Atılım, HD hastaları için yeni bir umudu temsil ediyor

İsrail'deki Weizmann Enstitüsü'nden bilim insanları Huntington Hastalığının tedavisi için büyük umut vaat eden bir hayvan çalışmasının sonuçlarını yayınladı. SPI-24 ve SPI-77 olarak adlandırılan iki küçük molekülün beyindeki mutant huntingtin ifadesini etkili bir şekilde azaltırken normal gen ifadesini etkilemediğini keşfettiler. Bu bileşikler kan-beyin bariyerini aşarak, onları oral uygulama veya deri altı enjeksiyon yoluyla beyne doğrudan iletime uygun hale getirmektedir. 

Bir fare modelinde SPI-24 ve SPI-77 uygulaması şu sonuçlara yol açmıştır motor ve duygusal işlevlerde iyileşmenin yanı sıra hastalığın ilerlemesinde gecikme. Daha da önemlisi, uzun süreli kullanımda hiçbir olumsuz yan etki veya gen ifadesinde küresel değişiklik görülmemiştir. 

Weizmann Enstitüsü'nden Profesör Rivka Dikstein sonuçları açıklarken "Bu bulgular SPI'ların mutant alel seçiciliği, dağıtım yöntemleri (ameliyatsız) ve maliyet açısından diğer Htt düşürücü yaklaşımlardan daha üstün olduğunu göstermektedir" dedi. IHA Present Svein Olaf Olsen sonuçları memnuniyetle karşılayarak şunları söyledi: "Bu gerçekten harika bir haber. Henüz erken olsa da, bu bulgular son derece önemli ve HD ailelerine büyük umut verecektir."   

Basın bülteninin bağlantısı: https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/toward-treatment-huntington%E2%80%99s-disease

Araştırma makalesinin bağlantısı: https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-023-00020-y