uniQure Huntington Hastalığı için AMT-130'a İlişkin Düzenleyici Güncelleme Sağladı

3 Kasım 2025

Sevgili Huntington Hastalığı Topluluğu,

Bugün bir basın açıklaması yayınlayarak uniQure'un Huntington hastalığı (HD) için bir araştırma gen terapisi olan AMT-130 ile ilgili olarak yakın zamanda yapılan Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) öncesi toplantı sırasında ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) geri bildirim aldığını duyurduk. FDA, BLA'yı “FDA'ya biyolojik bir ürünü ticari olarak dağıtmak için onay talep eden kapsamlı bir başvuru” olarak tanımlamaktadır. BLA öncesi toplantı, şirket ve FDA'nın başvuru için gereklilikler ve beklentiler konusunda uyum sağlamasını amaçlamaktadır.

Nihai toplantı tutanakları elimize ulaşmamış olsa da uniQure, FDA'nın AMT-130'un harici bir kontrole kıyasla devam eden Faz I/II çalışmasından elde edilen verilerin artık bir BLA başvurusu için birincil temel teşkil etmeyebileceğini belirttiğine inanmaktadır. AMT-130 için BLA başvurusunun zamanlaması şu anda belirsiz olsa da, uniQure, AMT-130'u hastalara ve ailelerine ulaştırmak için ileriye dönük en iyi yolu belirlemek üzere FDA ile birlikte çalışmaya tamamen kararlıdır.

“uniQure İcra Kurulu Başkanı Matt Kapusta, ”FDA'nın BLA öncesi toplantıdaki ön geri bildirimi bizi şaşırttı; bu, FDA'nın Kasım 2024“te sunduğu ve doğal geçmiş harici kontrol ile karşılaştırıldığında devam eden Faz I/II çalışmalarından elde edilen verilerin Hızlandırılmış Onay yolu kapsamında bir BLA başvurusu için birincil temel olarak kullanılabileceğini kabul ettiği kılavuzdan ciddi bir değişikliktir” dedi. "Bu haber beklenmedikti ve bu yıkıcı hastalık için hiçbir tedavi seçeneği olmayan HD ile yaşayan insanlar için gerçekten hayal kırıklığına uğradık. AMT-130'un hastalara önemli faydalar sağlayabileceğine inanıyoruz ve AMT-130'u ABD'deki hastalara ve ailelerine hızla ulaştırmak için ileriye dönük en iyi yolu belirlemek üzere FDA ile birlikte çalışmaya tamamen kararlıyız."

Bu beklenmedik haberi duymanın hastalar ve aileler için ne kadar zor olacağını anlıyor ve AMT-130 için ileriye dönük bir yol oluşturmak üzere FDA ile işbirliği yapmak için yorulmadan çalışacağımızı temin ediyoruz. Bu klinik geliştirme programının tamamı boyunca HD topluluğu ile ortaklık kurduk ve bu işbirliğine derinden minnettarız. Bu zorlu durumla başa çıkmaya çalışırken şeffaf bir şekilde iletişim kurmaya ve toplulukla ortaklık yapmaya devam edeceğiz.

Başka sorularınız varsa, lütfen e-posta göndermekten çekinmeyin medinfo@uniqure.com veya 1-866-520-1257 numaralı telefonu arayın.

Saygılarımla, Daniel Leonard Küresel Hasta Savunuculuğu İcra Direktörü

-Basın Bülteni-

3 Kasım 2025

LEXINGTON, Mass. ve AMSTERDAM, 03 Kasım 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - Ciddi tıbbi ihtiyaçları olan hastalar için dönüştürücü tedaviler geliştiren lider bir gen terapisi şirketi olan uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), bugün Huntington hastalığı (HD) için araştırma amaçlı bir gen terapisi olan AMT-130 ile ilgili yakın tarihli bir ön Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) toplantısı sırasında ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) geri bildirim aldığını duyurdu.

