Kategori: Forskning

ADORE-DH - Potentiell stamcellsterapi

ADORE-DH var en fas II-studie av en potentiell stamcellsbehandling för HS. Denna randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade studie, som sponsrades av AZIDUS Brasil (en klinisk forskningsorganisation med full service), syftade till att [...]

uniQure meddelar positiva resultat från registreringsgrundande fas I/II-studie med AMT-130 i patienter med Huntingtons sjukdom

24 september 2025 PDF Version ~ Den pivotala studien uppfyllde det primära effektmåttet; högdos AMT-130 visade statistiskt signifikant 75% sjukdomsfördröjning vid 36 månader mätt med cUHDRS jämfört med en propensity [...].

Skyhawk rapporterar data om kohort C

Tidigare idag gav Skyhawk följande uppdatering om del C i sin fas 1-studie med SKY-0515. --Community Letter-- Kära Skyhawk-vänner och kollegor, Vi är mycket glada över att idag kunna meddela [...]

Prilenia och Ferrer ger uppdatering om den europeiska regulatoriska processen för Pridopidine i Huntingtons sjukdom

July 25, 2025 NAARDEN, Netherlands & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Spain-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. och Ferrer meddelade idag att den europeiska läkemedelsmyndighetens (EMA) kommitté för läkemedel för [...]].

PTC518 PIVOT-HD-studien uppnår primärt effektmått

5 maj 2025 PDF Version - Studien uppfyllde primärt effektmått med dosberoende sänkning av HTT-protein i blodet vid vecka 12 - - Gynnsamma dosberoende trender över kliniska skalor i steg 2 [...].

UniQure meddelar att FDA beviljat AMT-130 Breakthrough Therapy Designation för behandling av Huntingtons sjukdom

~ Breakthrough Therapy-beteckning baserad på kliniska bevis från fas I/II-studier som visar en meningsfull minskning av sjukdomsprogressionen ~ ~ Ytterligare uppdatering av regelverket och vägledning om den biologiska licensansökan [...]].

Uppdatering av fas II-studien GENERATION HD2

Roche har meddelat att den kliniska fas II-studien GENERATION HD2, som utvärderar tominersen hos personer med tidiga tecken på Huntingtons sjukdom, fortsätter. Efter en interimsanalys av en oberoende kommitté har inga [...]

SOM Biotech tillkännager resultat från fas 2b-studie

SOM Biotech presenterar resultaten från fas 2b-studien med SOM3355 som visar en unik profil med robusta förbättringar av korea hos patienter med Huntingtons sjukdom och en säker profil utan somnolens, [...].

PTC Therapeutics ingår ett globalt licens- och samarbetsavtal med Novartis för PTC518 Huntingtons sjukdomsprogram

2 december 2024 - PTC erhåller $1,0 miljarder i kontanter vid slutförandet -- PTC är berättigat att erhålla upp till $1,9 miljarder i milstolpar för utveckling, reglering och försäljning -- PTC delar vinster i USA och [...].

Sage Therapeutics upphör med utvecklingen av dalzanemdor vid HD

Fas 2-studien DIMENSION uppnådde inte sitt primära effektmått Dalzanemdor tolererades generellt väl; inga nya säkerhetssignaler observerades Baserat på dessa data planerar bolaget inte att [...].