uniQure meddelar uppdatering om kliniska fas I/II-studier av AMT-130 genterapi för behandling av Huntingtons sjukdom

~ Patienter som behandlas med AMT-130 fortsätter att visa tecken på bevarad neurologisk funktion med potentiella dosberoende kliniska fördelar i förhållande till en naturlig sjukdomshistoria med inklusionskriterier ~ ~ Genomsnittligt CSF NfL fortsätter att visa gynnsamma trender med lågdospatienter under baslinjen vid 30 månader och högdospatienter nära baslinjen Läs mer...

PTC Therapeutics delar med sig av positiva interimsdata från den kliniska studien PIVOT-HD i patienter med Huntingtons sjukdom

21 juni, 2023 PDF Version - Dosberoende sänkning av proteinnivåerna av Huntingtin (HTT) i blodet under 12 veckor -- God tolerabilitetsprofil utan några behandlingsrelaterade allvarliga biverkningar eller NfL-ökningar - - Telefonkonferens och webcast hålls den 21 juni kl. 08:00 EDT - SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21 juni, 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) tillkännagav idag Läs mer...

uniQure meddelar uppdatering om klinisk fas I/II-studie i USA med genterapin AMT-130 för behandling av Huntingtons sjukdom

~ AMT-130 fortsätter att vara allmänt väl tolererat i båda dosgrupperna ~ ~ Patienter som behandlas med AMT-130 visar bevarad funktion jämfört med baslinjen och kliniska fördelar i förhållande till sjukdomens naturliga förlopp ~ ~ Neurofilament Light Chain (NfL) i cerebrospinalvätska (CSF) var under baslinjen vid 24 månader hos patienter som behandlats med AMT-130. Läs mer...

PRILENIA TILLKÄNNAGER RESULTAT FRÅN PROOF-HD-STUDIEN: LOVANDE, MEN BLANDADE RESULTAT!

Idag, den 25 april, tillkännagav Prilenia resultat från den kliniska studien PROOF-HD för Huntingtons sjukdom. Vissa av deltagarna visade betydande fördelar av Pridopidine-läkemedlet, medan andra inte hade någon nytta alls. Detta är lovande eftersom vi för första gången har ett läkemedel som visar effekt på sjukdomsprogression, kognitiv och motorisk Läs mer...

Prilenia uppnår sista patientens sista besök i den kliniska fas 3-studien PROOF-HD för Huntingtons sjukdom

PROOF-HD är den enda studien i sent skede av Huntingtons sjukdom som riktar in sig på klinisk progression; resultat förväntas i början av andra kvartalet 2023 NAARDEN, Nederländerna och WALTHAM, Massachusetts, 28 mars 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., ett bioteknikföretag i klinisk fas som fokuserar på det brådskande uppdraget att utveckla nya terapier för att bromsa utvecklingen av neurodegenerativa sjukdomar Läs mer...

Wave Life Sciences meddelar en positiv uppdatering från fas 1b/2a SELECT-HD-studien med inledande resultat som indikerar att WVE-003 har ett allelselektivt mål för Huntingtons sjukdom

September 20, 2022 at 7:30 AM EDT PDF Version Enstaka doser av WVE-003 verkar generellt sett säkra och väl tolererade CSF-proteinet mHTT (mutant huntingtin) reducerades efter enstaka doser av 30 eller 60 mg; genomsnittlig mHTT-reduktion i båda kohorterna var 22% (medianreduktion 30%) från baslinjen 85 dagar efter enstaka dos. Läs mer...

uniQure meddelar uppdatering av kohort med låg dos i klinisk fas I/II-studie av AMT-130 genterapi för behandling av Huntingtons sjukdom

~ Behandlingen tolererades generellt väl utan några betydande säkerhetsproblem relaterade till AMT-130 hos behandlade patienter under ett års uppföljning ~ ~ En genomsnittlig minskning av muterad HTT (mHTT) med 53,8% observerades i cerebral ryggmärgsvätska (CSF) vid 12 månader hos utvärderingsbara patienter som behandlades med AMT-130 ~ ~ Neurofilament Light Läs mer...

sv_SESwedish
Hoppa till innehåll