UniQure, Huntington Hastalığının Tedavisi için AMT-130'a FDA Çığır Açan Terapi Belgesi Verildiğini Duyurdu

~ Faz I/II çalışmalarından elde edilen ve hastalığın ilerlemesinde anlamlı bir yavaşlama olduğunu gösteren klinik kanıtlara dayanan Çığır Açan Terapi ataması

~ Biyolojik Lisans Başvurusunun sunulmasına ilişkin ilave mevzuat güncellemesi ve rehberlik 

2025'in ikinci çeyreğinde bekleniyor ~ 

LEXINGTON, Mass. ve AMSTERDAM, 17 Nisan 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ciddi tıbbi ihtiyaçları olan hastalar için dönüştürücü tedaviler geliştiren lider bir gen terapisi şirketi, bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), şu anda hastalığı değiştiren hiçbir tedavinin bulunmadığı nadir, kalıtsal bir nörodejeneratif bozukluk olan Huntington hastalığının tedavisi için AMT-130'a Çığır Açan Terapi ataması verdiğini duyurdu. Bu atama, daha önce FDA tarafından AMT-130'a verilen Rejeneratif Tıp İleri Terapi (RMAT) ataması, Yetim İlaç ataması ve Hızlı İzleme atamasına ek olarak verilmiştir.

"Çığır Açan Terapi unvanının alınması, hem Huntington hastalığı için etkili tedavilere duyulan acil ihtiyacın hem de AMT-130'un hastalığın ilerlemesini yavaşlatma potansiyeline sahip olduğunu gösteren cesaret verici ara verilerin altını çizmektedir." Walid Abi-Saab, M.D., uniQure'un baş tıbbi sorumlusu. "Bu, AMT-130'un vaat ettiklerinin ve kaydettiğimiz önemli ilerlemenin güçlü bir şekilde tanınmasıdır. FDA'nın karşılanmamış kritik ihtiyaçları olan hastalar için yenilikçi gen tedavilerini ilerletme konusundaki devam eden kararlılığına büyük değer veriyoruz ve AMT-130'u Huntington hastalığı hasta topluluğuna mümkün olan en kısa sürede sunmak için kurumla yakın bir şekilde çalışmayı dört gözle bekliyoruz."

Çığır Açan Terapi tanımı, Huntington hastalığının tedavisi için AMT-130'un devam eden Faz I/II çalışmalarından elde edilen klinik verilerle desteklenmektedir. Temmuz 2024'te uniQure, tedavi edilen hastaların cUHDRS'sine dayalı olarak, eğilim ağırlıklı doğal geçmişe kıyasla hastalığın ilerlemesinin doza bağlı olarak yavaşladığını gösteren 24 aylık ara verileri sunmuştur. Bugüne kadar toplam 45 hasta AMT-130 almıştır.

Çığır Açan Terapi ataması, ciddi bir durumu tedavi etmeyi amaçlayan ve ön klinik kanıtların ilacın klinik olarak önemli bir son nokta(lar) üzerinde mevcut tedaviye göre önemli bir iyileşme gösterebileceğini gösterdiği araştırma terapötik adaylarının geliştirilmesini ve incelenmesini hızlandırmayı amaçlamaktadır. Genel olarak, ön klinik kanıtlar mevcut tedaviye göre açık bir avantaj göstermelidir. Çığır Açan Terapi tanımını alan bir ilaç, tüm Hızlı İzleme tanım özelliklerine, verimli bir ilaç geliştirme programı için yoğun rehberliğe ve üst düzey yöneticileri içeren FDA taahhüdüne hak kazanır¹.

Basın bülteninin tamamını okuyun Burada.

olarak