Huntington hastalığı topluluğundaki sevgili dostlar,

Huntington hastalığı (HD) için araştırılan bir ilaç olan SKY-0515 ile ilgili devam eden araştırmalar hakkında bir güncelleme paylaşmak istiyoruz. Bugün bilimsel bir basın açıklaması paylaşıldı ve bu mektup, haberleri daha toplum odaklı, okunması daha kolay bir şekilde açıklamayı amaçlıyor.HD'den etkilenen aileler ve bireyler için net ve dürüst güncellemeler almanın ne kadar önemli olduğunu biliyoruz ve bunu okumak için zaman ayırdığınız için teşekkür ederiz.

SKY-0515 nedir?

SKY-0515, şu anda yalnızca klinik deneyler yoluyla temin edilebilen, araştırma amaçlı, günde bir kez kullanılan oral bir ilaçtır. Herhangi bir hastalıkta veya herhangi bir ülkede kullanım için onaylanmamıştır. Araştırma ilacı Huntington hastalığında rol oynayan iki biyolojik faktörü etkilemek üzere tasarlanmıştır:

• Mutant huntingtin (mHTT), HD'ye neden olan anormal protein
• PMS1, hastalığın ilerlemesiyle bağlantılı süreçlerde rol oynayabilecek bir protein
• Araştırmacılar, bu biyolojik belirteçlerdeki değişikliklerin zaman içinde HD ile ilgili olup olamayacağını inceliyor.

Ocak 27'de yapılan duyuruda neler paylaşıldı?

Duyuru, Faz 1 klinik çalışmasına katılan erken evre HD hastalarının dokuz aylık ara analiz sonuçlarını içermektedir. Bu çalışma esas olarak güvenlik ve araştırma ilacının vücutta nasıl davrandığını anlamaya odaklanmıştır. İşte şimdiye kadar gözlemlenenler:

• Biyolojik belirteçlerdeki değişiklikler
• SKY-0515 alan kişiler kandaki mutant huntingtin seviyelerinde doza bağlı düşüşler göstermiştir
• Çalışılan daha yüksek dozda, yaklaşık 62%'lik ortalama azalmalar görülmüştür
• PMS1 mRNA'sında yaklaşık 26%'lik azalmalar da gözlenmiştir
• Araştırma ilacının HD tedavisi için gerekli olan beyne ulaştığı gösterildi

Bu bulgular SKY-0515'in amaçlanan biyolojik hedefleriyle etkileşime girdiğini göstermektedir. Bu aşamada, bu değişikliklerin semptomlarla veya uzun vadeli sonuçlarla nasıl ilişkili olduğu bilinmemektedir.

Güvenlik hakkında ne biliyoruz?

• SKY-0515 şimdiye kadarki çalışmalarda genel olarak iyi tolere edilmiştir
• Raporlanan verilerde önemli bir güvenlik sorunu tespit edilmemiştir
• Çalışmalar ilerledikçe güvenlik yakından izlenmeye devam ediyor

Semptomlar veya fonksiyon ölçüldü mü?

• Araştırmacılar ayrıca hareket, düşünme ve günlük işleve bakan Bileşik Birleşik Huntington Hastalığı Değerlendirme Ölçeği (cUHDRS) adı verilen birleşik bir puan da dahil olmak üzere keşif amaçlı klinik değerlendirmeler de topladı.
• Ortalama puanlar zaman içinde genellikle sabit kalmış, küçük değişiklikler gözlenmiştir
• Dokuz ay sonra, SKY-0515 kullanan katılımcılar başlangıç seviyesine göre küçük ortalama iyileşmeler göstermiştir
• Bu çalışma sınırlı sayıda katılımcının yer aldığı erken evre bir çalışma olduğundan, bu bulgular dikkatle yorumlanmalıdır
• SKY-0515'in semptomlar veya hastalığın ilerlemesi üzerinde bir etkisi olup olmadığını daha iyi anlamak için daha büyük ve daha uzun çalışmalara ihtiyaç vardır.

Şu anda hangi çalışmalar yapılıyor?

