uniQure, AMT-130 denemesinde daha yüksek doz seviyesinde hasta kaydına devam ettiklerini duyurdu

uniQure'den Huntington Hastalığı Topluluğuna Bir Mesaj

Sevgili Huntington Hastalığı Topluluğu Üyeleri,

Bu sabah uniQure, klinik çalışmamızla ilgili güncellemeleri içeren bir basın açıklaması yayınladı
Huntington Hastalığı (HD) için AMT-130 (çalışma ilacının adı) Kısa bir aradan sonra
Geçtiğimiz Ağustos ayında Avrupa Fazında daha yüksek doz seviyesinde hasta kaydında duyurulan
AMT-130'un I/II klinik çalışması, çalışmanın Veri Güvenliği İzleme Kurulu (DSMB)
hasta kaydının bu yüksek dozda devam etmesini tavsiye etmiştir. Bu da demek oluyor ki
HD uzman hekimlerinden oluşan bağımsız bir grup, ellerindeki tüm bilgileri incelemiştir
ve AMT-130'un risk-fayda ilişkisinin devam etmeye değer olduğuna karar vermiştir.

Bu klinik programın Avrupa ve ABD'deki bölümleri, güvenlilik ve tedaviyi değerlendirmek üzere tasarlanmıştır.
AMT-130'un tolere edilebilirliği, optimal dozun belirlenmesine yardımcı olmanın yanı sıra (ne kadar
ilaca ihtiyaç duyulur) geç aşama klinik araştırmaya ilerlemek için. Bu çalışma aynı zamanda erken bir
AMT-130'un huntingtin proteinini düşürme kabiliyetinin ve bununla ilişkili olabilecek herhangi bir etkinin değerlendirilmesi
hastalık üzerinde etkisi vardır.

Geçtiğimiz yaz, uniQure'ün beklenmedik bazı ciddi reaksiyonlardan kısa bir süre sonra haberi oldu
AMT-130'un denemedeki yüksek doz grubunda uygulanmasına karar vermiştir. O zaman, DSMB toplandı
ve güvenlik olaylarını araştırmak için daha yüksek doz grubundaki kayıtları durdurmaya karar vermiştir.
herhangi bir hafifletme adımını belirlemek. Kapsamlı bir incelemenin ardından DSMB, aşağıdaki nedenlerle duraklamayı kaldırıyor
yukarıda belirtilmiştir. Daha fazla ayrıntı bu sabah yayınlanan uniQure basın bülteninde bulunabilir. Bu
Üç hastadaki beklenmedik güvenlik olaylarının tümünün tamamen düzeldiğini belirtmek önemlidir.

Bize destek olan hastalara, ailelere ve kliniklere en derin şükranlarımızı sunarız.
AMT-130'u HD için olası bir tedavi olarak araştırma yolculuğumuzda bize katıldı. Siz olmadan
katılım sağlasaydık, dönüştürücü tedaviler sunma misyonumuz mümkün olmazdı. Biz bakıyoruz
HD topluluğu ile çalışmaya devam etmeyi dört gözle bekliyoruz ve güncellemeleri paylaşmaya devam edeceğiz.
AMT-130 klinik programı.

Saygılarımla,

Daniel Leonard
Küresel Hasta Savunuculuğu Kıdemli Direktörü, uniQure

Belgeyi görüntüleyin Burada.