Bugün Huntington camiası olarak çok mutluyuz. Uniqure'den şirketin Rejeneratif Tıp İleri Terapi (RMAT) ödülünü aldığına dair duyuru
IHA Başkanı Svein Olaf Olsen, "Huntington Hastalığında Araştırma Amaçlı Gen Tedavisi AMT-130 için verilen ruhsat umut verici olmaktan da öte" diyor. RMAT 'lisansı' üç kritere dayanmaktadır. Üçüncü kriter, Huntington ailesinde fark ettiğimiz şeydir, yani denemede şimdiye kadar elde edilen sonuçların umut verici olması gerekir. Duyurunun ve FDA'nın kararının, hastanın doğrudan beynine ve Huntington'un hastalığın gelişiminin başlangıcında 'tahrip ettiği' bölgeye enjekte edildiği bir klinik araştırmaya katılan 29 kişiye dayandığını biliyoruz. Yıllar boyunca pek çok aksilik yaşadık.
"Umalım ki uniQure'nin duyurusu ilaç endüstrisinden gelecek iyi geri bildirimlerin başlangıcı olsun. Aslında bunu hak ediyoruz" diyor Svein.
uniQure Küresel Hasta Savunuculuğu Kıdemli Direktörü Daniel Leonard, "AMT-130 programını mümkün olduğunca hızlı bir şekilde ileriye taşımak için HD topluluğu ile ortaklığımızı sürdürmeyi dört gözle bekliyoruz!" dedi.