Nihai toplantı tutanakları henüz alınmamış olsa da, toplantıdaki tartışmalara dayanarak uniQure, FDA'nın AMT-130'un Faz I/II çalışmalarından elde edilen verilerin, önceden belirlenmiş protokoller ve analizlerden önce FDA ile paylaşılan istatistiksel analiz planları uyarınca harici bir kontrolle karşılaştırıldığında, bir BLA başvurusunu desteklemek için birincil kanıt sağlamak için yeterli olabileceğine artık katılmadığına inanmaktadır. Bu, geçtiğimiz yıl içinde FDA ile birden fazla B Tipi toplantıda yapılan önceki iletişimlere göre önemli bir değişimdir. Sonuç olarak, AMT-130 için BLA başvurusunun zamanlaması şu anda belirsizdir.

uniQure, toplantıdan sonraki 30 gün içinde nihai tutanakları almayı beklemekte ve AMT-130'un zamanında hızlandırılmış onayı için ileriye dönük bir yol bulmak üzere FDA ile acilen etkileşime geçmeyi planlamaktadır.

FDA, Faz I/II çalışmalarından elde edilen verilere dayanarak AMT-130'a Nisan 2025'te harici kontrollere kıyasla Çığır Açan Terapi unvanı ve Mayıs 2024'te Rejeneratif İlaçlar İleri Terapi (RMAT) unvanı vermiştir.

“uniQure İcra Kurulu Başkanı Matt Kapusta, ”FDA'nın Kasım 2024“te, doğal geçmiş harici kontrol ile karşılaştırıldığında devam eden Faz I/II çalışmalarından elde edilen verilerin Hızlandırılmış Onay yolu kapsamında bir BLA başvurusu için birincil temel olarak kullanılabileceği yönündeki rehberliğinden ciddi bir değişiklik olan son BLA öncesi toplantıda FDA'nın geri bildirimi bizi şaşırttı” dedi. "Bu haber beklenmedikti ve bu yıkıcı hastalık için hastalık modifiye edici tedavi seçenekleri olmayan HD ile yaşayan insanlar için gerçekten hayal kırıklığına uğradık. AMT-130'un hastalara önemli faydalar sağlama potansiyeline sahip olduğuna inanıyoruz ve AMT-130'u ABD'deki hastalara ve ailelerine hızla ulaştırmak için ileriye dönük en iyi yolu belirlemek üzere FDA ile birlikte çalışmaya tamamen kararlıyız."

uniQure, Huntington hastalığının tedavisi için AMT-130'u ilerletme konusunda FDA ile ortaklığa devam etmenin yanı sıra, Avrupa Birliği ve Birleşik Krallık da dahil olmak üzere diğer düzenleyici kurumlarla görüşmeleri paralel olarak ilerletmeyi planlamaktadır.

uniQure Hakkında

uniQure, potansiyel olarak iyileştirici sonuçlara sahip tekli tedaviler olan gen terapisi vaadini yerine getiriyor. On yılı aşkın bir araştırma ve klinik geliştirme sürecine dayanan tarihi bir başarı olan uniQure'un hemofili B gen terapisinin onaylanması, genomik tıp alanında önemli bir kilometre taşını temsil etmekte ve hemofili ile yaşayan hastalar için yeni bir tedavi yaklaşımını başlatmaktadır. uniQure şu anda Huntington hastalığı, refrakter temporal lob epilepsisi, ALS, Fabry hastalığı ve diğer ciddi hastalıkları olan hastaların tedavisi için tescilli gen terapilerinden oluşan bir boru hattını ilerletmektedir. www.uniQure.com

