
uniQure ger regulatoriska uppdateringar
Kära Huntingtons sjukdomsgemenskap, Vi skriver för att dela en uppdatering efter vårt senaste typ A-möte med den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten (FDA). 2 mars,
Framtiden har aldrig varit mer hoppfull än nu
Det är en särskilt spännande tid för Huntingtonforskningen. Otaliga läkare och forskare runt om i världen deltar aktivt i forskningsprojekt och kliniska prövningar inom neurologi i allmänhet och Huntingtons sjukdom i synnerhet.
Du hittar de senaste forskningsnyheterna i följande källor:

Status: Aktiv och rekryterande
Syften och mål: Det primära syftet med denna studie är att utvärdera effekten av SAGE-718 på kognitiv prestation och funktion hos deltagare med HS.
Plats: USA, Australien, Kanada och Storbritannien

Status: Inskrivning stängd
Syften och mål: KINECT-HD2 är en öppen förlängningsstudie för fortsatt administrering av valbenazin för behandling av korea i samband med Huntingtons sjukdom.
Plats: Amerikas förenta stater och Kanada

Status: Rekrytering
Syften och mål: Detta är den första studien där AMT-130 testas på människor. Huvudsyftet är att hitta en säker dos av AMT-130 för vuxna som har testats positivt för HD-genen och som har HD i ett tidigt skede. Studien kommer också att undersöka hur kroppen bearbetar AMT-130 och hur det kan påverka hur sjukdomen fortskrider.
Plats: Tyskland, Polen och Storbritannien

Status: Rekrytering
Syften och mål: Denna studie kommer att utvärdera säkerhet, biomarkörer och effekt av tominersen jämfört med placebo hos deltagare med prodromal och tidig manifest Huntingtons sjukdom
Plats: Argentina, Australien, Österrike, Danmark, Frankrike, Italien, Kanada, Nya Zeeland, Polen, Portugal, Schweiz, Spanien, Storbritannien, Tyskland, Kanada, Förenta staterna

Status: Avslutad
Syften och mål: SOM3355 har framgångsrikt genomfört en fas 2a-studie i HS och uppvisat en gynnsam säkerhetsprofil utan neurologiska eller neuropsykiatriska biverkningar. Fas 2b-studieprogrammet för att fastställa dosintervallet har fått vägledning från Pre-IND-diskussioner med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA och vetenskaplig rådgivning från den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA.
Plats: Frankrike, Tyskland, Italien, Polen, Spanien, Schweiz, Storbritannien och Nordirland

Status: Aktiv
Syften och mål: Det primära målet med denna studie är att utvärdera säkerheten och de farmakodynamiska effekterna av PTC518 jämfört med placebo hos deltagare med HS.
Plats: Australien, Frankrike, Italien, Kanada, Nederländerna, Frankrike, Nya Zeeland, Spanien, Tyskland, Österrike, Storbritannien

Status: Avslutad
Syften och mål: SELECT-HD-studien var en global, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad klinisk fas 1b/2a-studie för att utvärdera säkerhet och tolerabilitet för enstaka och flera stigande intratekala doser av WVE-003 hos personer med en bekräftad diagnos av HS som befinner sig i ett tidigt skede av sjukdomen och bär på SNP3 i samband med sin cytosin-adenin-guanin (CAG)-expansion. Ytterligare mål inkluderar utvärdering av farmakokinetik och explorativa farmakodynamiska och kliniska effektmått.
Plats: Australien, Danmark, Frankrike, Italien, Nederländerna, Polen, Spanien, Storbritannien, Tyskland, Kanada

Status: Klart - väntar på godkännande av pridopidin
Syften och mål: PROOF-HD är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 3-studie som utvärderar effekten och säkerheten av pridopidin hos patienter med Huntingtons sjukdom i ett tidigt skede.

Kära Huntingtons sjukdomsgemenskap, Vi skriver för att dela en uppdatering efter vårt senaste typ A-möte med den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten (FDA). 2 mars,

Harness Therapeutics nominerar HRN001, en förstklassig läkemedelskandidat för Huntingtons sjukdom och inrättar en klinisk rådgivande kommitté Cambridge, Storbritannien, 16 februari 2026: Harness Therapeutics (‘Harness’), ett bioteknikföretag som

Novartis utveckling av Votoplam vid HS: Information om fas 3-studien INVEST-HD nu tillgänglig 3 februari 2026 Kära Huntingtons sjukdom-gemenskap, Vi är glada att kunna dela med oss av en uppdatering om
Uppdateringar om pågående kliniska prövningar från EHDN & Enroll-HD 2024 Strasbourg