ADORE-DH - Potansiyel Kök Hücre Tedavisi

ADORE-DH, HD için potansiyel bir kök hücre tedavisinin Faz II denemesiydi.

AZIDUS Brasil (tam hizmet veren bir klinik araştırma kuruluşu) tarafından desteklenen bu randomize, çift kör, plasebo kontrollü çalışma, HD hastalarında NestaCell®'in güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmeyi amaçlamıştır. NestaCell®, sağlıklı çocuklardan alınan süt dişlerinin dental pulpasından alınan kök hücreleri içeren insan dental pulpa kök hücresi (hDPSC) bazlı bir tedavidir. Diş özü, sinir hücreleri de dahil olmak üzere çeşitli hücre tiplerine dönüşebilen kök hücreler içeren dişin en iç tabakasıdır. ADORE-DH, NestaCell®'in geliştiricisi Cellavita tarafından finanse edilmiştir.

Brezilya'da tek bir merkezde yürütülen bu çalışmada 35 katılımcı randomize edilmiştir. Katılımcılar 2:2:1 oranında daha düşük dozda (1 milyon hücre/kg) hDPSC'ler, daha yüksek dozda (2 milyon hücre/kg) hDPSC'ler veya plasebo almak üzere atanmıştır. Çalışma ürününün dokuz infüzyonu 11 aylık bir süre boyunca intravenöz olarak verilmiştir. 32 katılımcı çalışmayı tamamlamıştır.

Çalışmanın birincil sonlanım noktası Birleşik Huntington Hastalığı Değerlendirme Ölçeği (UHDRS) Toplam Motor Skorundaki (TMS) değişimdir. İkincil sonuçlar arasında UHDRS Toplam Fonksiyonel Kapasite (TFC), Toplam Kore Skoru (TCS), Fonksiyonel Kontrol Listesi (FC) ve manyetik rezonans görüntüleme (MRI) tabanlı beyaz madde ölçümü yer almaktadır. Güvenlik, advers olaylar ve laboratuvar parametreleri izlenerek değerlendirilmiştir.

Her iki doz da plaseboya kıyasla advers olay sıklığında artış olmaksızın olumlu bir güvenlik profili göstermiştir. Hiçbir ciddi advers olayın tedaviyle ilişkili olduğu düşünülmemiştir.

Her iki doz da plaseboya kıyasla UHDRS-TMS'de iyileşmeler göstermiş ve daha yüksek doz grubu UHDRS-TFC'de de iyileşmeler göstermiştir. TCS ve FC'de ek iyileşmeler görülmüştür. MRG analizi, tedavi edilen katılımcılarda daha yavaş merkezi sinir sistemi beyaz ve gri madde düşüşüne doğru bir eğilim olduğunu göstermiştir.

Genel olarak, NestaCell® iyi tolere edilmiş ve HD hastalarında motor ve fonksiyonel sonuçlarda iyileşmeler göstermiştir. Daha geniş bir katılımcı grubunda etkinliği ve uzun vadeli güvenliği değerlendirmek için bir Faz III çalışması planlanmaktadır.