uniQure İleriye Dönük Beyanlar

Bu basın bülteni ileriye dönük ifadeler içermektedir. Tarihi gerçeklere ilişkin ifadeler dışındaki tüm ifadeler ileriye dönük ifadelerdir ve genellikle “öngörmek”, “inanmak”, “olabilir”, “kurmak”, “tahmin etmek”, “beklemek”, “hedeflemek”, “niyet etmek”, “dört gözle beklemek”, “olabilir”, “planlamak”, “potansiyel”, “tahmin etmek”, “proje”, “aramak”, “yapmalı”, “olacak” ve benzeri ifadeler ve bu ifadelerin olumsuzları ile belirtilir. İleriye dönük ifadeler, yönetimin inanç ve varsayımlarına ve bu basın bülteni tarihi itibariyle yönetimin elinde bulunan bilgilere dayanmaktadır. Bu ileriye dönük ifadelere örnek olarak, bunlarla sınırlı olmamak üzere, aşağıdakilere ilişkin ifadeler verilebilir: Şirketin AMT-130“u ABD'de ilerletme planları, AMT-130”un zamanında hızlandırılmış onayı için bir yol bulmak ve AMT-130“u ABD'deki hastalara ve ailelerine hızla ulaştırmak için Şirketin FDA ile etkileşim kurma planları da dahil olmak üzereAMT-130 programına ilişkin düzenleyici etkileşimlerin zamanlaması ve sonucu; Şirketin FDA ile düzenleyici görüşmelere paralel olarak Avrupa Birliği ve Birleşik Krallık da dahil olmak üzere diğer düzenleyici kurumlarla görüşmeleri ilerletme planları; FDA ile yapılan BLA öncesi toplantının nihai tutanaklarının toplantıdan sonraki 30 gün içinde alınması; Şirketin AMT-130 için BLA başvurusunun zamanlaması; Şirketin FDA'nın AMT-130”un Faz I/II çalışmalarından elde edilen verilerin harici bir kontrolle karşılaştırıldığında BLA başvurusunu desteklemek için birincil kanıt sağlamak için yeterli olabileceğine artık katılmadığına dair inancı; ve AMT-130'un hastalara önemli fayda sağlama potansiyeli. Şirketin gerçek sonuçları, birçok nedenden dolayı bu ileriye dönük beyanlarda öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Bu riskler ve belirsizlikler, diğerlerinin yanı sıra şunları içerir: Şirketin AMT-130 Faz I/ll klinik çalışmalarıyla ilgili riskler; bu çalışmaların daha ileri klinik geliştirme veya ruhsatlandırma onayını desteklemek için yeterli verileri gösterememesi riski; daha fazla hasta verisinin elde edilmesi ve bu verilerin ilk verilerden elde edilenden farklı bir yorumla sonuçlanması riski; Şirketin düzenleyici makamlarla etkileşimlerine ilişkin riskler; bu riskler klinik çalışmaların başlatılmasını, zamanlamasını ve ilerlemesini ve ruhsat onayına giden yolları etkileyebilir; Şirketin değerlendirdiği ölçümlerin hastalığın ilerlemesine ilişkin sağlam ve hassas ölçümler olarak görülüp görülmediği; RMAT atamasının, Çığır Açan Terapi atamasının veya herhangi bir hızlandırılmış yolun, eğer verilirse, ruhsat onayına yol açıp açmayacağı; Şirketin gerektiğinde AMT-130 için bir Faz III veya doğrulayıcı çalışma yürütme ve finanse etme becerisi; Şirketin hedeflerine ulaşmak için gereken altyapıyı ve personeli oluşturmaya ve sürdürmeye devam etme becerisi; Şirketin mevcut ve gelecekteki klinik araştırmaları ve düzenleyici süreçleri yönetmedeki etkinliği; Şirketin klinik araştırmalarda gen tedavisi adaylarının terapötik faydalarını gösterme becerisi; gen tedavilerinin sürekli gelişimi ve kabulü; Şirketin fikri mülkiyetini elde etme, sürdürme ve koruma becerisi; ve Şirketin faaliyetlerini finanse etme ve gerektiğinde ve kabul edilebilir koşullarda ek sermaye sağlama becerisi. Bu riskler ve belirsizlikler, 27 Şubat 2025 tarihinde SEC'e sunulan Form 10-K Yıllık Raporu, 9 Mayıs 2025 ve 29 Temmuz 2025 tarihlerinde SEC'e sunulan Form 10-Q Üç Aylık Raporları da dahil olmak üzere Şirketin ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na (SEC) yaptığı periyodik başvurularda ve Şirketin zaman zaman SEC'e yaptığı diğer başvurularda "Risk Faktörleri" başlığı altında daha ayrıntılı olarak açıklanmaktadır. Bu riskler, belirsizlikler ve diğer faktörler göz önüne alındığında, bu ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemelisiniz ve yasaların gerektirdiği durumlar haricinde, Şirket, gelecekte yeni bilgiler elde edilse bile, bu ileriye dönük beyanları güncelleme yükümlülüğünü üstlenmemektedir.

uniQure İletişim:

YATIRIMCILAR İÇİN:

Chiara Russo
Doğrudan: 781-491-4371
Mobil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com MEDYA İÇİN:

Tom Malone Direkt: 339-970-7558 Cep:339-223-8541
t.malone@uniQure.com