PTC Therapeutics, PTC518 Huntington Hastalığı Programı için Novartis ile Küresel Lisans ve İşbirliği Anlaşması Yaptı

2 Aralık 2024

- PTC kapanışta $1.0B nakit alacak -
- PTC, geliştirme, ruhsatlandırma ve satış kilometre taşlarında $1.9B'a kadar almaya hak kazanmıştır -
- PTC, ABD'deki karları paylaşacak ve ABD dışındaki net satışlar üzerinden kademeli çift haneli telif ücreti alacak -
- Novartis, devam etmekte olan PIVOT-HD çalışmasının plasebo kontrollü kısmının tamamlanmasının ardından global geliştirme, üretim ve ticari sorumlulukları üstlenecektir.
- PTC, 2 Aralık 2024 tarihinde saat 8:30'da bir konferans görüşmesi düzenleyecektir.

WARREN, NJ, 2 Aralık 2024 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) bugün Novartis AG'nin (NYSE: NVS) bir iştiraki olan Novartis Pharmaceuticals Corporation ile ilgili molekülleri içeren PTC518 Huntington hastalığı programı için özel bir küresel lisans ve işbirliği anlaşması imzaladığını duyurdu. Anlaşma kapsamında PTC, $1.0 milyar ön ödeme, $1.9 milyara kadar geliştirme, ruhsatlandırma ve satış kilometre taşları, ABD'de kâr payı ve ABD dışı satışlardan çift haneli kademeli telif ücreti alacak.

PTC Therapeutics İcra Kurulu Başkanı Matthew B. Klein, "PTC518, Huntington hastalığı için geliştirilmekte olan önde gelen oral hastalık modifiye edici tedavidir ve bu anlaşmanın ekonomisi, bu tedavinin vaatleriyle tutarlıdır" dedi. "Bu işbirliği, PTC'nin küçük molekül ekleme tedavileri geliştirme konusundaki uzmanlığını Novartis'in sinirbilim tedavilerinin küresel gelişimi ve ticarileştirilmesi konusundaki uzmanlığıyla birleştiriyor. İyi tolere edilen ve hastalığı modifiye eden etkili bir tedaviye ihtiyaç duyan dünya çapındaki yüz binlerce HD hastası için PTC518'in potansiyelini hızlandırmak üzere Novartis ile işbirliği yapmaktan heyecan duyuyoruz. PTC bu işlemden elde edilen geliri, ekleme platformumuzu genişletmenin yanı sıra ticari ve geliştirme portföyü faaliyetlerini desteklemek için kullanacaktır."

"Huntington Hastalığı yıkıcı, ölümcül ve ailesel bir hastalıktır. PTC ile yapılan bu anlaşma, nörobilim hattımızı güçlendirmeyi amaçlıyor ve karşılanmamış ihtiyaçların yüksek olduğu nörodejeneratif hastalıklar için yeni ve potansiyel olarak dönüştürücü yaklaşımları keşfetmeye yönelik stratejik odağımızı ve taahhüdümüzü yansıtıyor" dedi. "Nörodejeneratif hastalıklar konusundaki uzmanlığımızı ve HD alanındaki deneyimimizi, HD topluluğu için bu potansiyel ilk sınıf oral tedaviyi ilerletmek amacıyla geliştirmeyi dört gözle bekliyoruz."

PTC518, PTC'nin onaylanmış ekleme platformundan keşfedilmiştir ve şu anda devam eden Faz 2 PIVOT-HD denemesinde incelenmektedir. Haziran 2024'te bildirilen ara sonuçlar, PTC518 tedavisinin kan ve beyin omurilik sıvısı (BOS) mutant Huntingtin proteini (HTT) seviyelerinde kalıcı, doza bağlı azalmanın yanı sıra 12 ayda temel klinik ölçümlerde doza bağlı yararın erken sinyallerini verdiğini göstermiştir.¹ Daha da önemlisi, PTC518 olumlu bir güvenlik ve tolere edilebilirlik profili sergilemeye devam etmektedir.¹

Novartis, PIVOT-HD'nin devam etmekte olan plasebo kontrollü kısmının tamamlanmasının ardından, PTC518'in geliştirilmesi, üretimi ve ticarileştirilmesi sorumluluğunu üstlenecektir ve bunun H1 2025'te gerçekleşmesi beklenmektedir.  

Şirketler ABD kar ve zararlarını 40/60 esasına göre paylaşacaklardır (40% PTC ve 60% Novartis).

İşlemin kapanışı, yasal izinler de dahil olmak üzere alışılagelmiş kapanış koşullarına tabidir. Taraflar anlaşmanın 2025 yılının ilk çeyreğinde tamamlanmasını öngörmektedir.