Aşama 1 çalışması

• Kayıt işlemi tamamlandı
• Katılımcılar kör bir uzatma döneminde devam ediyor
• Ek verilerin 2026 ortalarında gelmesi beklenmektedir

Faz 2/3 FALCON-HD çalışması

• Şu anda Avustralya, Yeni Zelanda ve Gürcistan'da kayıtlar devam etmektedir. Diğer ülkeler yakında eklenecek
• Katılımcılar en az 12-18 ay boyunca tedavi veya plasebo alacaklardır
• Bu çalışmada ayrıca güvenlik, biyolojik belirteçler ve klinik ölçümler değerlendirilecektir

Daha fazla ayrıntıya şu adresten ulaşabilirsiniz ClinicalTrials.gov NCT06873334 ve www.FALCON-HD.com.

Bu güncelleme HD topluluğu için ne anlama geliyor?

Bu sonuçlar SKY-0515'in klinik gelişiminde erken ancak anlamlı bir ilerlemeyi temsil etmektedir. Bulgular, ilacın ölçülebilir biyolojik etkilere sahip olduğunu göstermektedir, ancak bunun HD'den etkilenen insanlar için ne anlama gelebileceğini bilmek için henüz çok erkendir. SKY-0515 araştırma amaçlı bir tedavi olmaya devam etmektedir ve HD tedavisindeki potansiyel rolü hakkında herhangi bir sonuca varılabilmesi için daha fazla araştırmaya ihtiyaç vardır. Bilim geliştikçe güncellemeleri şeffaf bir şekilde paylaşmaya kararlıyız.

Önümüzdeki aylarda Skyhawk ekibinin üyeleri Huntington's Australia, Huntington's Victoria, Huntington's Disease Association of Auckland, Huntington's Disease Association of America, Huntington Society of Canada, Huntington's Disease Youth Organization, Factor-H, Association Huntington France ve Huntington's Disease Association of England and Whales gibi çeşitli hasta savunucusu kuruluşlar tarafından düzenlenen topluluk etkinliklerine, konferanslara ve web seminerlerine katılacak. Bu kuruluşlar tarihler, saatler ve nasıl katılacakları ile ilgili ayrıntıları her zamanki kanalları aracılığıyla paylaşacaklardır, bu nedenle en son güncellemeler için onları takip etmenizi öneririz.

Araştırma çalışmalarına katılan bireylere ve ailelere, HD araştırmalarını desteklemeye devam eden savunucu kuruluşlara ve topluluk üyelerine derinden müteşekkiriz. Toplumun ilerleme için uzun süredir beklediğini biliyoruz ve belirsizliklere rağmen bizimle çalışmaya devam ettiğiniz için minnettarız. Umudunuzu ve güveninizi araştırmaya bağladığınız için teşekkür ederiz.

Araştırma ilerledikçe güncellemeleri paylaşmaya kararlıyız.

Teşekkürlerimizle, Skyhawk Therapeutics Ekibi

--BASIN BÜLTENI--

Skyhawk Therapeutics, Huntington Hastalığının Tedavisi Olarak SKY-0515'in Faz 1 Klinik Çalışmasının Dokuz Aylık Ara Sonuçlarını Açıkladı

Dokuz aylık bulgular, Bileşik Birleşik Huntington Hastalığı Derecelendirme Ölçeğinde başlangıçtan itibaren +0,64 puanlık ortalama iyileşme gösterirken, eğilim puanı ağırlıklandırmasına dayalı olarak semptomatik hastalarda cUHDRS'de dokuz ay boyunca -0,73 puanlık doğal geçmişte beklenen kötüleşmeye kıyasla. Skyhawk ayrıca SKY-0515’in Faz 2/3 FALCON-HD çalışmasının dünya çapında genişlediğini duyurdu. Skyhawk şu ana kadar 90'dan fazla hastaya doz verdi.

BOSTON, MA., 27 Ocak 2026 - Kritik RNA hedeflerini modüle etmek için yeni küçük molekül tedavileri geliştiren klinik aşamalı bir biyoteknoloji şirketi olan Skyhawk Therapeutics, Inc. bugün, SKY-0515 ile Huntington hastalığı (HD) için Şirketin araştırma tedavisinin dokuz aylık ara analizinden elde edilen olumlu sonuçları duyurdu.

