Arkiv

FDA beviljar Fast Track-status till PTC518 Huntingtons sjukdomsprogram

PTC518 är ett oralt läkemedel som minskar produktionen av det muterade Huntingtin-proteinet som orsakar sjukdomsprogression. Program med Fast Track-beteckning kan dra nytta av tidiga interaktioner med FDA och kan [...].

Prilenias Pridopidine för Huntingtons sjukdom godkänd för granskning av europeiskt marknadsgodkännande

Prilenia, ett bioteknikföretag i klinisk fas som fokuserar på det brådskande uppdraget att utveckla nya läkemedel för att bromsa utvecklingen av neurodegenerativa sjukdomar och neurologiska utvecklingsstörningar, har lämnat in en europeisk [...].

Krönika över en obeveklig strävan: Skapandet av en stiftelse

Jag tillhör den tredje generationen i en familj som drabbats av Huntingtons sjukdom, men det var inte förrän 2024, tack vare min andre fars, F. Cooks, outtröttliga ansträngningar, som [...].

IROS, Prilenia och International Huntington's Disease Association samarbetar om den första studien någonsin inom Huntingtons sjukdom (HS) i MENA-regionen

Abu Dhabi, Förenade Arabemiraten; 19 juni 2024: IROS, en Abu Dhabi-baserad kontraktsforskningsorganisation (del av M42-gruppen), har ingått partnerskap med Prilenia Therapeutics, ett bioteknikföretag i klinisk fas, och International [...]].

uniQure meddelar positiv uppdatering av interimsdata som visar att sjukdomsprogressionen bromsas i fas I/II-studier med AMT-130 för HD

"Vi är mycket nöjda med dessa nya data som visar en statistiskt signifikant, dosberoende bromsning av utvecklingen av Huntingtons sjukdom och en sänkning av NfL i CSF vid 24 månader", [...].

Wave Life Sciences meddelar positiva resultat från fas 1b/2a SELECT-HD-studien med första kliniska demonstrationen av allelselektiv sänkning av muterat Huntingtin vid Huntingtons sjukdom

Wave Life Sciences meddelade idag positiva resultat från SELECT-HD, vår placebokontrollerade fas 1b/2a-studie som utvärderar läkemedelskandidaten WVE-003. Resultaten visar att WVE-003 selektivt sänker toxiska, muterade huntingtin (mHTT)- [...].

PTC tillkännagav idag lovande 12-månadersresultat från fas 2-studien PIVOT-HD med oral PTC518  

Vid månad 12 sänktes halten av muterat Huntingtin (mHTT) i blodet med 22% respektive 43% för doserna 5 mg och 10 mg. Ett liknande resultat sågs i cerebrospinalvätska, där [...].

Sage Therapeutics fas 2-studie förstärker den kognitiva påverkan av Huntingtons sjukdom

Tidigare i veckan presenterade Sage Therapeutics resultaten från SURVEYOR-studien som kvantifierade de kognitiva effekterna av Huntingtons sjukdom. Med hjälp av HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) mätte de skillnaden [...].

Uppdateringar från Mellanöstern och Nordafrika

IHA:s ordförande Svein Olaf Olsen var huvudtalare om Huntingtons sjukdom vid MENA-kongressen för sällsynta sjukdomar i Abu Dhabi förra månaden. Han talade om det akuta behovet av att [...]

FDA beviljar uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) Designation

Idag är vi mycket glada i Huntington-communityn. Tillkännagivandet från Uniqure att företaget har fått Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]