LoQus23'ten Bir Güncelleme

LoQus23 Therapeutics, Huntington Hastalığı (HD), miyotonik distrofi tip 1 ve diğer üçlü tekrar genişlemesi hastalıklarının nedeni ve itici gücü olan patojenik üçlü genişlemeyi durdurabilecek küçük moleküllü ilaçları araştıran bir biyoteknoloji şirketidir. Bugün, HD'nin ilerlemesini yavaşlatmak veya durdurmak için çığır açan bir potansiyele sahip bir ilaç adayı olan LQT-23'ü aday gösterdiğini ve ilerlediğini duyurdu.

Daha önce 2024 yılında LoQus23, 2026 yılına kadar kliniğe girmeyi planlayan bir dizi MutSβ inhibitörü geliştirmeye odaklandığını ve fon sağladığını duyurmuştu. Şimdi, HD modellerinde somatik genişlemeyi engellediğini gösteren preklinik verilerle, şimdiye kadarki en gelişmiş ve güçlü inhibitör olan LQT-23'ü lider adayları olarak resmen aday gösterdiler. Ayrıca bu yıl içinde IND/CTA başvurusunda bulunarak ilk insan denemelerine hazır olduklarının sinyalini vermeyi planlıyorlar.

LQT-23'ün geliştirme adayımız olarak gösterilmesi LoQus23 için önemli bir andır ve hastaların yaşamlarını dönüştürmek için MSH3/MutSβ inhibitörleri boru hattımızı ilerletme stratejimizi yeniden teyit etmektedir.

Dr. David Reynolds, LoQus23 İcra Kurulu Başkanı

-BASIN AÇIKLAMASI--

LoQus23 Therapeutics, LQT-23'ü Huntington Hastalığı için sınıfında ilk, oral ilaç adayı olarak aday gösterdi

• LQT-23, MSH3/MutSβ'nın güçlü, oldukça farklılaştırılmış, sınıfının ilk allosterik küçük molekül inhibitörüdür
• HD'nin ilerlemesini yavaşlatma veya durdurma potansiyeline sahip benzersiz etki mekanizması

CAMBRIDGE, İngiltere, 6 Ocak 2026 /PRNewswire/ - Huntington Hastalığı (HD), miyotonik distrofi tip 1 ve diğer üçlü tekrar genişlemesi hastalıklarının nedeni ve itici gücü olan patojenik üçlü genişlemeyi durdurabilecek küçük moleküllü ilaçları araştıran bir biyoteknoloji şirketi olan LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), bugün HD'nin ilerlemesini yavaşlatma veya durdurma konusunda çığır açan bir potansiyele sahip bir ilaç adayı olan LQT-23'ü aday gösterdiğini ve ilerlediğini duyurdu.

DNA uyumsuzluk onarımı, HD ve diğer üçlü tekrar hastalıklarının önemli bir itici gücü olarak gösterilmiştir. İnsan genetiği, post-mortem çalışmalar ve mekanistik araştırmalardan elde edilen yakınsak kanıtlar, MSH3/MutSβ'yı DNA uyumsuzluk onarım yolunun en umut verici hedefi olarak tanımlamaktadır. Bununla birlikte, protein küçük moleküllü terapötik müdahale için oldukça zorlu bir hedeftir.

LoQus23, yolak ve hastalık konusundaki derin uzmanlığından yararlanarak bir tahlil platformu ve çok sayıda küçük moleküllü MutSβ inhibitörü serisi oluşturmuştur. LQT-23, bu karmaşık hedefi inhibe etmek için yeni bir etki mekanizması kullanarak HD tedavisi için MutSβ modülasyonunda çığır açan bir ilerlemeyi temsil etmektedir. LQT-23, MutSβ'nın bugüne kadarki en gelişmiş ve güçlü allosterik küçük molekül inhibitörüdür.

LoQus23 Therapeutics'in İcra Kurulu Başkanı Dr. David Reynolds şu yorumu yaptı: “LQT-23”ün geliştirme adayımız olarak gösterilmesi LoQus23 için önemli bir andır ve hastaların yaşamlarını dönüştürmek için MSH3/MutSβ inhibitörleri boru hattımızı ilerletme stratejimizi yeniden teyit etmektedir. Böylesine zor bir hedefe yönelik bu adayı belirlemek için uzun yıllar boyunca yorulmadan çalışan ekibimizin özverisini selamlamak istiyorum ve bu yıl içinde IND/CTA başvurusuna kadar ilerletmeyi dört gözle bekliyoruz."

