Arkiv

uniQure meddelar positiv uppdatering av interimsdata som visar att sjukdomsprogressionen bromsas i fas I/II-studier med AMT-130 för HD

"Vi är mycket nöjda med dessa nya data som visar en statistiskt signifikant, dosberoende bromsning av utvecklingen av Huntingtons sjukdom och en sänkning av NfL i CSF vid 24 månader", [...].

Wave Life Sciences meddelar positiva resultat från fas 1b/2a SELECT-HD-studien med första kliniska demonstrationen av allelselektiv sänkning av muterat Huntingtin vid Huntingtons sjukdom

Wave Life Sciences meddelade idag positiva resultat från SELECT-HD, vår placebokontrollerade fas 1b/2a-studie som utvärderar läkemedelskandidaten WVE-003. Resultaten visar att WVE-003 selektivt sänker toxiska, muterade huntingtin (mHTT)- [...].

PTC tillkännagav idag lovande 12-månadersresultat från fas 2-studien PIVOT-HD med oral PTC518  

Vid månad 12 sänktes halten av muterat Huntingtin (mHTT) i blodet med 22% respektive 43% för doserna 5 mg och 10 mg. Ett liknande resultat sågs i cerebrospinalvätska, där [...].

Sage Therapeutics fas 2-studie förstärker den kognitiva påverkan av Huntingtons sjukdom

Tidigare i veckan presenterade Sage Therapeutics resultaten från SURVEYOR-studien som kvantifierade de kognitiva effekterna av Huntingtons sjukdom. Med hjälp av HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) mätte de skillnaden [...].

Uppdateringar från Mellanöstern och Nordafrika

IHA:s ordförande Svein Olaf Olsen var huvudtalare om Huntingtons sjukdom vid MENA-kongressen för sällsynta sjukdomar i Abu Dhabi förra månaden. Han talade om det akuta behovet av att [...]

FDA beviljar uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) Designation

Idag är vi mycket glada i Huntington-communityn. Tillkännagivandet från Uniqure att företaget har fått Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]

Vi existerar: Tanita Allen berättar om sin kamp för att få tillgång till genetiska tester i USA

I sina memoarer "We Exist" berättar Tanita Allen om hur svårt det var för henne att få en korrekt diagnos på sina symtom som Huntingtons sjukdom. Gång på gång fick hon en felaktig diagnos eftersom läkarna vägrade [...]

Gratis psykoterapi online för personer med HS

Läkare vid University of Reading (Storbritannien) har utvecklat ett kostnadsfritt psykoterapiprogram online för personer med Huntingtons sjukdom. Det är en del av ett forskningsprojekt som undersöker hur människor [...]

En ny förening för Huntingtons sjukdom finansieras i Pakistan - HDSOP

Grundandet av Huntington's Disease Society of Pakistan 24 april 2024 Förra veckan skapades ytterligare en nationell förening. Huntington's Disease Society of Pakistan (HDSOP) anslöt sig till den växande listan av [...]

SOM Biotech slutför rekryteringsprocessen i fas IIb-studien av behandling av chorea vid Huntingtons sjukdom

SOM Biotech, ett läkemedelsutvecklingsbolag i klinisk fas baserat på en unik egenutvecklad plattform för artificiell intelligens (SOMAIPRO®), är glada att meddela att rekryteringen till den kliniska fas IIb [...].