PTC518 PIVOT-HD Çalışması Birincil Son Noktaya Ulaştı

5 Mayıs 2025

PDF Versiyonu

- Çalışma, 12. Haftada doza bağlı kan HTT proteini düşüşü ile birincil sonlanım noktasını karşılamıştır -

- Evre 2 hastalarında 12. Ayda klinik ölçeklerde doza bağlı olumlu eğilimler -

- Eşleştirilmiş doğal geçmiş kohortuna göre doza bağlı klinik fayda sinyallerinin yanı sıra 24. Ayda Evre 2 hastalarında NfL'de doza bağlı düşüş -

- Tedavi ile ilişkili NfL artışları olmaksızın olumlu güvenlik ve tolerabilite profili devam etmiştir -

- PTC, 5 Mayıs 2025 tarihinde saat 8:00'de bir konferans görüşmesi düzenleyecektir.

WARREN, NJ, 5 Mayıs 2025 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) bugün Evre 2 ve Evre 3 Huntington hastalığı (HD) hastalarında PTC518'in (votoplam) Faz 2 PIVOT-HD çalışmasının sonuçlarını açıkladı. Çalışma, 12. Haftada kandaki Huntingtin (HTT) protein düzeylerinde azalma (p<0,0001) ve olumlu güvenlik ve tolere edilebilirlik şeklindeki birincil sonlanım noktasını karşılamıştır. Ayrıca, Evre 2 hastalarından elde edilen 12 aylık veriler, HTT proteininin daha önce bildirilen doza bağlı düşüşü ve klinik ölçekler arasında doza bağlı eğilimlerle tutarlıdır.

PTC Therapeutics İcra Kurulu Başkanı Matthew B. Klein, "Bu PIVOT-HD sonuçları, PTC518'in Huntingtin proteinini düşürdüğünü ve olumlu bir güvenlik profili ile erken klinik fayda sinyalleri gösterdiğini doğrulamaktadır" dedi. "Ayrıca, 24. ayda, cUHDRS ve TFC ve SDMT alt ölçeklerinde doğal geçmişe göre doza bağlı olumlu eğilimler ve nörofilament hafif zincir proteininde doza bağlı azalma gözlemledik. Huntington hastalığından etkilenenlere potansiyel olarak ilk hastalık modifiye edici tedaviyi sunmak için çalışırken, hızlandırılmış onay potansiyeli de dahil olmak üzere bir sonraki geliştirme ve düzenleyici adımlarla ilgili görüşmeleri dört gözle bekliyoruz."

Tam 12 aylık kohorttan elde edilen sonuçlar, hem Evre 2 hem de 3 hastalar için 5 mg doz seviyesinde 23% ve Evre 2 ve 3 hastalar için 10 mg doz seviyesinde sırasıyla 39% ve 36% ile kan HTT seviyelerinde doza bağlı düşüş olduğunu göstermektedir. Evre 2 hastalar için, Bileşik Birleşik Huntington Hastalığı Değerlendirme Ölçeği (cUHDRS) ve Toplam Motor Skoru (TMS) alt ölçeği dahil olmak üzere klinik ölçeklerde doza bağlı fayda eğilimleri vardı. Evre 3 hastalar için, plaseboya göre 5 mg doz grubu lehine eğilimler vardı, ancak 10 mg doz grubu lehine değildi, bu da tedavi etkisinin Evre 3 hastalarda Evre 2 hastalara göre farklılık gösterebileceğini düşündürmektedir.

Tüm doz seviyeleri ve hastalık aşamaları için PTC518, tedaviyle ilişkili ciddi advers olaylar veya nörofilament hafif zincir proteini (NfL) artışları olmaksızın olumlu bir güvenlik ve tolere edilebilirlik profili göstermiştir.

Buna ek olarak, geçen yıl verileri paylaşılan hastaların (N=21) 24 aylık tedavi verileri, ENROLL-HD Registry'deki eğilim eşleştirmeli doğal geçmiş kohortu ile karşılaştırıldığında cUHDRS, Toplam Fonksiyon Kapasitesi (TFC) ve Sembol Rakam Modaliteleri Testi (SDMT) alt ölçeklerinde doza bağlı eğilimlerin sinyallerini göstermektedir. 24. Ayda, 5 mg doz seviyesi için -8.9% (nominal p=0.12) ve 10 mg doz seviyesi için -14% (nominal p=0.03) plazma NfL'sinde doza bağlı olarak azalma görülmüştür.

