Kategori: Forskning

PTC tillkännagav idag lovande 12-månadersresultat från fas 2-studien PIVOT-HD med oral PTC518  

Vid månad 12 sänktes halten av muterat Huntingtin (mHTT) i blodet med 22% respektive 43% för doserna 5 mg och 10 mg. Ett liknande resultat sågs i cerebrospinalvätska, där [...].

Sage Therapeutics fas 2-studie förstärker den kognitiva påverkan av Huntingtons sjukdom

Tidigare i veckan presenterade Sage Therapeutics resultaten från SURVEYOR-studien som kvantifierade de kognitiva effekterna av Huntingtons sjukdom. Med hjälp av HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) mätte de skillnaden [...].

FDA beviljar uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) Designation

Idag är vi mycket glada i Huntington-communityn. Tillkännagivandet från Uniqure att företaget har fått Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]

SOM Biotech slutför rekryteringsprocessen i fas IIb-studien av behandling av chorea vid Huntingtons sjukdom

SOM Biotech, ett läkemedelsutvecklingsbolag i klinisk fas baserat på en unik egenutvecklad plattform för artificiell intelligens (SOMAIPRO®), är glada att meddela att rekryteringen till den kliniska fas IIb [...].

Prilenia planerar att lämna in ansökan om marknadsgodkännande i EU för pridopidin vid Huntingtons sjukdom

Prilenia meddelade idag att de planerar att lämna in en ansökan om marknadsgodkännande i EU för användning av pridopidin för behandling av Huntingtons sjukdom. Enligt Dr. Michael [...]

Genombrott innebär nytt hopp för HD-patienter

Forskare från Weizmann Institute i Israel har publicerat resultaten av en djurstudie som är mycket lovande för behandlingen av Huntingtons sjukdom. De har upptäckt att två [...]

uniQure meddelar uppdatering om kliniska fas I/II-studier av AMT-130 genterapi för behandling av Huntingtons sjukdom

~ Patienter som behandlats med AMT-130 fortsätter att visa tecken på bevarad neurologisk funktion med potentiella dosberoende kliniska fördelar i förhållande till en inkluderingskriteriematchad naturlig sjukdomshistoria ~ ~ Medel [...].

PTC Therapeutics delar med sig av positiva interimsdata från den kliniska studien PIVOT-HD i patienter med Huntingtons sjukdom

21 juni 2023 PDF Version - Dosberoende sänkning av Huntingtin (HTT)-proteinnivåerna i blodet vid 12 veckor -- Gynnsam toleransprofil utan behandlingsrelaterade allvarliga biverkningar eller NfL-pikar - - Konferens [...].

uniQure meddelar uppdatering om klinisk fas I/II-studie i USA med genterapin AMT-130 för behandling av Huntingtons sjukdom

~ AMT-130 fortsätter att vara generellt väl tolererat i båda doskohorterna ~ ~ Patienter som behandlas med AMT-130 uppvisar bevarad funktion jämfört med baslinjen och kliniska fördelar i förhållande till naturalförloppet [...].

PRILENIA TILLKÄNNAGER RESULTAT FRÅN PROOF-HD-STUDIEN: LOVANDE, MEN BLANDADE RESULTAT!

Idag, den 25 april, tillkännagav Prilenia resultaten från den kliniska studien PROOF-HD för Huntingtons sjukdom. Vissa av deltagarna visade betydande fördelar med läkemedlet Pridopidine, medan andra inte hade någon nytta alls. Detta [...].