SKY-0515 ile tedavi, 9 mg dozda kandaki mHTT proteininin doza bağlı olarak 62% azalmasına ve PMS1 mRNA'sının doza bağlı olarak 26% azalmasına neden olur. PMS1, somatik CAG tekrarı genişlemesinin ve HD patolojisinin önemli bir itici gücüdür. SKY-0515 ayrıca mükemmel merkezi sinir sistemi maruziyeti göstermiş ve genel olarak güvenli ve iyi tolere edilmiştir.

SKY-0515'in Faz 1 klinik çalışmasının Bölüm C hasta kohortunda SKY-0515 alan hastalar, üç, altı ve dokuzuncu aylarda, başlangıçtan itibaren ortalama Bileşik Birleşik Huntington Hastalığı Derecelendirme Ölçeği (cUHDRS) iyileşmesi göstermektedir. Dokuz aylık bir havuz analizinde, bu iyileşme, Enroll-HD ve TRACK-HD kullanılarak yapılan eğilim puanı ağırlıklandırmasına dayalı olarak, semptomatik hastalarda dokuz aylık cUHDRS'de beklenen -0,73 puanlık kötüleşmeye kıyasla +0,64 puandır.

Skyhawk Therapeutics, Inc. ‘Faz 1 Bölüm C hasta kohortu cUHDRS ve SKY-0515’i 9 ay boyunca günde bir kez sürekli olarak alan hastalar için 3, 6 ve 9. aylardaki bileşenleri, 4mg ve 9mg'daki veriler bir havuzda toplanmıştır (n=17),' Ocak 2026. Not: Hata çubukları ortalamanın standart hatasını temsil etmektedir; Eğilim skoru ağırlıklandırması (n=325) Enroll-HD ve TRACK-HD kullanılarak gerçekleştirilmiştir.

“University College London'da Nöroloji Profesörü olan Ed Wild, ’SKY-0515”in Faz 1 Kısım C denemesinden elde edilen bu güvenlik ve erken etkinlik verileri, cUHDRS'de üç, altı ve dokuz aylık önceden belirlenmiş analizlerde beklenen doğal tarih bozulmasından uzaklaşma göstererek beni çok cesaretlendirdi“ dedi. ’SKY-0515, mHTT proteinini hastalarda bugüne kadar test edilen herhangi bir terapötik tarafından gösterilen en büyük ölçüde azaltmaya devam ediyor ve ilacın test edilen tüm dozlarda iyi tolere edildiğini gösteren klinik ve biyobelirteç verileri ile. SKY-0515”in hem mHTT hem de PMS1'i azaltma yeteneği, Huntington hastalığının iki temel patojenik mekanizması yoluyla tedavi edilmesi için güçlü bir kombinasyon sunmaktadır. Devam etmekte olan plasebo kontrollü FALCON-HD denemesinde doğrulanacak olan bu açık etiketli deneme sonuçları, SKY-0515 gibi ağızdan uygulanan huntingtin düşürücü bir tedavinin gerçekten dönüştürücü olacağı, dünya çapında HD ile yaşayan insanlar için anlamlı bir etki beklentisi vermektedir."

“Skyhawk Therapeutics Ar-Ge Başkanı Sergey Paushkin, ”Faz 1 çalışmamız için hedefimiz güvenlik ve biyobelirteç aktivitesini belirlemekti“ dedi ve ekledi: ’Dokuz aylık ara veri analizimizde SKY-0515’in biyobelirteç yanıtının devam eden gücü - ve hastalar için doğal geçmiş verilerindeki cUHDRS skorunun kötüleşmesine kıyasla potansiyel son nokta olan cUHDRS'deki iyileşme - SKY-0515”in HD için sınıfının en iyisi hastalık modifiye edici bir tedavi olma potansiyelinin altını çizmektedir. Bu ara veriler SKY-0515 için önemli bir kilometre taşını temsil etmekte ve Skyhawk platformunun onaylanmış hastalık modifiye edici tedavileri olmayan yıkıcı hastalıklar için birinci sınıf küçük moleküller sunma gücünü vurgulamaktadır."

