Nyheter
uniQure meddelar uppdatering av kohort med låg dos i klinisk fas I/II-studie av AMT-130 genterapi för behandling av Huntingtons sjukdom
~ Behandlingen tolererades generellt väl utan några betydande säkerhetsproblem relaterade till AMT-130 hos behandlade patienter under ett års uppföljning ~ ~ En genomsnittlig minskning av muterad HTT (mHTT) med 53,8% observerades i cerebral spinalvätska (CSF) vid 12 månader. Läs mer...