Prilenia ve Ferrer, Huntington Hastalığında Pridopidin için Avrupa Ruhsatlandırma Sürecine İlişkin Güncelleme Sağladı

25 Temmuz 2025

NAARDEN, Hollanda & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, İspanya-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. ve Ferrer bugün Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi'nin (CHMP) pridopidinin Huntington hastalığı (HD) için pazarlama izni başvurusunun reddini tavsiye ettiğini duyurdu.

Hayal kırıklığına uğradık ancak etkili olduğuna inandığımız bir tedaviyi hastalara sunma kararlılığımızdan vazgeçmedik ve düzenleyici kurumlarla işbirliği içinde tüm seçenekleri araştıracağız.

Prilenia ve Ferrer, pridopidini dünya çapında HD ve amiyotrofik lateral skleroz (ALS) ile yaşayan insanlara mümkün olan en kısa sürede ulaştırmaya odaklanmıştır. Yakın vadeli planlar, daha önce gözlemlenen pridopidin sonuçlarının doğrulanmasını sağlamak için potansiyel olarak tescilli bir küresel HD çalışması ve her ikisi için de işe alımın mümkün olan en kısa sürede başlaması beklenen pivotal bir küresel Faz 3 ALS çalışması başlatmak için yürürlüktedir.

Pridopidin hakkında

Pridopidin (günde iki kez 45 mg), HD ve ALSi gibi nörodejeneratif hastalıklarda sıklıkla bozulan temel nöroprotektif mekanizmaları uyaran güçlü ve seçici, oral olarak uygulanan bir sigma-1 reseptör (S1R) agonistidir.

Pridopidine'in kapsamlı geliştirme programı yaklaşık 1.600 kişiyi kapsamış ve olumlu bir güvenlik ve tolere edilebilirlik profili ile hastalarda hastalık ilerlemesi, biliş, motor beceri ve yaşam kalitesinde klinik olarak anlamlı ve sürekli faydalar göstermiştir.

HD'ye ek olarak, pridopidin ALS için geç aşama klinik geliştirme aşamasındadır ve Prilenia ve Ferrer, Faz 2 HEALEY ALS Platform Denemesinden elde edilen erken ve hızlı ilerleyen hastalığa sahip popülasyondaki bulgulara dayanarak, ALS'de mümkün olan en erken zamanda tek bir pivotal Faz 3 denemesi başlatmayı planlamaktadır.

Pridopidin, ABD ve AB'de HD ve ALS'de Yetim İlaç tanımına ve HDii tedavisi için FDA Fast Track tanımına sahiptir.

Nurzigma® (pridopidin) Prilenia'nın tescilli ticari markasıdır.

Huntington Hastalığı Hakkında

Huntington hastalığı (HD) nadir görülen, kalıtsal, otozomal dominant, fonksiyonel, motor, bilişsel ve davranışsal semptomlara yol açan nörodejeneratif bir hastalıktır. HD, huntingtin genindeki bir mutasyondan kaynaklanıriii ve HD'li bir ebeveynin her çocuğunun hastalığa yakalanma şansı yüzde 50'dir.iv

HD, dünya genelinde her 100.000 kişiden yaklaşık 4,88'ini etkilemektedir ve 300.000 kişi de HD geliştirme riski altındadırv,vi. Genellikle 30 ila 50 yaşları arasında teşhis edilir, ancak HD çocuklar ve genç yetişkinler de dahil olmak üzere her yaşta ortaya çıkabilir (juvenil başlangıçlı HD veya JHD olarak bilinir). Hastalık 15 ila 20 yıl içinde yavaşça ilerler ve hastalar çalışma, iletişim kurma, günlük yaşamı yönetme ve kendilerine bakma becerilerini yavaş yavaş kaybederler. Bu artan engellilik, bir bakıcıya tam bağımlılığa ve nihayetinde ölüme yol açar.

