Skyhawk C Kohortuna İlişkin Verileri Raporladı

Bugün erken saatlerde Skyhawk, SKY-0515 Faz 1 denemesinin C Bölümüne ilişkin aşağıdaki güncellemeyi sağladı.

--Community Letter--

Sevgili Skyhawk dostları ve meslektaşlarım,

Huntington hastalığının tedavisine yönelik SKY-0515 Faz 1 klinik çalışmamızın Bölüm C hasta kohortundan elde edilen ilk ara sonuçları bugün açıklamaktan mutluluk duyuyoruz. Aşağıda ve burada bağlantısı verilmiştir basın bülteni.

Yukarıdaki resimde görüldüğü gibi, SKY-0515 alan hastalar 84. Gün itibariyle, tedavi devam ederken, günlük 9 mg oral dozda 62% dahil olmak üzere kandaki mHTT proteininde doza bağlı azalmalar göstermektedir.

SKY-0515 ile tedavi ayrıca doza bağlı önemli PMS1 mRNA azalması ile sonuçlanır ve mükemmel merkezi sinir sistemi penetrasyonu gösterir. İlaç, test edilen her iki doz seviyesinde de genel olarak iyi tolere edilmiştir ve devam eden klinik gelişimi desteklemektedir ve hastalardaki Faz 2/3 FALCON-HD çalışmamız şu anda Avustralya ve Yeni Zelanda'da kayıt almaktadır.

University College London'da Nöroloji Profesörü olan Ed Wild, "SKY-0515 mHTT proteinini hastalarda şimdiye kadar gördüğümüz en etkileyici ölçüde azaltıyor ve en önemlisi klinik ve biyobelirteç verileri şimdiye kadar test edilen hiçbir dozda güvenlik endişesi göstermiyor" dedi. "PMS1'de de önemli bir azalma görüyor olmamız harika; bu da Huntington hastalığının temel patojenik mekanizmalarından ikisi yoluyla tedavi edilmesi için güçlü bir kombinasyon olmalı. SKY-0515 gibi ağızdan uygulanan huntingtin düşürücü bir tedavinin gerçekten dönüştürücü olacağı, dünyanın dört bir yanında HD ile yaşayan insanlar için anlamlı bir etki için zemin hazırlayan 3 aylık zaman noktasında başarı böyle görünüyor."

Skyhawk Therapeutics Ar-Ge Başkanı Sergey Paushkin, "Sadece 84 günlük tedavinin ardından SKY-0515'in biyobelirteç yanıtının gücü, HD için dönüştürücü bir tedavi olarak potansiyelinin altını çiziyor" dedi. "Bu ara veriler SKY-0515 için önemli bir kilometre taşını temsil ediyor ve Skyhawk platformunun onaylanmış hastalık modifiye edici tedavileri olmayan yıkıcı hastalıklar için birinci sınıf küçük moleküller sunma gücünü vurguluyor."

Skyhawk, 2027 yılı sonuna kadar klinikte hastalık modifiye edici tedavileri bulunmayan nadir nörolojik durumlar için bir dizi ek yeni ilaç sunmayı planlamaktadır. İlki 2026 ortalarında denemelere başlama yolunda ilerliyor.

Hastalara yardımcı olma yolunda kaydettiğimiz ilerlemeden dolayı heyecanlıyız ve desteğiniz için minnettarız!

En iyi dileklerimizle,

Maura ve Skyhawk ekibi~