uniQure, HD için AMT-130 Faz I/II Denemelerinde Hastalığın İlerlemesinin Yavaşladığını Gösteren Pozitif Ara Veri Güncellemesini Duyurdu

"Huntington hastalığının ilerlemesinde istatistiksel olarak anlamlı, doza bağlı bir yavaşlama olduğunu ve 24 ayda BOS'ta NfL'nin azaldığını gösteren bu yeni verilerden çok memnunuz" dedi. Walid Abi-Saab, M.D., uniQure'un baş tıbbi sorumlusu. "Bunun, Huntington hastalığına yönelik herhangi bir araştırma ilacının potansiyel uzun vadeli klinik fayda ve nörodejenerasyonun önemli bir belirtecinde azalma kanıtı gösteren ilk klinik çalışması olduğuna inanıyoruz. Dahası, AMT-130'un bir kerelik uygulanması göz önüne alındığında, ortaya çıkan terapötik faydayı desteklemek için Faz I/II çalışmalarından daha uzun vadeli hasta sonuçlarını biriktirmeye devam etmek için benzersiz bir konumdayız. AMT-130'un hızlandırılmış klinik geliştirme potansiyelini görüşmek üzere bu yılın ilerleyen dönemlerinde FDA ile ilk, çok disiplinli RMAT toplantısını gerçekleştirmeyi dört gözle bekliyoruz."

Basın bülteninin tamamını okuyun Burada.