LoQus23 Therapeutics, Huntington Hastalığında somatik genişlemeyi engellemeyi amaçlayan yeni bir ilacı ilerletmek için 35 milyon £ finansman sağladığını duyurdu

• Önde gelen yaşam bilimleri girişim sermayesi şirketi Forbion liderliğinde, mevcut yatırımcılar SV Health Investors'ın Dementia Discovery Fund (DDF) ve Novartis Venture Fund (NVF) katılımıyla finansman
• MutSβ'yı hedefleyen öncü program 2026'da kliniğe girecek ve Huntington hastalığı için potansiyel olarak hastalık modifiye edici bir tedavi sunacak
• Forbion Genel Ortağı Rogier Rooswinkel Yönetim Kuruluna Katıldı

Cambridge, Birleşik Krallık, 2 Ekim 2024 - Huntington Hastalığı, miyotonik distrofi tip 1 ve benzer üçlü tekrar genişlemesi hastalıklarında DNA kararsızlığını durdurabilecek ve nörodejenerasyonu yavaşlatabilecek küçük moleküllü ilaçları araştıran özel bir biyoteknoloji şirketi olan LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), bugün 35 milyon £ (yaklaşık $43 milyon) Seri A finansmanının başarıyla tamamlandığını duyurdu. Finansman turu, mevcut yatırımcılar SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) ve Novartis Venture Fund (NVF) ile birlikte Forbion tarafından yönetildi. Forbion Genel Ortağı Rogier Rooswinkel LoQus23'ün Yönetim Kuruluna katılacak.

LoQus23, 2019 yılında DDF'de İkamet Eden Girişimciler Dr. David Reynolds, Dr. Caroline Benn ve Dr. Ruth McKernan CBE, FMedSci tarafından kurulmuş ve SV'nin Demans Keşif Fonu tarafından desteklenmiştir. Şirket 2021 yılında NVF'den ek tohum fonu almıştır. Şirket o zamandan beri Huntington Hastalığı da dahil olmak üzere 30'a kadar üçlü tekrar hastalığında terapötik olarak ilgili olan bir tahlil platformu ve küçük moleküllü bir MutSα ve MutSβ inhibitörleri serisi oluşturmuştur.

DNA Hasar Onarım (DDR) sisteminin Yanlış Eşleşme Onarım (MMR) dalları, transkripsiyon ve/veya hücresel replikasyon sırasında DNA eklemelerini, silmelerini ve yanlış birleşme hatalarını onarır ve yanlış eşleşmenin boyutuna bağlı olarak iki ana yol izler - küçük yanlış eşleşmeler için MutSα ve daha büyük ekleme / silme döngüleri için MutSβ.

Huntington hastalığı otozomal dominant nörodejeneratif bir hastalık olup, şu anda hastalığı modifiye eden bir tedavisi bulunmamaktadır ve sadece ABD'de 30.000 hastası bulunmaktadır. LoQus23, somatik genişlemeyi hedefleyerek, genetik çalışmalarla desteklenen ve son zamanlarda klinik öncesi modellerle güçlendirilen bir kavram olan Huntington hastalığının başlangıcını ve ilerlemesini yavaşlatmayı ve hatta durdurmayı umuyor.

Seri A finansmanından elde edilen gelir, öncelikle LoQus23'ün öncü programı olan allosterik küçük moleküllü MutSβ inhibitörünün klinik öncesi gelişimini ve ilk klinik çalışmalarını desteklemek için kullanılacaktır. Şirket, öncü programını 2026 yılında kliniğe girecek şekilde hazırlamaktadır.

LoQus23 Therapeutics'in İcra Kurulu Başkanı Dr. David Reynolds şunları söyledi: "Bu finansman, heyecan verici öncü programımızın gelişimini destekleyecek önemli klinik verileri geliştirmemizi sağlayacak. Huntington hastalığının birincil suçlusu olarak anormal DNA uyumsuzluk onarımının neden olduğu somatik genişlemeye işaret eden verilerin giderek artması, oral küçük molekül tedavileri geliştirme yaklaşımımızın bu korkunç kalıtsal hastalığa sahip hastalar için dönüştürücü olacağına büyük destek sağlamaktadır. Forbion'u, mevcut yüksek kalibreli yatırımcılarımızın yanı sıra bu turun lider yatırımcısı olarak memnuniyetle karşılıyor ve desteklerinden ve uzmanlıklarından yararlanmayı dört gözle bekliyoruz."

Forbion'un Genel Ortağı ve LoQus23'ün yeni atanan Yönetim Kurulu Üyesi Rogier Rooswinkel şu yorumda bulundu "Somatik genişleme, Huntington gibi üçlü tekrar hastalıklarının önemli bir itici gücüdür. Somatik genişlemede MutSβ, hastalığın ilerlemesini durdurma potansiyeli ile en umut verici ve en iyi doğrulanmış hedef gibi görünmektedir. LoQus23, MutSβ'ya karşı allosterik küçük moleküllerin geliştirilmesinde öncülük ediyor ve moleküllerini kliniğe doğru ilerletmek ve nihayetinde hastalara fayda sağlamak için onlarla birlikte çalışmayı dört gözle bekliyoruz."

Basın bültenini kontrol edin Burada