Konferans Görüşmesi ve Web Yayını Detayları:
PTC, bu haberi tartışmak üzere bugün saat 8:00'de bir konferans görüşmesi düzenleyecektir. Aramaya telefonla erişmek için lütfen tıklayın Burada kayıt olmak için ve size arama ayrıntıları sağlanacaktır. Gecikmelerden kaçınmak için katılımcıların konferans görüşmesine, görüşmenin başlamasından 15 dakika önce bağlanmalarını tavsiye ediyoruz. Webcast konferans görüşmesine PTC web sitesinin Yatırımcı bölümünden şu adresten erişilebilir https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Görüşmenin tekrarı, görüşmenin tamamlanmasından yaklaşık iki saat sonra mevcut olacak ve görüşmeyi takip eden 30 gün boyunca şirketin web sitesinde arşivlenecektir.

PIVOT-HD Hakkında
PIVOT-HD, PTC518'in farmakodinamik etkisini ve güvenliğini plaseboya göre 5 mg ve 10 mg olmak üzere iki doz seviyesinde değerlendirmek üzere 12 aylık plasebo kontrollü bir çalışma olarak tasarlanmıştır. Başlangıçta çalışmaya yalnızca Evre 2 hastaları dahil edilmiştir. Daha sonra, gelecekteki çalışmalar için en iyi çalışma popülasyonunun belirlenmesine yardımcı olmak amacıyla benzer büyüklükte bir Aşama 3 kohortu eklenmiştir. PIVOT-HD'nin birincil sonlanım noktaları 12 haftada toplam kan Huntingtin (HTT) düzeyinin düşürülmesi ve güvenlik olaylarıdır. İkincil sonlanım noktaları arasında 12 aylık kan HTT düzeyleri ve diğer kan ve merkezi sinir sistemi (MSS) biyobelirteçlerinin yanı sıra Bileşik Birleşik Huntington Hastalığı Derecelendirme Ölçeğindeki (cUHDRS) değişiklikler yer almıştır.

12 ayın ardından hastalar, tüm deneklerin PTC518 alacağı uzun vadeli bir uzatma çalışmasına kaydolmaya hak kazanmıştır. Başlangıçta 5 mg ve 10 mg'a randomize edilenler bu doz seviyesinde devam edecek; başlangıçta plaseboya randomize edilenler 1:1 oranında 5 mg veya 10 mg'a randomize edilecektir. Tüm denekler ve araştırmacılar ilk tedavi atamasına kör kalacaktır.

Çalışma sonuçlarının yılın ilerleyen dönemlerinde düzenlenecek bilimsel bir toplantıda sunulması bekleniyor.

PTC518 Hakkında
PTC518, erken sonlandırma kodonu içeren yeni bir psödoekzonun dahil edilmesini teşvik etmek için benzersiz bir mekanizma aracılığıyla hareket eden, böylece Huntingtin (HTT) mRNA degradasyonunu ve ardından HTT protein seviyelerinde azalmayı tetikleyen küçük moleküllü bir splicing modifiye edicidir. PTC518, Evrysdi'nin başarılı keşfi ve geliştirilmesinin ardından PTC'nin onaylanmış ekleme platformundan keşfedilmiştir.^® (risdiplam) spinal musküler atrofi (SMA) için.

Huntington Hastalığı Hakkında
Huntington hastalığı (HD) merkezi sinir sisteminin ölümcül, kalıtsal, genetik bir bozukluğudur.¹  Kusurlu bir genden kaynaklanır. Bu gen, Huntingtin (HTT) adı verilen ve beyindeki sinir hücrelerinin (nöronlar) işleyişinde rol oynayan bir protein üretir. Gen kusurlu olduğunda, toksik olan ve nöron hasarına ve nöron ölümüne neden olan anormal (veya mutasyona uğramış) bir HTT proteini üretir.²  HD genellikle 30'lu veya 40'lı yaşlardaki kişilerde ortaya çıkar. Belirtiler yaşamın erken dönemlerinde de ortaya çıkabilir ve buna Juvenil HD denir.^2,3  Semptomların 10 yaşından küçük çocuklarda geliştiği infantil HD vakaları da vardır.²  Belirtiler kişiden kişiye değişmekle birlikte, hastalık öncelikle beyni etkiler ve anormal hareketlere, konuşma, yutma ve yürüme güçlüklerinin yanı sıra davranışsal, bilişsel ve motor belirtiler de dahil olmak üzere bir dizi başka belirtiye neden olur.^4,5  Belirli hastalık semptomları için onaylanmış tedaviler olsa da, şu anda HD için bir tedavi yoktur ve hastalığın başlangıcını geciktiren veya ilerlemesini yavaşlatan onaylanmış bir ilaç yoktur.

PTC Therapeutics, Inc. hakkında
PTC, nadir hastalıklarla yaşayan çocuklara ve yetişkinlere fayda sağlayan klinik olarak farklılaştırılmış ilaçları keşfeden, geliştiren ve ticarileştiren küresel bir biyofarmasötik şirketidir. PTC'nin yeni tedaviler geliştirme ve ürünleri küresel olarak ticarileştirme becerisi, dönüştürücü ilaçlardan oluşan sağlam ve çeşitlendirilmiş bir boru hattına yapılan yatırımı yönlendiren temeldir. PTC hakkında daha fazla bilgi edinmek için lütfen şu adresi ziyaret edin www.ptcbio.com ve Facebook, X ve LinkedIn'de takip edin.

