PTC Therapeutics, Huntington Hastalarında PIVOT-HD Klinik Çalışmasından Elde Edilen Olumlu Ara Verileri Paylaştı

21 Haziran 2023

PDF Versiyonu

- Dkan Huntingtin (HTT) protein seviyelerinin 12 haftada ose bağımlı olarak düşürülmesi –
- Tedavi ile ilişkili ciddi advers olay veya yan etki olmaksızın olumlu tolerabilite profili NfL sivri uçları – 

- Konferans görüşmesi ve web yayını yapılacak 21 Haziran^st 8:00 EDT - 

SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21 Haziran 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) bugün Huntington hastalığı (HD) hastalarında PTC518'in PIVOT-HD Faz 2 çalışmasının 12 haftalık bölümünden elde edilen ara verileri paylaştı. Çalışma, periferik kan hücrelerindeki Huntingtin (HTT) protein seviyelerinin doza bağlı olarak düştüğünü ve 10 mg doz seviyesinde mutant HTT seviyelerinde ortalama 30% azalmaya ulaştığını göstermiştir. Buna ek olarak, beyin omurilik sıvısında (BOS) PTC518 maruziyeti, plazma bağlanmamış ilaç seviyeleri ile tutarlı veya daha yüksekti.

PTC518 tedavisinin iyi tolere edildiği, tedaviye bağlı ciddi advers olay, periferik nöropati veya doz sınırlayıcı toksisite rapor edilmediği de gösterilmiştir. Ayrıca, BOS nörofilament hafif zincir proteininde (NfL) tedaviye bağlı ani artışlar görülmemiş ve 12 haftalık PTC518 tedavisinin ardından BOS NfL seviyelerinde genel bir düşüş eğilimi gözlenmiştir.

PTC Therapeutics, Inc. İcra Kurulu Başkanı Dr. Matthew Klein, "PIVOT-HD ara analizinden elde edilen, doza bağlı HTT düşüşü, istenen BOS maruziyeti ve tedaviyle ilişkili ciddi advers olaylara veya BOS NfL artışlarına dair kanıt olmaksızın olumlu bir tolere edilebilirlik profili gösteren cesaret verici verilerden çok memnunuz" dedi.

PIVOT-HD global, plasebo kontrollü bir çalışmadır ve iki bölümden oluşmaktadır: PTC518 farmakolojisi ve farmakodinamik etkisine odaklanan ilk 12 haftalık plasebo kontrollü faz ve ardından 9 aylık plasebo kontrollü kısım. Çalışma başlangıçta 5 miligram ve 10 miligram olmak üzere iki doz seviyesini içerecek ve 20 miligrama kadar üçüncü bir doz seviyesini de kapsayabilecektir.

Bugünkü Konferans Görüşmesi ve Web Yayını 
PTC bu haberi tartışmak üzere bugün EDT ile saat 8:00'de bir konferans görüşmesi düzenleyecektir. Aramaya telefonla erişmek için lütfen buraya tıklayın kayıt olmak için ve size arama ayrıntıları sağlanacaktır. Gecikmelerden kaçınmak için katılımcıların konferans görüşmesine, görüşmenin başlamasından 15 dakika önce bağlanmalarını tavsiye ediyoruz. Webcast konferans görüşmesine PTC web sitesinin Yatırımcı bölümünden şu adresten erişilebilir https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Görüşmenin tekrarı, görüşmenin tamamlanmasından yaklaşık iki saat sonra mevcut olacak ve görüşmeyi takip eden 30 gün boyunca şirketin web sitesinde arşivlenecektir.

PTC518 Hakkında
PTC, Huntington hastalığı için splicing platform teknolojimize dayanan potansiyel bir tedavi geliştirmektedir. Ağızdan alınabilen küçük bir molekül olan PTC518, nöronun hasar görmesine ve ölümüne yol açarak hastalığın ilerlemesine neden olan mutasyona uğramış Huntingtin proteininin üretimini azaltmaktadır. Ağızdan biyolojik olarak alınabilen küçük molekül kan beyin bariyerine nüfuz eder, seçicidir, titre edilebilir ve akıtılmaz - bunlar temel farklılaşma özellikleridir.

Huntington Hastalığı Hakkında
Huntington hastalığı (HD), merkezi sinir sisteminin nadir görülen, kalıtsal, genetik bir bozukluğudur.¹ Kusurlu bir genden kaynaklanır. Bu gen, beyindeki sinir hücrelerinin (nöronlar) işleyişinde rol oynayan Huntingtin adlı bir protein üretir. Gen kusurlu olduğunda, toksik olan ve nöron hasarına ve nöron ölümüne neden olan anormal (veya mutasyona uğramış) bir Huntingtin proteini üretir.² HD genellikle 30'lu veya 40'lı yaşlardaki kişilerde ortaya çıkar. Belirtiler yaşamın erken dönemlerinde de ortaya çıkabilir ve buna Juvenil HD denir.^2,3 Semptomların 10 yaşından küçük çocuklarda geliştiği infantil HD vakaları da vardır.² Belirtiler kişiden kişiye değişmekle birlikte, hastalık öncelikle beyni etkiler ve anormal hareketlere, konuşma, yutma ve yürüme güçlüklerinin yanı sıra davranışsal, bilişsel ve motor belirtiler de dahil olmak üzere bir dizi başka belirtiye neden olur. ^4,5 Belirli hastalık semptomları için onaylanmış tedaviler olsa da, şu anda HD için bir tedavi yoktur ve hastalığın başlangıcını geciktiren veya ilerlemesini yavaşlatan onaylanmış bir ilaç yoktur.

