Prilenia, Huntington Hastalığı için Faz 3 PROOF-HD Klinik Çalışmasında Son Hasta Ziyaretine Ulaştı

PROOF-HD, Huntington hastalığında klinik ilerlemeyi hedefleyen tek geç aşama çalışmasıdır; ilk sonuçların 2023'ün 2. çeyreğinin başlarında alınması beklenmektedir

NAARDEN, Hollanda ve WALTHAM, Mass., 28 Mart 2023 - Prilenia Therapeutics B.V.Nörodejeneratif hastalıkların ve nörogelişimsel bozuklukların ilerlemesini yavaşlatmak için yeni terapötikler geliştirme acil misyonuna odaklanan bir klinik aşama biyoteknoloji şirketi olan PROOF-HD, bugün Huntington hastalığında (HD) küresel bir Faz 3 çalışması olan PROOF-HD'deki son katılımcının kör tedavi döneminin planlanan son ziyaretini tamamladığını ve ana çalışmanın tamamlandığını duyurdu. Uygun olan hastaların neredeyse tamamı (yüzde 98) PROOF-HD'nin devam eden açık etiketli uzatmasına devam etmeyi seçti. PROOF-HD çalışmasının ilk sonuçlarının 2023 yılının 2. çeyreğinin başlarında alınması beklenmektedir.

PROOF-HD çalışması, Türkiye'de Huntington Çalışma Grubu (HSG)için klinik araştırmalarda bir dünya lideri olan HD ve Prilenia için değerli bir işbirlikçi.

Prilenia CEO'su ve Kurucusu Dr. Michael R. Hayden, "HD'nin seyrini değiştirebilecek ve hastalıktan etkilenen bireylere ve ailelere umut getirebilecek tedavilere acil ihtiyaç var" dedi. "Ekibimiz, topluma mümkün olan en kısa sürede en iyi sonuçları sunmak için özenle çalışıyor. Huntington Çalışma Grubu'na ve ortaklarına, çalışma araştırmacılarına ve en önemlisi çalışma katılımcılarına ve ailelerine bu önemli araştırmaya katkılarından dolayı teşekkür ediyoruz." 

PROOF-HD, HD'li bireylerde oral, oldukça seçici ve güçlü bir araştırma sigma-1 reseptör (S1R) agonisti olan pridopidinin (65 ila 78 hafta boyunca günde iki kez 45 mg) güvenliğini ve etkinliğini değerlendiren Faz 3, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışmadır. Çalışmanın amacı, pridopidinin HD ile yaşayan bireylerin fonksiyonel yeteneklerini koruma yeteneğini, 65. haftada Birleşik Huntington Hastalığı Derecelendirme Ölçeği-Toplam Fonksiyonel Kapasite (UHDRS-TFC) skorunda başlangıçtan itibaren bir değişiklik olan birincil bir son nokta ile değerlendirmektir. Çalışmaya 499 kişi katılmış ve çalışma ABD, Kanada, Avusturya, Çek Cumhuriyeti, Fransa, Almanya, İtalya, Hollanda, Polonya, İspanya ve Birleşik Krallık'ta yürütülmüştür. Çalışma zamanında ve planlandığı gibi tamamlanmıştır.

Pridopidin Hakkında

Pridopidin (günde iki kez 45 mg), bugüne kadarki klinik çalışmalarda plaseboya benzer bir güvenlik ve tolerabilite profili sergileyen oral, oldukça seçici ve güçlü bir araştırma S1R agonistidir. S1R proteini, çeşitli nörodejeneratif hastalıklarda yaygın olarak bozulan birkaç temel süreci düzenlediği beyin ve omurilikte yüksek oranda ifade edilir. S1R'nin pridopidin tarafından aktivasyonu, otofaji, aksonal taşıma, mitokondriyal enerji üretimi ve nöronal fonksiyon ve sağkalım için gerekli olan ve nöroprotektif etkilere yol açabilecek kalsiyum homeostazı dahil olmak üzere çoklu hücresel yolları uyarır.

Prilenia, ABD ve AB'de HD ve ALS'de pridopidin için Yetim İlaç tanımına sahiptir. Buna ek olarak, pridopidin HD tedavisi için ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından Fast Track onayı almıştır.

Huntington Çalışma Grubu / HSG Clinical Research, Inc. hakkında

1993 yılında Rochester, NY'de kurulan Huntington Çalışma Grubu (HSG), dünya çapında 130'dan fazla HSG onaylı araştırma merkezinde Huntington hastalığı konusunda 800'den fazla uzmandan oluşan dünyanın ilk ve en büyük işbirliği ağından oluşan kâr amacı gütmeyen bir kuruluştur. HSG'nin tamamına sahip olduğu bir iştiraki olan HSG Clinical Research, Inc. HD denemeleri yürütme konusunda uzmanlaşmış tam hizmetli bir klinik araştırma kuruluşudur. HSG ayrıca HD hastalarının tedavisi konusunda sağlık uzmanları ve bakım sağlayıcıları için eğitim hizmetleri de sunmaktadır. Daha fazla bilgi için şu adresi ziyaret edin www.huntingtonstudygroup.org.

​

Prilenia İletişim
Kristina Coppola
Kurumsal İletişim Başkanı
info@prilenia.com