PRILENIA, PROOF-HD ÇALIŞMASININ SONUÇLARINI AÇIKLADI: UMUT VERİCİ AMA KARIŞIK SONUÇLAR!

Prilenia bugün, 25 Nisan'da, Türkiye'de gerçekleştirilen PROOF-HD Huntington Hastalığı için klinik deney. Katılımcılardan bazıları Pridopidin ilacından önemli faydalar gösterirken, diğerleri hiç fayda görmedi. 

Bu umut verici bir gelişme çünkü ilk kez hastalığın ilerlemesi, bilişsel ve motor semptomlar üzerinde etki gösteren bir ilaca sahibiz. - EHA Başkanı Astri Arnesen, bunun ileriye doğru atılmış harika bir adım olduğunu söylüyor. -Bununla birlikte, tedaviyi alan tüm katılımcıların olumlu etkiye sahip olmaması da bir şekilde hayal kırıklığı yaratıyor.

Prilenia çalışmasının sonuçlarından çıkan temel mesajlar nelerdir?

"Doğru yönde ilerliyoruz" diyor The President of the Uluslararası Huntington Derneği, Svein Olaf Olsen. Prilenia çalışmasının sonuçları, terapötik yaklaşımlarının güvenli olduğunu ve HD motor ve bilişsel semptomlar gibi önemli klinik ölçümler üzerinde faydaları olduğunu göstermektedir.

Bununla birlikte, çalışmanın, Pridopidinin nöroleptikler gibi diğer ilaçlarla karıştırılması durumunda HD semptomları üzerinde istenen iyileşmeyi/etkiyi elde edemeyeceğinizi gösterdiğini not etmek önemlidir. Svein Olaf Olsen, "Ancak Pridopidine'in Huntington Hastalığının beraberinde getirdiği tüm sonuçları hedeflemek için tasarlanmış bir ilaç olmadığını da anlamalısınız" diyor.

Ayrıca, Prilenia denemesi, Birleşik Huntington Hastalığı Değerlendirme Ölçeği-Toplam Fonksiyonel Kapasite ile ölçülen fonksiyonel kapasitede bir iyileşme olan birincil son noktasını karşılamamıştır ve ayrıca Bileşik Birleşik Huntington Hastalığı Değerlendirme Ölçeğinde bir iyileşme olan önemli bir ikincil son noktayı da karşılamamıştır. Şirket, bu son noktalar üzerinde anlamlı bir etkinin olmamasının, deneme katılımcıları tarafından alınan diğer ilaçlarla ilgili olabileceğini öne sürmektedir.

Prilenia, 25 Nisan tarihli basın açıklamasında şu bilgileri verdi

• PROOF-HD'de nöroleptik ve kore ilaçları kullanan hastalar hariç tutularak yapılan önceden belirlenmiş analizler, hastalık ilerlemesi, motor ve bilişsel sonuç ölçümlerinde plaseboya kıyasla pridopidinin klinik olarak anlamlı ve nominal olarak anlamlı faydalar ve başlangıçtan itibaren iyileşmeler göstermiştir.
• Motor fonksiyonun objektif bir ölçümü olan Q-Motor, PROOF-HD'de pridopidin ile tedavi edilen katılımcılar için çeşitli zaman noktalarında güçlü faydalı etkiler göstermiştir.
• Hem PROOF-HD hem de HEALEY ALS Platform çalışmasında, pridopidin tedaviye bağlı ciddi advers olay olmaksızın iyi tolere edilmiştir.
• Ancak, PROOF-HD birincil sonlanım noktası (Birleşik Huntington Hastalığı Derecelendirme Ölçeği-Toplam Fonksiyonel Kapasite) ve temel ikincil sonlanım noktası (Bileşik Birleşik Huntington Hastalığı Derecelendirme Ölçeği), eşlik eden ilaçların maskelediği etkiyle birlikte istatistiksel anlamlılığa ulaşmamıştır.
• Şirket, Huntington hastalığı ve amiyotrofik lateral sklerozda (ALS) pridopidini ilerletmeye kararlıdır.

Bu HD topluluğu için ne anlama geliyor? Piyasada bir ilacımız olacak mı?

Svein Olaf Olsen, "Nihai bir sonuca varmak için henüz çok erken" diyor. "HD, çoklu ve etkili özellikleri olan karmaşık bir hastalıktır. Pridopidine'in tüm cephelerde iyileşme göstermemiş olması, şirketin sonuçtan kesinlikle tam olarak memnun olmadığı anlamına geliyor. Ancak belki de beklentiler biraz yüksekti. Yani, tüm HD semptomlarını çözen veya hastalığı durdurabilen bir ilaç elde etmeyeceğiz, ancak örneğin hastalıkla ilişkili bazı bilişsel veya motor değişiklikleri hafifletmeye yardımcı olabilecek bir ilaç elde edebiliriz. Bu da iyi bir haber" diyor Olsen.

"Bu, kanser tedavisi arayışına benziyor, çünkü hala tüm kanser türlerine yardımcı olan bir hapınız yok. Ancak HD için yeni terapötik ilaçlar geliştirme sürecindeyiz. Yolumuza devam ediyoruz" diye ekliyor Olsen.

Hayal kırıklığına uğradın mı? 

"Hiç de değil. Daha fazlasını ummuştum. Tüm arkadaşlarım gibi ben de "Son kesim!" "Nihai çözüm". Bir gün HD'yi tedavi edecek bir hap ya da enjeksiyon bulunacağına inanıyorum, ancak belki de başlangıçta HD tedavisi daha çok farklı ilaçların bir karışımı gibi olacak ve herkes için uygun olmayan ilaçlar alacağız. Prilenia'nın basın açıklamasındaki en önemli nokta, yardımcı olabilecek bir ilaca sahip olduğumuzdur. Ve elbette şirketimiz ilacı piyasaya sürmek için sıkı bir şekilde çalışmaya devam edecektir" diyerek sözlerini tamamladı.