Daha fazla bilgi için:

Yatırımcılar:
Ellen Cavaleri
+1 (615) 618-6228
ecavaleri@ptcbio.com

Medya:
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com 

İleriye Dönük Beyan:
Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reform Yasası anlamında ileriye dönük ifadeler içermektedir. Bu basın bülteninde yer alan, tarihi gerçeklere ilişkin ifadeler dışındaki tüm ifadeler, PTC'nin gelecekteki beklentileri, planları ve beklentileri, PTC'nin stratejisi, klinik çalışmaların ve araştırmaların beklenen zamanlaması, verilerin mevcudiyeti, ruhsatlandırma başvuruları ve yanıtları ve diğer konular, gelecekteki operasyonlar, gelecekteki mali durum, gelecekteki gelirler, öngörülen maliyetler ve yönetimin hedefleri ile ilgili ifadeler de dahil olmak üzere ileriye dönük ifadelerdir. Diğer ileriye dönük ifadeler "rehberlik", "plan", "öngörmek", "inanmak", "tahmin etmek", "beklemek", "niyet etmek", "olabilir", "hedeflemek", "potansiyel", "olacak", "olur", "olabilir", "olmalı", "devam etmeli" ve benzeri ifadelerle tanımlanabilir.

PTC'nin gerçek sonuçları, performansı veya başarıları, aşağıdakilerle ilgili olanlar da dahil olmak üzere çeşitli risk ve belirsizliklerin bir sonucu olarak yaptığı ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir: PTC'nin ticarileştirdiği veya gelecekte ticarileştirebileceği ürünleri veya ürün adayları için üçüncü taraf ödeyicilerle yapılan fiyatlandırma, kapsam ve geri ödeme müzakerelerinin sonucu; PTC'nin Novartis Pharmaceuticals Corporation ile yaptığı lisans ve işbirliği anlaşmasına ilişkin beklentiler; Novartis'ten geliştirme, ruhsatlandırma ve satış kilometre taşları, kar paylaşımı ve telif ödemeleri alma hakkı; endüstri, pazar, ekonomik, siyasi veya düzenleyici koşulların etkileri de dahil olmak üzere önemli iş etkileri; vergi ve diğer yasa, yönetmelik, oran ve politikalardaki değişiklikler; PTC'nin ürünlerinin ve ürün adaylarının uygun hasta tabanı ve ticari potansiyeli; PTC'nin bilimsel yaklaşımı ve genel geliştirme ilerlemesi; PTC'nin nakit kaynaklarının yeterliliği ve öngörülebilir ve öngörülemeyen işletme giderleri ve sermaye harcamaları için gelecekte yeterli finansman elde etme kabiliyeti; ve PTC'nin Form 10-K hakkındaki en son Yıllık Raporunun "Risk Faktörleri" bölümünde tartışılan faktörler ve ayrıca PTC'nin SEC'ye yaptığı diğer başvurularda zaman zaman bu risk faktörlerinde yapılan güncellemeler. Tüm bu faktörleri dikkatlice değerlendirmeniz tavsiye edilir.

Geliştirilmekte olan her ilaçta olduğu gibi, yeni ürünlerin geliştirilmesi, ruhsat onayı ve ticarileştirilmesinde önemli riskler bulunmaktadır. Herhangi bir ürünün herhangi bir bölgede ruhsat onayı alacağına veya bu onayı sürdüreceğine ya da ticari olarak başarılı olacağına dair hiçbir garanti yoktur. 

Burada yer alan ileriye dönük ifadeler, PTC'nin yalnızca bu basın bülteni tarihi itibariyle görüşlerini temsil etmektedir ve PTC, gerçek sonuçları veya planlardaki, beklentilerdeki, varsayımlardaki, tahminlerdeki veya projeksiyonlardaki değişiklikleri veya bu basın bülteni tarihinden sonra meydana gelen diğer durumları yansıtmak için bu tür ileriye dönük ifadeleri güncellemeyi veya revize etmeyi taahhüt etmemekte veya planlamamaktadır. 

Referanslar:

1. Dünya Sağlık Örgütü, 2020. 8A01.10 Huntington hastalığı. Şu adresten erişilebilir: https://icd.who.int/browse10/2019/en#/G10. Erişim tarihi Ekim 2021.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA ve diğerleri Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010; 5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

Orijinal içeriği görüntüleyin:https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc518-pivot-hd-study-achieves-primary-endpoint-302445673.html

KAYNAK PTC Therapeutics, Inc.