UniQure, AMT-130 için hızlandırılmış onay yolunun temel unsurları konusunda FDA ile uyum sağlandığını duyurdu

Dün uniQure, Huntington hastalığında uniQure'nin AMT-130 programı için hızlandırılmış onay yolunun temel unsurları konusunda ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ile uyum sağlandığını duyuran bir basın açıklaması yayınladı. Temel çıkarımlar aşağıdaki gibidir:

- ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), devam eden Faz I/II çalışmalarından elde edilen verilerin bir doğal geçmiş harici kontrol ile karşılaştırıldığında Hızlandırılmış Onay için bir Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) için birincil temel oluşturabileceğini kabul etmektedir

- FDA, Bileşik Birleşik Huntington Hastalığı Derecelendirme Ölçeğinin (cUHDRS) Hızlandırılmış Onay için bir ara klinik son nokta olarak kullanılabileceğini kabul etmektedir

Basın bülteninin tamamını okuyabilirsiniz Burada.