PTC Therapeutics, Inc. hakkında
PTC, nadir hastalıklara sahip hastalara fayda sağlayan klinik olarak farklılaştırılmış ilaçların keşfi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine odaklanmış küresel bir biyofarmasötik şirketidir. PTC'nin yeni tedavileri tanımlamak ve ürünleri küresel olarak ticarileştirmek için yenilik yapma yeteneği, dönüştürücü ilaçların sağlam ve çeşitlendirilmiş bir boru hattına yatırımı yönlendiren temeldir. PTC'nin misyonu, çok az tedavi seçeneği olan veya hiç tedavi seçeneği olmayan hastalar için sınıfının en iyisi tedavilere erişim sağlamaktır. PTC'nin stratejisi, tedavileri hastalara ulaştırmak için güçlü bilimsel ve klinik uzmanlığından ve küresel ticari altyapısından yararlanmaktır. PTC, bu sayede tüm paydaşları için değeri en üst düzeye çıkarabileceğine inanmaktadır. PTC hakkında daha fazla bilgi edinmek için lütfen bizi ziyaret edin www.ptcbio.com ve bizi Facebook, Instagram, LinkedIn ve Twitter'da @PTCBio adresinden takip edin.

Daha fazla bilgi için:
Yatırımcılar:
Kylie O'Keefe
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

Medya:
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com

İleriye Dönük Beyan
Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reform Yasası anlamında ileriye dönük ifadeler içermektedir. Bu basın bülteninde yer alan, tarihi gerçeklere ilişkin ifadeler dışındaki tüm ifadeler, PTC'nin gelecekteki beklentileri, planları ve beklentileri, PTC'nin stratejisi, klinik çalışmaların ve araştırmaların beklenen zamanlaması, verilerin mevcudiyeti, ruhsatlandırma başvuruları ve yanıtları ve diğer konular, gelecekteki operasyonlar, gelecekteki mali durum, gelecekteki gelirler, öngörülen maliyetler ve yönetimin hedefleri ile ilgili ifadeler de dahil olmak üzere ileriye dönük ifadelerdir. Diğer ileriye dönük ifadeler "rehberlik", "plan", "öngörmek", "inanmak", "tahmin etmek", "beklemek", "niyet etmek", "olabilir", "hedeflemek", "potansiyel", "olacak", "olur", "olabilir", "olmalı", "devam etmeli" ve benzeri ifadelerle tanımlanabilir.

PTC'nin gerçek sonuçları, performansı veya başarıları, aşağıdakilerle ilgili olanlar da dahil olmak üzere çeşitli risk ve belirsizliklerin bir sonucu olarak yaptığı ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir: PTC'nin ticarileştirdiği veya gelecekte ticarileştirebileceği ürünleri veya ürün adayları için üçüncü taraf ödeyicilerle fiyatlandırma, kapsam ve geri ödeme müzakerelerinin sonucu; endüstri, pazar, ekonomik, siyasi veya düzenleyici koşulların etkileri de dahil olmak üzere önemli iş etkileri; vergi ve diğer yasalar, düzenlemeler, oranlar ve politikalardaki değişiklikler; PTC'nin ürünlerinin ve ürün adaylarının uygun hasta tabanı ve ticari potansiyeli; PTC'nin bilimsel yaklaşımı ve genel gelişim ilerlemesi; PTC'nin nakit kaynaklarının yeterliliği ve gelecekte öngörülebilir ve öngörülemez işletme giderleri ve sermaye harcamaları için yeterli finansman elde etme kabiliyeti; ve PTC'nin Form 10-K ile ilgili en son Yıllık Raporunun "Risk Faktörleri" bölümünde tartışılan faktörler ve zaman zaman PTC'nin SEC ile yaptığı diğer dosyalarda bu risk faktörlerinde yapılan güncellemeler. Tüm bu faktörleri dikkatlice değerlendirmeniz tavsiye edilir.

Geliştirilmekte olan her ilaçta olduğu gibi, yeni ürünlerin geliştirilmesi, ruhsat onayı ve ticarileştirilmesinde önemli riskler bulunmaktadır. Herhangi bir ürünün herhangi bir bölgede ruhsat onayı alacağına veya bu onayı sürdüreceğine ya da ticari olarak başarılı olacağına dair hiçbir garanti yoktur. 

Burada yer alan ileriye dönük ifadeler, PTC'nin yalnızca bu basın bülteni tarihi itibariyle görüşlerini temsil etmektedir ve PTC, gerçek sonuçları veya planlardaki, beklentilerdeki, varsayımlardaki, tahminlerdeki veya projeksiyonlardaki değişiklikleri veya bu basın bülteni tarihinden sonra meydana gelen diğer durumları yansıtmak için bu tür ileriye dönük ifadeleri güncellemeyi veya revize etmeyi taahhüt etmemekte veya planlamamaktadır. 

Referanslar:

1. Dünya Sağlık Örgütü, 2020. 8A01.10 Huntington hastalığı. Şu adresten erişilebilir: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Erişim tarihi Ekim 2021.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA ve diğerleri Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

Orijinal içeriği görüntüleyin:https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html

KAYNAK PTC Therapeutics, Inc.