Huntington hastalığı, Amerika Birleşik Devletleri'nde 40.000'den fazla semptomatik hastayı etkileyen ve dünya çapında yüz binlerce kişinin etkilendiği tahmin edilen nadir, kalıtsal ve nihayetinde ölümcül bir nörodejeneratif bozukluktur. Şu anda hastalığın ilerlemesini yavaşlatan veya durduran onaylanmış bir tedavi bulunmamaktadır. SKY-0515, şirketin yeni RNA-modüle edici platformu SKYSTAR® aracılığıyla geliştirilen, oral yoldan uygulanan, araştırma amaçlı küçük moleküllü bir RNA modülatörüdür. SKY-0515 hem HTT proteinini hem de PMS1 proteinini terapötik olarak azaltır. PMS1, somatik CAG tekrar genişlemesi ve HD patolojisinin ek bir anahtar sürücüsüdür ve mutant HTT'yi azaltmanın faydalarını tamamlamalıdır.

Skyhawk bugün ayrıca Avustralya ve Yeni Zelanda'da on iki sahada açık olan SKY-0515 Faz 2/3 FALCON-HD denemesinin dünya çapında genişlediğini duyurdu. Skyhawk şu ana kadar 90'dan fazla hastaya SKY-0515 dozunu vermiştir. SKY-0515 klinik deneylerdeki ilk Skyhawk ilacıdır.

Skyhawk, 2027 yılı sonuna kadar klinikte onaylanmış hastalık değiştirici tedavileri olmayan nadir nörolojik hastalıkları tedavi etmek için ek küçük moleküllü ilaçlar sunmayı beklemektedir.

SKY-0515’in Faz 1 Klinik Çalışması Hakkında

SKY-0515’in Faz 1 klinik çalışması, sağlıklı gönüllülerde ve erken evre Huntington hastalığı (HD) olan bireylerde SKY-0515’in güvenliğini, tolere edilebilirliğini, farmakokinetiğini ve farmakodinamiğini değerlendirmek için tasarlanmış bir ilk insan çalışmasıdır. Deneme üç bölüme ayrılmıştır. A ve B bölümleri SKY-0515'i Sağlıklı Gönüllülerde değerlendirmiştir. Bölüm C, erken evre HD (HD-ISS Evre 1, 2 veya hafif Evre 3) olan bireylerde 84 gün boyunca SKY-0515 ve plasebonun iki doz seviyesinin çift kör plasebo kontrollü paralel tasarımlı bir çalışmasıdır ve ardından tüm katılımcıların kör bir şekilde düşük veya yüksek doz SKY-0515 alacağı 12 aylık bir aktif tedavi uzatmasıdır. Çalışmanın hedefleri arasında mutant HTT proteini ve PMS1 mRNA'nın değerlendirilmesi yer almaktadır. SKY-0515'in C Bölümünde ilk hastalara Ocak 2025'te doz verilmiştir. SKY-0515 çalışmasının Faz 1C'sine kayıtlar tamamlanmıştır.

SKY-0515’in Faz 2/3 FALCON-HD Klinik Çalışması Hakkında

FALCON-HD (NCT06873334), Avustralya ve Yeni Zelanda'da 12 merkezde Evre 2 ve erken Evre 3 HD'li 120 katılımcıda ve dünya çapında 40'tan fazla merkezde Evre 2 ve erken Evre 3 HD'li 400 katılımcıda SKY-0515'in farmakodinamiğini, güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için Faz 2/3 randomize, çift kör, plasebo kontrollü, doz aralıklı bir çalışmadır. Uygun hastalar en az 12 aylık bir tedavi süresi boyunca üç doz seviyesinden birinde günde bir kez oral SKY-0515 dozu veya plasebo alacaktır. Deneme, SKY-0515'in RNA eklemeyi modüle etme ve Huntington hastalığının patolojisinde yer alan mHTT ve PMS1 proteinlerini azaltma potansiyelini değerlendirmeyi amaçlamaktadır. Katılımcı siteler ve uygunluk kriterleri de dahil olmak üzere FALCON-HD hakkında ek bilgiler ClinicalTrials.gov ve www.FALCON-HD.com.

Skyhawk Therapeutics Hakkında

Skyhawk Therapeutics, dünyanın en zorlu hastalıklarına yönelik küçük moleküllü RNA modüle edici tedavileri keşfetmek ve geliştirmek için tescilli platformu SKYSTAR®'ı kullanan klinik aşamalı bir biyoteknoloji şirketidir. Daha fazla bilgi için ziyaret edin www.skyhawktx.com.

Skyhawk İletişim Maura McCarthy Kurumsal Gelişim Başkanı maura@skyhawktx.com