uppdatering från LoQus23

LoQus23 Therapeutics är ett bioteknikföretag som undersöker småmolekylära läkemedel som kan stoppa den patogena triplettexpansion som är orsaken till och drivkraften bakom Huntingtons sjukdom (HS), myotonisk dystrofi typ [...].

Ny fas 1-studie av POINT-HD

Ny fas 1-studie POINT-HD inleds för selektiv huntingtin-sänkande metod Kära ledare inom Huntingtons sjukdomsgemenskap, efter er begäran om att få uppdateringar om våra forskningsinsatser är vi glada att kunna meddela att […]

Sammanfattning av “EHDN Platform Meeting on uniQure topline results: Uppackning av resultaten så här långt”

Warszawa, den 19 november 2025. Kära medlemmar, Som ni kanske vet anordnade European Huntington's Disease Network (EHDN) igår ett seminarium om topline-resultaten från uniQure, ett läkemedelsföretag som [...]

uniQure ger regulatoriska uppdateringar om AMT-130 för Huntingtons sjukdom

November 3, 2025 Dear Huntington's Disease Community, Vi publicerade ett pressmeddelande idag där vi meddelade att uniQure fick feedback från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA (Food and Drug Administration) under en nyligen genomförd pre-Biologics [...].

ADORE-DH - Potentiell stamcellsterapi

ADORE-DH var en fas II-studie av en potentiell stamcellsbehandling för HS. Denna randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade studie, som sponsrades av AZIDUS Brasil (en klinisk forskningsorganisation med full service), syftade till att [...]

uniQure meddelar positiva resultat från registreringsgrundande fas I/II-studie med AMT-130 i patienter med Huntingtons sjukdom

24 september 2025 PDF Version ~ Den pivotala studien uppfyllde det primära effektmåttet; högdos AMT-130 visade statistiskt signifikant 75% sjukdomsfördröjning vid 36 månader mätt med cUHDRS jämfört med en propensity [...].

Skyhawk rapporterar data om kohort C

Tidigare idag gav Skyhawk följande uppdatering om del C i sin fas 1-studie med SKY-0515. --Community Letter-- Kära Skyhawk-vänner och kollegor, Vi är mycket glada över att idag kunna meddela [...]

Prilenia och Ferrer ger uppdatering om den europeiska regulatoriska processen för Pridopidine i Huntingtons sjukdom

July 25, 2025 NAARDEN, Netherlands & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Spain-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. och Ferrer meddelade idag att den europeiska läkemedelsmyndighetens (EMA) kommitté för läkemedel för [...]].

PTC518 PIVOT-HD-studien uppnår primärt effektmått

5 maj 2025 PDF Version - Studien uppfyllde primärt effektmått med dosberoende sänkning av HTT-protein i blodet vid vecka 12 - - Gynnsamma dosberoende trender över kliniska skalor i steg 2 [...].