Wave Life Sciences bugün, araştırma tedavisi WVE-003'ü değerlendiren Faz 1b/2a plasebo kontrollü çalışmamız SELECT-HD'den elde edilen olumlu sonuçları açıkladı. Bu sonuçlar, WVE-003'ün Huntington hastalığı olan bireyler için toksik, mutant huntingtin (mHTT) proteinini seçici olarak azalttığını ve sağlıklı, vahşi tip huntingtin (wtHTT) proteinini koruduğunu göstermektedir.
Deneme Sonuçları
Analizde, üç adet 30 mg intratekal WVE-003 dozu ile tedavi edilen katılımcılar karşılaştırılmıştır
plasebo alan katılımcılarla 8 haftada bir karşılaştırılmış ve aşağıdakiler görülmüştür:
- 46%'ye kadar önemli, kalıcı mHTT düşüşü.
- Sağlıklı, wtHTT'nin korunması.
- WVE-003 genel olarak güvenli ve iyi tolere edilmiştir.
- mHTT'nin düşürülmesinin kaudat kaybının yavaşlaması ile istatistiksel olarak anlamlı korelasyonu
klinik sonuçları öngören bir görüntüleme biyobelirteçidir. - Bu çalışma klinik sonuçlar için güçlendirilmemiş olsa da, gerilemenin yavaşlaması
Toplam Motor Skoru (TMS) için gözlemlenmiştir.
Sonra ne olacak?
Başarılı SELECT-HD çalışmasına dayanarak, WVE-003 için sonraki adımlar toplantılarla belirlenecektir
potansiyelini de içerecek şekilde WVE-003 için geliştirme yolunu tartışmak üzere düzenleyicilerle
hızlandırılmış onayın yanı sıra SELECT-HD için bir açık etiketli uzatma (OLE) çalışması.
0 yorum