uniQure FDA ile Toplantı Yapacağını Duyurdu

9 Ocak 2026 07:05 EST

uniQure FDA ile A Tipi Toplantı Planlandığını Duyurdu

LEXINGTON, Mass. ve AMSTERDAM, 09 Ocak 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - Ciddi tıbbi ihtiyaçları olan hastalar için dönüştürücü tedaviler geliştiren lider bir gen terapisi şirketi olan uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ile A Tipi bir toplantı yapılacağını duyurdu. Şirketin Huntington hastalığının tedavisine yönelik araştırma gen terapisi AMT-130'un hızlandırılmış onayını desteklemek için Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) veri paketini görüşmek üzere ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ile bir A Tipi toplantı planlanmıştır.

“uniQure İcra Kurulu Başkanı Matt Kapusta, ”AMT-130 için hızlandırılmış bir onay yolu ile ilgili olarak zamanında bir karara varmaya çalışırken FDA ile yapıcı bir tartışmayı dört gözle bekliyoruz“ dedi. ”Hastalar ve klinisyenler de dahil olmak üzere Huntington hastalığı topluluğu, karşılanmamış derin tıbbi ihtiyacı ve AMT-130 gibi potansiyel olarak hastalık modifiye edici tedavilere zamanında erişimin önemini vurgulamıştır. FDA ile yakın işbirliğimizi sürdürürken hasta erişimine olan derin bağlılığımızı da koruyoruz."

Şirket, resmi toplantı tutanaklarının alınmasının ardından bir mevzuat güncellemesi sunmayı beklemektedir.

uniQure Hakkında

uniQure, potansiyel olarak iyileştirici sonuçlara sahip tekli tedaviler olan gen terapisi vaadini yerine getiriyor. On yılı aşkın bir araştırma ve klinik geliştirme sürecine dayanan tarihi bir başarı olan uniQure'un hemofili B gen terapisinin onaylanması, genomik tıp alanında önemli bir kilometre taşını temsil etmekte ve hemofili ile yaşayan hastalar için yeni bir tedavi yaklaşımını başlatmaktadır. uniQure şu anda Huntington hastalığı, refrakter temporal lob epilepsisi, ALS, Fabry hastalığı ve diğer ciddi hastalıkları olan hastaların tedavisi için tescilli gen terapilerinden oluşan bir boru hattını ilerletmektedir. www.uniQure.com

uniQure İleriye Dönük Beyanlar

Bu basın bülteni ileriye dönük ifadeler içermektedir. Tarihi gerçeklere ilişkin ifadeler dışındaki tüm ifadeler ileriye dönük ifadelerdir ve genellikle “öngörmek”, “inanmak”, “olabilir”, “kurmak”, “tahmin etmek”, “beklemek”, “hedeflemek”, “niyet etmek”, “dört gözle beklemek”, “olabilir”, “planlamak”, “potansiyel”, “tahmin etmek”, “proje”, “aramak”, “yapmalı”, “olacak” ve benzeri ifadeler ve bu ifadelerin olumsuzları ile belirtilir. İleriye dönük ifadeler, yönetimin inanç ve varsayımlarına ve bu basın bülteni tarihi itibariyle yönetimin elinde bulunan bilgilere dayanmaktadır. Bu ileriye dönük ifadelere örnek olarak, bunlarla sınırlı olmamak üzere, Şirketin FDA ile A Tipi bir toplantı yapma ve AMT-130 için hızlandırılmış bir onay yoluna ilişkin zamanında bir çözüme ulaşma planları; AMT-130“un potansiyel olarak hastalık modifiye edici bir tedavi olması; ve Şirketin planlanan A Tipi toplantıdan resmi toplantı tutanaklarını aldıktan sonra bir düzenleme güncellemesi sunma planları ile ilgili ifadeler verilebilir. Şirketin gerçek sonuçları, birçok nedenden ötürü bu ileriye dönük beyanlarda öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Bu riskler ve belirsizlikler, diğerlerinin yanı sıra şunları içerir: Şirketin AMT-130 Faz I/ll klinik çalışmalarıyla ilgili riskler, bu çalışmaların daha fazla klinik geliştirme veya ruhsat onayını desteklemek için yeterli veri gösterememesi riski; FDA'nın nihayetinde bu çalışmaların bir BLA'yı desteklemek için birincil kanıt sağlamak için yeterli ve iyi kontrol edilmediği sonucuna varması riski; ana verilerden elde edilen yorumdan farklı bir yorumla sonuçlanan daha fazla hasta verisinin elde edilmesi riski; klinik çalışmaların başlatılmasını, zamanlamasını ve ilerlemesini ve ruhsat onayına giden yolları etkileyebilecek Şirketin düzenleyici makamlarla etkileşimleriyle ilgili riskler; Şirketin değerlendirdiği ölçümlerin hastalık ilerlemesinin sağlam ve hassas ölçümleri olarak görülüp görülmediği; RMAT atamasının, Çığır Açan Terapi atamasının veya herhangi bir hızlandırılmış yolun, eğer verilirse, ruhsatlandırma onayına yol açıp açmayacağı; Şirketin gerektiğinde AMT-130 için bir Faz III veya doğrulayıcı çalışma yürütme ve finanse etme becerisi; Şirketin hedeflerine ulaşmak için gereken altyapıyı ve personeli oluşturmaya ve sürdürmeye devam etme becerisi; Şirketin mevcut ve gelecekteki klinik araştırmaları ve ruhsatlandırma süreçlerini yönetmedeki etkinliği; Şirketin gen terapisi adaylarının terapötik faydalarını klinik çalışmalarda gösterme becerisi; gen terapilerinin sürekli gelişimi ve kabulü; Şirketin fikri mülkiyetini elde etme, sürdürme ve koruma becerisi; ve Şirketin faaliyetlerini finanse etme ve gerektiğinde ve kabul edilebilir koşullarda ek sermaye sağlama becerisi. Bu riskler ve belirsizlikler, 27 Şubat 2025 tarihinde SEC'e sunulan Form 10-K Yıllık Raporu, 9 Mayıs 2025, 29 Temmuz 2025 ve 10 Kasım 2025 tarihlerinde SEC'e sunulan Form 10-Q Üç Aylık Raporları dahil olmak üzere Şirketin ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na (SEC) yaptığı periyodik başvurularda ve Şirketin zaman zaman SEC'e yaptığı diğer başvurularda ”Risk Faktörleri“ başlığı altında daha ayrıntılı olarak açıklanmaktadır. Bu riskler, belirsizlikler ve diğer faktörler göz önüne alındığında, bu ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemelisiniz ve yasaların gerektirdiği durumlar haricinde, Şirket, gelecekte yeni bilgiler elde edilse bile, bu ileriye dönük beyanları güncelleme yükümlülüğünü üstlenmemektedir.

uniQure İletişim:

YATIRIMCILAR İÇİN:

Chiara Russo Doğrudan: 781-491-4371 Cep: 617-306-9137 c.russo@uniQure.com

MEDYA İÇİN:

Tom Malone Direkt: 339-970-7558 Cep:339-223-8541 t.malone@uniQure.com