SOM Biotech tillkännager resultat från fas 2b-studie

SOM Biotech presenterar resultaten från fas 2b-studien med SOM3355 som visar en unik profil med robusta förbättringar av korea hos patienter med Huntingtons sjukdom och en säker profil utan somnolens, [...].
Kampanj för Sällsynta dagen 2025

International Huntington Association, i samarbete med European Huntington Association, organiserar en kampanj för Rare Disease Day 2025, den 28 februari. Sloganen för årets RDD [...]
RDI lanserar ledarskapsprogram för unga

Rare Diseases International (RDI) lanserar RDI Youth Leadership Programme, ett initiativ som syftar till att engagera och stärka unga människor inom gruppen som arbetar med sällsynta sjukdomar. Programmet syftar till att [...]
Tolvåring ger ut barnbok om Huntingtons sjukdom

Torontostudent skriver bok för att andra ska behandla hennes morfar vänligt 11 december 2024 - Toronto, Ontario, Kanada De flesta har aldrig hört talas om Huntingtons sjukdom. Denna brist på medvetenhet [...]
UniQure meddelar att man kommit överens med FDA om viktiga delar av den accelererade godkännandeprocessen för AMT-130

Igår publicerade uniQure ett pressmeddelande där man meddelade att man har kommit överens med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA om viktiga delar av en accelererad godkännandeprocess för uniQures AMT-130-program för Huntingtons sjukdom [...].
"The Present", dokumentärfilm med Dimitri Poffé, finns nu tillgänglig på Youtube

Dimitri Poffé är en redan känd medlem av HD-communityn. Efter att ha testat positivt för Huntingtons sjukdom gav sig Dimitri ut på en cykelresa genom Sydamerika. I detta projekt, som kallas Explore [...]
PTC Therapeutics ingår ett globalt licens- och samarbetsavtal med Novartis för PTC518 Huntingtons sjukdomsprogram

2 december 2024 - PTC erhåller $1,0 miljarder i kontanter vid slutförandet -- PTC är berättigat att erhålla upp till $1,9 miljarder i milstolpar för utveckling, reglering och försäljning -- PTC delar vinster i USA och [...].
Sage Therapeutics upphör med utvecklingen av dalzanemdor vid HD

Fas 2-studien DIMENSION uppnådde inte sitt primära effektmått Dalzanemdor tolererades generellt väl; inga nya säkerhetssignaler observerades Baserat på dessa data planerar bolaget inte att [...].
Kraften i partnerskap. Schweiz och Kina föregår med gott exempel.

I den här videon talar professor Jean-Marc Burgunder, chef för Huntingtons sjukdom (HD) -centret i Bern, Schweiz, och Xi Cao, ordförande för den kinesiska HD-föreningen, om fördelarna med [...].
Livable Lives - en ny bok som lyfter fram berättelser från människor som påverkats av HD runt om i världen

PRESSMEDDELANDE - 25 oktober 2024, Moscow, Idaho, USAVi är glada att kunna meddela lanseringen av en ny bok om Huntingtons sjukdom (HS) som heter Livable Lives: Samtal med Huntingtons [...]