12. Ayda, kandaki mutant Huntingtin (mHTT) 5mg ve 10mg dozları için sırasıyla 22% ve 43% azalmıştır. Benzer bir sonuç, mHTT'nin 5 mg ve 10 mg dozlar için sırasıyla 21% ve 43% azaldığı beyin omurilik sıvısında da görülmüştür. Buna ek olarak PTC518 tedavisi, Toplam Motor Skoru ile değerlendirildiği üzere 12. ayda motor semptomların ilerlemesinde kayda değer bir yavaşlama ile sonuçlanmıştır (plasebo için 4,9 puan kötüleşmeye karşılık 5mg için 2,0 puan ve 10mg için 1,3 puan kötüleşme).
IHA Başkanı Svein Olaf Olsen "Bu gerçekten heyecan verici bir haber! Bu büyüklükte sonuçlar görmek harika ve dahası PTC518'in uygun tolere edilebilirliğe sahip, uygulaması kolay bir oral ilaç olması. Tebrikler ve PTC Therapeutics'e yaptıkları çalışmalar için teşekkürler. Faz 3 etkinlik çalışmalarını dört gözle bekliyoruz. Bu yeterince yakın bir zamanda gerçekleşemez."