Jag tillhör den tredje generationen i en familj som drabbats av Huntingtons sjukdom, men det var inte förrän 2024, tack vare min andre far F. Cooks outtröttliga ansträngningar, som vi kunde bekräfta hur sjukdomen kom in i familjen. Min mormors farfars far, en fransman vid namn Charles Novel-Catin (1883-1936),
Abu Dhabi, Förenade Arabemiraten; 19 juni 2024: IROS, en Abu Dhabi-baserad kontraktsforskningsorganisation (del av M42-gruppen), har ingått partnerskap med Prilenia Therapeutics, ett bioteknikföretag i klinisk fas, och International Huntington's Disease Association (IHA) för att planera den första kliniska prövningen någonsin för Huntingtons sjukdom (HD) i Förenade Arabemiraten och MENA-regionen,
"Vi är mycket nöjda med dessa nya data som visar en statistiskt signifikant, dosberoende bromsning av utvecklingen av Huntingtons sjukdom och en sänkning av NfL i CSF efter 24 månader", säger Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer på uniQure. "Vi tror att detta är den första kliniska prövningen av ett prövningsläkemedel
Wave Life Sciences meddelade idag positiva resultat från SELECT-HD, vår placebokontrollerade fas 1b/2a-studie som utvärderar läkemedelskandidaten WVE-003. Dessa resultat visar att WVE-003 selektivt sänker toxiskt, muterat huntingtin (mHTT)-protein och bevarar friskt, vildtyp huntingtin (wtHTT)-protein för individer med Huntingtons sjukdom. PrövningsresultatI analysen jämfördes
Vid månad 12 hade muterat Huntingtin (mHTT) i blodet sänkts med 22% respektive 43% för doser på 5 mg och 10 mg. Ett liknande resultat sågs i cerebrospinalvätska, där mHTT sänktes med 21% respektive 43% för doser på 5 mg respektive 10 mg. Dessutom resulterade behandling med PTC518 i en
Tidigare i veckan presenterade Sage Therapeutics resultaten från SURVEYOR-studien som kvantifierade de kognitiva effekterna av Huntingtons sjukdom. Med hjälp av HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) mättes skillnaden mellan 29 friska frivilliga och 40 deltagare med HS. Som ett sekundärt resultat mätte studien säkerhet och tolerabilitet för
IHA:s ordförande Svein Olaf Olsen var huvudtalare om Huntingtons sjukdom vid MENA-kongressen för sällsynta sjukdomar i Abu Dhabi förra månaden. Han talade om det akuta behovet av att inrätta ett neurodegenerativt kompetenscentrum i regionen och främja klinisk forskning. Detta stämmer perfekt överens med regionens avsikt att
Idag är vi mycket glada i Huntington-communityn. Beskedet från Uniqure att bolaget har erhållit Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 in Huntington's Disease är mer än lovande", säger IHA:s ordförande Svein Olaf Olsen. RMAT:s "licens" baseras på
I sina memoarer "We Exist" berättar Tanita Allen om hur svårt det var för henne att få en korrekt diagnos på sina symptom, nämligen Huntingtons sjukdom. Gång på gång blev hon feldiagnostiserad eftersom läkarna vägrade att ta hänsyn till att även afroamerikaner kunde ärva den muterade genen. I sina memoarer ger hon sig ut på en kraftfull upptäcktsfärd
Läkare vid University of Reading (Storbritannien) har utvecklat ett kostnadsfritt psykoterapiprogram online för personer med Huntingtons sjukdom. Det är en del av ett forskningsprojekt som undersöker hur personer med HS (symptomatisk eller pre-symptomatisk) hanterar sitt dagliga liv. Mer information finns här. Om du känner till någon som skulle vilja
Jag tillhör den tredje generationen i en familj som drabbats av Huntingtons sjukdom, men det var inte förrän 2024, tack vare min andre far F. Cooks outtröttliga ansträngningar, som vi kunde bekräfta hur sjukdomen kom in i familjen. Min mormors farfars far, en fransman vid namn Charles Novel-Catin (1883-1936),
Abu Dhabi, Förenade Arabemiraten; 19 juni 2024: IROS, en Abu Dhabi-baserad kontraktsforskningsorganisation (del av M42-gruppen), har ingått partnerskap med Prilenia Therapeutics, ett bioteknikföretag i klinisk fas, och International Huntington's Disease Association (IHA) för att planera den första kliniska prövningen någonsin för Huntingtons sjukdom (HD) i Förenade Arabemiraten och MENA-regionen,
"Vi är mycket nöjda med dessa nya data som visar en statistiskt signifikant, dosberoende bromsning av utvecklingen av Huntingtons sjukdom och en sänkning av NfL i CSF efter 24 månader", säger Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer på uniQure. "Vi tror att detta är den första kliniska prövningen av ett prövningsläkemedel
Wave Life Sciences meddelade idag positiva resultat från SELECT-HD, vår placebokontrollerade fas 1b/2a-studie som utvärderar läkemedelskandidaten WVE-003. Dessa resultat visar att WVE-003 selektivt sänker toxiskt, muterat huntingtin (mHTT)-protein och bevarar friskt, vildtyp huntingtin (wtHTT)-protein för individer med Huntingtons sjukdom. PrövningsresultatI analysen jämfördes
Vid månad 12 hade muterat Huntingtin (mHTT) i blodet sänkts med 22% respektive 43% för doser på 5 mg och 10 mg. Ett liknande resultat sågs i cerebrospinalvätska, där mHTT sänktes med 21% respektive 43% för doser på 5 mg respektive 10 mg. Dessutom resulterade behandling med PTC518 i en
Tidigare i veckan presenterade Sage Therapeutics resultaten från SURVEYOR-studien som kvantifierade de kognitiva effekterna av Huntingtons sjukdom. Med hjälp av HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) mättes skillnaden mellan 29 friska frivilliga och 40 deltagare med HS. Som ett sekundärt resultat mätte studien säkerhet och tolerabilitet för
IHA:s ordförande Svein Olaf Olsen var huvudtalare om Huntingtons sjukdom vid MENA-kongressen för sällsynta sjukdomar i Abu Dhabi förra månaden. Han talade om det akuta behovet av att inrätta ett neurodegenerativt kompetenscentrum i regionen och främja klinisk forskning. Detta stämmer perfekt överens med regionens avsikt att
Idag är vi mycket glada i Huntington-communityn. Beskedet från Uniqure att bolaget har erhållit Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 in Huntington's Disease är mer än lovande", säger IHA:s ordförande Svein Olaf Olsen. RMAT:s "licens" baseras på
I sina memoarer "We Exist" berättar Tanita Allen om hur svårt det var för henne att få en korrekt diagnos på sina symptom, nämligen Huntingtons sjukdom. Gång på gång blev hon feldiagnostiserad eftersom läkarna vägrade att ta hänsyn till att även afroamerikaner kunde ärva den muterade genen. I sina memoarer ger hon sig ut på en kraftfull upptäcktsfärd
Läkare vid University of Reading (Storbritannien) har utvecklat ett kostnadsfritt psykoterapiprogram online för personer med Huntingtons sjukdom. Det är en del av ett forskningsprojekt som undersöker hur personer med HS (symptomatisk eller pre-symptomatisk) hanterar sitt dagliga liv. Mer information finns här. Om du känner till någon som skulle vilja
Swedish 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Turkish 
Ukrainian