Kategori: Forskning

uniQure meddelar uppdatering om kliniska fas I/II-studier av AMT-130 genterapi för behandling av Huntingtons sjukdom

~ Patienter som behandlats med AMT-130 fortsätter att visa tecken på bevarad neurologisk funktion med potentiella dosberoende kliniska fördelar i förhållande till en inkluderingskriteriematchad naturlig sjukdomshistoria ~ ~ Medel [...].

PTC Therapeutics delar med sig av positiva interimsdata från den kliniska studien PIVOT-HD i patienter med Huntingtons sjukdom

21 juni 2023 PDF Version - Dosberoende sänkning av Huntingtin (HTT)-proteinnivåerna i blodet vid 12 veckor -- Gynnsam toleransprofil utan behandlingsrelaterade allvarliga biverkningar eller NfL-pikar - - Konferens [...].

uniQure meddelar uppdatering om klinisk fas I/II-studie i USA med genterapin AMT-130 för behandling av Huntingtons sjukdom

~ AMT-130 fortsätter att vara generellt väl tolererat i båda doskohorterna ~ ~ Patienter som behandlas med AMT-130 uppvisar bevarad funktion jämfört med baslinjen och kliniska fördelar i förhållande till naturalförloppet [...].

PRILENIA TILLKÄNNAGER RESULTAT FRÅN PROOF-HD-STUDIEN: LOVANDE, MEN BLANDADE RESULTAT!

Idag, den 25 april, tillkännagav Prilenia resultaten från den kliniska studien PROOF-HD för Huntingtons sjukdom. Vissa av deltagarna visade betydande fördelar med läkemedlet Pridopidine, medan andra inte hade någon nytta alls. Detta [...].

Prilenia uppnår sista patientens sista besök i den kliniska fas 3-studien PROOF-HD för Huntingtons sjukdom

PROOF-HD är den enda studien i sen fas av Huntingtons sjukdom som riktar in sig på klinisk progression; topline-resultat förväntas i början av Q2 2023 NAARDEN, Nederländerna och WALTHAM, 28 mars 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., ett [...].

Roche/ Genentech uppdaterar GENERATION HD2-studien

Roche/ Genentech meddelar att fas II-studien GENERATION HD2 nu är öppen. Detta är goda nyheter för det internationella samfundet eftersom studien är planerad att genomföras i 15 länder (Argentina, [...]

Novartis avslutar VIBRANT-HD-studien

Novartis delade idag den svåra nyheten att de stoppar VIBRANT-HD-studien av Branaplam, efter att vissa deltagare utvecklat biverkningar. Läs hela brevet från Novartis Även om denna nyhet [...]

uniQure meddelade att de återupptar rekryteringen av patienter på den högre dosnivån i AMT-130-studien.

Ett meddelande till Huntingtons sjukdom-communityn från uniQure Kära medlemmar i Huntingtons sjukdom-communityn, I morse publicerade uniQure ett pressmeddelande som innehöll en uppdatering av vår kliniska studie avAMT-130 [...].

Wave Life Sciences meddelar en positiv uppdatering från fas 1b/2a SELECT-HD-studien med inledande resultat som indikerar att WVE-003 har ett allelselektivt mål för Huntingtons sjukdom

20 september 2022 kl. 7:30 EDT PDF Version Singeldoser av WVE-003 verkar generellt säkra och väl tolererade CSF-muterat huntingtin (mHTT) -protein minskade efter singeldoser på 30 [...].

uniQure meddelar uppdatering av kohort med låg dos i klinisk fas I/II-studie av AMT-130 genterapi för behandling av Huntingtons sjukdom

~ Behandlingen tolererades i allmänhet väl utan några betydande säkerhetsproblem relaterade till AMT-130 hos behandlade patienter efter ett års uppföljning ~ ~ En genomsnittlig minskning med 53,8% av muterad HTT [...]].