FDA, PTC518 Huntington Hastalığı Programına Hızlı İzleme İzni Verdi

PTC518, hastalığın ilerlemesine neden olan mutasyona uğramış Huntingtin proteininin üretimini azaltan oral bir ilaçtır. Fast Track atamasına sahip programlar FDA ile erken etkileşimlerden faydalanabilir ve öncelikli inceleme ve hızlandırılmış onay için uygun olabilir. Bu gelişme, PTC'nin Faz 2 çalışmasından elde edilen ve PTC518 alan katılımcıların kanındaki mutant Huntingtin proteininin doza bağlı olarak 43%'ye kadar azaldığını gösteren 12 aylık ara verilerin açıklanmasını takip etmektedir. 

 PTC Therapeutics İcra Kurulu Başkanı Matthew B. Klein, "PTC518 programına Fast Track atamasının verilmesi, PTC518'in Huntington hastalığı hastalarına hastalık modifiye edici bir tedavi sağlama potansiyelini daha da desteklemektedir" dedi. 

Basın bültenini okuyun Burada.