Donera

Forskning

Framtiden har aldrig varit mer hoppfull än nu

Det är en särskilt spännande tid för Huntingtonforskningen. Otaliga läkare och forskare runt om i världen deltar aktivt i forskningsprojekt och kliniska prövningar inom neurologi i allmänhet och Huntingtons sjukdom i synnerhet.

Du hittar de senaste forskningsnyheterna i följande källor:

Kliniska prövningar

DIMENSION

Status: Aktiv och rekryterande

Syften och mål: Det primära syftet med denna studie är att utvärdera effekten av SAGE-718 på kognitiv prestation och funktion hos deltagare med HS.

Plats: USA, Australien, Kanada och Storbritannien

Läs mer

KINECT-HD2

Status: Inskrivning stängd

Syften och mål: KINECT-HD2 är en öppen förlängningsstudie för fortsatt administrering av valbenazin för behandling av korea i samband med Huntingtons sjukdom.

Plats: Amerikas förenta stater och Kanada

Läs mer

Klinisk fas I/II-studie av AMT-130

Status: Rekrytering

Syften och mål: Detta är den första studien där AMT-130 testas på människor. Huvudsyftet är att hitta en säker dos av AMT-130 för vuxna som har testats positivt för HD-genen och som har HD i ett tidigt skede. Studien kommer också att undersöka hur kroppen bearbetar AMT-130 och hur det kan påverka hur sjukdomen fortskrider.

Plats: Tyskland, Polen och Storbritannien

Läs mer

GENERATION HD2

Status: Rekrytering

Syften och mål: Denna studie kommer att utvärdera säkerhet, biomarkörer och effekt av tominersen jämfört med placebo hos deltagare med prodromal och tidig manifest Huntingtons sjukdom

Plats: Argentina, Australien, Österrike, Danmark, Frankrike, Italien, Kanada, Nya Zeeland, Polen, Portugal, Schweiz, Spanien, Storbritannien, Tyskland, Kanada, Förenta staterna

Läs mer

SOM3355 för Huntingtons sjukdom

Status: Avslutad

Syften och mål: SOM3355 har framgångsrikt genomfört en fas 2a-studie i HS och uppvisat en gynnsam säkerhetsprofil utan neurologiska eller neuropsykiatriska biverkningar. Fas 2b-studieprogrammet för att fastställa dosintervallet har fått vägledning från Pre-IND-diskussioner med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA och vetenskaplig rådgivning från den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA. 

Plats: Frankrike, Tyskland, Italien, Polen, Spanien, Schweiz, Storbritannien och Nordirland

Läs mer

PIVOT-HD

Status: Aktiv

Syften och mål: Det primära målet med denna studie är att utvärdera säkerheten och de farmakodynamiska effekterna av PTC518 jämfört med placebo hos deltagare med HS.

Plats: Australien, Frankrike, Italien, Kanada, Nederländerna, Frankrike, Nya Zeeland, Spanien, Tyskland, Österrike, Storbritannien

Läs mer

SELECT-HD

Status: Avslutad

Syften och mål: SELECT-HD-studien var en global, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad klinisk fas 1b/2a-studie för att utvärdera säkerhet och tolerabilitet för enstaka och flera stigande intratekala doser av WVE-003 hos personer med en bekräftad diagnos av HS som befinner sig i ett tidigt skede av sjukdomen och bär på SNP3 i samband med sin cytosin-adenin-guanin (CAG)-expansion. Ytterligare mål inkluderar utvärdering av farmakokinetik och explorativa farmakodynamiska och kliniska effektmått. 

Plats: Australien, Danmark, Frankrike, Italien, Nederländerna, Polen, Spanien, Storbritannien, Tyskland, Kanada

Läs mer

PROOF-HD

Status: Klart - väntar på godkännande av pridopidin

Syften och mål: PROOF-HD är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 3-studie som utvärderar effekten och säkerheten av pridopidin hos patienter med Huntingtons sjukdom i ett tidigt skede.

Läs mer

Uppdateringar av forskning
Nyheter

En uppdatering från LoQus23

LoQus23 Therapeutics är ett bioteknikföretag som undersöker småmolekylära läkemedel som kan stoppa den sjukdomsframkallande triplettexpansionen som är orsaken till och driver Huntingtons sjukdom (HS), myotonisk

Läs mer på
9 januari 2026
Nyheter

Ny fas 1-studie av POINT-HD

Ny fas 1-studie POINT-HD inleds för selektiv huntingtin-sänkande metod Kära ledare inom Huntingtons sjukdomsgemenskap, Efter er begäran om att få uppdateringar om våra forskningsinsatser är vi glada att kunna meddela att

Läs mer på
16 december 2025

Uppdateringar om pågående kliniska prövningar från EHDN & Enroll-HD 2024 Strasbourg