HD için şu anda mevcut olan tek tedavi semptomatik rahatlama ve palyatif bakıma odaklanmakta, genel ilerleme ölçümlerini etkilememektedir.

Prilenia Hakkında

Prilenia, Huntington hastalığı (HD), amiyotrofik lateral skleroz (ALS) ve nörodejeneratif bozukluğu olan diğer çocuk ve yetişkinlerden etkilenen insanlar için bilimsel mükemmelliğe ve ilerlemeyi hızlandırmaya yönelik sarsılmaz bir bağlılıkla hareket eden özel bir biyofarmasötik şirketidir. Misyonumuz basit ama acil: yıkıcı nörodejeneratif hastalıklardan etkilenen insanlar için dönüştürücü ilaçlar geliştirmek ve bunlara sürdürülebilir erişim sağlamak.

Prilenia, 28 Nisan 2025 tarihinde, Kuzey Amerika, Japonya ve Asya Pasifik'te pridopidinin tam ticarileştirme ve geliştirme haklarını elinde tutarak, Avrupa'da ve diğer belirli pazarlarda pridopidinin ticarileştirilmesi ve birlikte geliştirilmesi için Ferrer ile bir işbirliği ve lisans anlaşması imzalamıştır.

Şirket Hollanda'da kurulmuştur ve önde gelen yaşam bilimleri yatırımcıları tarafından desteklenmektedir.

Daha fazla bilgi için lütfen şu adresi ziyaret edin www.prilenia.com ve bizimle LinkedIn veya X (Twitter) üzerinden bağlantı kurun.

Ferrer Hakkında

Ferrer'de işimizi sosyal adalet için mücadele etmek üzere kullanıyoruz. Uzun zamandır işleri farklı şekilde yapmak isteyen bir şirketiz; hissedar getirilerini maksimize etmek yerine, kârımızın çoğunu topluma geri veren girişimlere yeniden yatırıyoruz. Ait olduğu yere geri dönüyor. Uyumluluğun ötesine geçiyoruz ve en yüksek sürdürülebilirlik, etik ve dürüstlük standartları tarafından yönlendiriliyoruz. Bu nedenle, 2022'den beri bir B Corp'uz.

1959'da Barselona'da kurulan Ferrer, yüzden fazla ülkede yaşamı tehdit eden hastalıklar için dönüştürücü çözümler sunmaktadır. Amacımız doğrultusunda, yetişkinlerde ve çocuklarda pulmoner vasküler ve interstisyel akciğer hastalıklarına ve nadir görülen nörolojik bozukluklara giderek daha fazla odaklanıyoruz. 1.800 kişilik ekibimiz net bir inançla hareket ediyor: işimiz kendi içinde bir amaç değil, hayatları değiştirmenin bir yoludur.

Biz Ferrer'iz. İyilik için Ferrer. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. ve ark. Sigma-1 Reseptörü, Huntington Hastalığı Modellerinde Mitokondriyal Fonksiyonun Pridopidin ile Kurtarılmasına Aracılık Eder. Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. AAN Yıllık Toplantısı, 6-9 Nisan 2025, San Diego, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Pridopidin, sigma-1 reseptörü aracılığıyla nöronları mutant-huntingtin toksisitesinden korur. Nörobiyol Dis. 2019 Eylül; 129: 118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 Mayıs 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. Huntington hastalığı genetiği. NeuroRx. 2004 Nisan;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina ve diğerleri, Huntington Hastalığının Yaygınlığı ve İnsidansı: Güncellenmiş Bir Sistematik İnceleme ve Meta-Analiz. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). Patogenezden Terapötiklere: Huntington Hastalığı Araştırmalarının 150 Yılı Üzerine Bir İnceleme. Uluslararası Moleküler Bilimler Dergisi, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

Medya İletişim Bilgileri:

Prilenia İletişim İletişim Ekibi info@prilenia.com

Ferrer İletişim Alba Soler, İletişim Direktörü asolerc@ferrer.com

Kaynak Prilenia Therapeutics B.V.