LoQus23 Yönetim Kurulu Başkanı Dr. Cyrus Mozayeni şunları ekledi: “MSH3/MutSβ, HD için en umut verici ve en iyi doğrulanmış hedeftir, ancak ilaçlaştırılması zor olmuştur. Ekip, 2024”teki finansmandan bu yana olağanüstü ilerleme kaydetti ve LQT-23'ün lider geliştirme adayımız olarak aday gösterilmesi, derin alan uzmanlığımızın altını çizerken, LoQus23'ü HD tedavisi için ortaya çıkan tedavilerin ön saflarında konumlandırıyor."

LQT-23'ün klinik öncesi çalışmaları, HD hücresel sistemlerinde ve hayvan modellerinde somatik genişlemenin güçlü bir şekilde engellenmesine yol açan MSH3/MutSβ'nın güçlü ve seçici modülasyonunu göstermiştir. Klinik öncesi geliştirme 2026 yılına kadar devam edecektir.

Huntington hastalığı, şu anda onaylanmış bir hastalık modifiye edici tedavisi bulunmayan ve sadece ABD'de 30.000 hastası olan otozomal dominant nörodejeneratif bir hastalıktır. LoQus23, somatik genişlemeyi hedefleyerek Huntington hastalığının başlangıcını ve ilerlemesini yavaşlatmayı ve hatta durdurmayı ummaktadır. 2024 yılında LoQus23, mevcut yatırımcılar SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund ve Novartis Venture Fund ile birlikte Forbion liderliğindeki 35 milyon sterlinlik Seri A finansman turunun başarıyla tamamlandığını duyurdu.

Editörlere Notlar

LoQus23 Therapeutics Ltd Hakkında

LoQus23, Huntington Hastalığı ve diğer üçlü tekrar genişlemesi hastalıklarının tedavisi için küçük moleküllü somatik genişleme inhibitörleri geliştiren Cambridge, Birleşik Krallık merkezli bir biyoteknoloji şirketidir. Huntington hastalığı, şu anda onaylanmış bir hastalık modifiye edici tedavisi bulunmayan ve şu anda sadece ABD'de 30.000 hastası olan otozomal dominant nörodejeneratif bir hastalıktır.

LoQus23’ün yaklaşımı DNA kararsızlığını durdurma ve dolayısıyla bu hastalıklarda nörodejenerasyonu yavaşlatma potansiyeline sahiptir. LoQus23, diğer yaklaşımlara göre daha uygun bir uygulama sunabilen küçük moleküllü ilaçları tasarlamak için yapı temelli bir yaklaşım kullanmaya odaklanmıştır. Oral küçük moleküllü ilaçlar, karmaşık beyin hastalıklarının tedavisinde güçlü bir geçmişe sahiptir ve diğer gelişmiş tedavi yöntemlerine kıyasla hastalar için daha fazla kolaylık sağlar. LoQus23’ün öncü programı, şu anda klinik öncesi geliştirmeye giren MutSβ kompleksinin bir parçası olan güçlü bir allosterik küçük molekül MSH3 inhibitörüdür.

LoQus23, dünya standartlarında bilim üzerine inşa edilmiş son derece deneyimli bir liderlik ekibine sahiptir. İlk olarak 2019 yılında Dr. David Reynolds, Dr. Caroline Benn ve Dr. Ruth McKernan CBE, FMedSci, SV Sağlık Yatırımcıları Demans Keşif Fonu'nda İkamet Eden Girişimciler tarafından kuruldu ve aynı zamanda ilk tohum yatırımcısı olarak hareket etti. Ekim 2024’te Şirket, mevcut yatırımcılar SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund ve Novartis Venture Fund ile birlikte Forbion liderliğinde 35 milyon sterlinlik başarılı bir Seri A finansman turunu tamamladı.

Daha fazla bilgi için lütfen ziyaret edin: www.loqus23.com