Sarepta Therapeutics, Huntington Hastalığına Yönelik Araştırma Tedavisi SRP-1005 İçin Klinik Deneme Başvurusunun Onaylandığını Duyurdu

INSIGHTT olarak bilinen SRP-1005'in insanlarda ilk klinik çalışmasının 2026'nın ikinci çeyreğinde başlaması bekleniyor

CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Feb. 4, 2026- Nadir hastalıklar için hassas genetik tıp alanında lider olan Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), bugün Yeni Zelanda İlaç ve Tıbbi Cihaz Güvenliği Kurumu Medsafe'in INSIGHTT olarak da bilinen SRP-1005-101 Çalışması için klinik araştırma başvurusuna (CTA) onay verdiğini duyurdu. Sarepta, SRP-1005'in (eski adıyla ARO-HTT) bu ilk insan içi klinik çalışmasını 2026'nın ikinci çeyreğinde başlatmayı beklemektedir. SRP-1005, Huntington Hastalığının tedavisi için araştırma amaçlı bir küçük interfering RNA (siRNA) terapötiğidir.

INSIGHTT, yaklaşık 24 katılımcıda SRP-1005'in subkutan dozunun güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirecek bir Faz 1, çok merkezli, doz yükseltme çalışmasıdır. SRP-1005, merkezi sinir sistemine etkili bir şekilde iletilmek üzere tasarlanmış monovalent fragman antijen bağlama (fAb) kullanan gelişmiş bir TfR1 (transferrin reseptör protein 1) yaklaşımından yararlanmaktadır. Subkutan uygulama, transferrin reseptörünü doyurmaktan kaçınmayı ve kan beyin bariyeri boyunca sürekli ve sağlam penetrasyon elde etmeyi amaçlamaktadır. SRP-1005 ile elde edilen klinik öncesi veriler, putamen ve kaudatın yanı sıra temporal ve frontal korteksler de dahil olmak üzere önemli derin beyin bölgelerinde önemli protein yıkımı potansiyelini göstermiştir.

Huntington Hastalığı Hakkında Huntington Hastalığı (HD), etkilenen ailelerde nesilden nesile aktarılan, nadir görülen ve sonuçta ölümcül olan kalıtsal bir nörodejeneratif bozukluktur. HD, huntingtin veya HTT adı verilen bir proteinin genindeki mutasyondan kaynaklanır ve beyindeki sinir hücrelerinin giderek bozulmasına yol açarak biliş, hareket ve davranışları etkiler. ABD'de yaklaşık 40.000 kişi semptomatik HD ile yaşamaktadır ve 200.000 kişi daha genetik mutasyon taşımaktadır ve semptom geliştirme riski altındadır. Semptomlar tipik olarak 30 ila 50 yaşları arasında ortaya çıkar ve zamanla kötüleşir, etkilenen bir ebeveynin her çocuğunun bu durumu miras alma şansı 50%'dir. Şu anda bilinen bir tedavi veya altta yatan nedeni ele alan onaylanmış hastalık modifiye edici tedaviler yoktur.

Sarepta'nın siRNA Platformu Hakkında

Sarepta'nın yeni nesil siRNA platformu, nörodejeneratif ve pulmoner hastalıklar için kronik olarak uygulanan tedavilere odaklanmıştır ve aşağıdakiler için araştırma tedavilerini içerir:

• Facioscapulohumeral musküler distrofi (FSHD)
• Miyotonik distrofi tip 1 (DM1)
• Spinoserebellar ataksi tip 2 (SCA2)
• İdiopatik Pulmoner Fibrozis (IPF)
• Huntington hastalığı (HD)

Sarepta ayrıca Spinocerebellar ataxia tip 1 (SCA1) ve Spinocerebellar ataxia tip 3 (SCA3) için preklinik programlar yürütmektedir ve Arrowhead Pharmaceuticals ile iskelet kası hastalıklarına yönelik tedaviler geliştirmek için özel bir işbirliğine sahiptir ve kas veya merkezi sinir sistemi bozukluklarında altı keşif hedefini takip etmeyi planlamaktadır.

Sarepta Therapeutics Hakkında

Sarepta'nın acil bir misyonu var: hayatları mahveden ve gelecekleri kısa kesen nadir hastalıklar için hassas genetik tıp mühendisliği. Duchenne musküler distrofi (Duchenne) alanında lider konumdayız ve kas, merkezi sinir sistemi ve kalp hastalıkları alanlarında güçlü bir program portföyü oluşturuyoruz. Daha fazla bilgi için lütfen ziyaret edin www.sarepta.com veya bizi LinkedIn, X, Instagram ve Facebook'ta takip edin.

Bilgilerin İnternette Yayınlanması

Yatırımcılar için önemli olabilecek bilgileri rutin olarak web sitemizin ‘Yatırımcılar İçin’ bölümünde yayınlıyoruz www.sarepta.com. Yatırımcıları ve potansiyel yatırımcıları, bizimle ilgili önemli bilgiler için düzenli olarak web sitemize başvurmaya teşvik ediyoruz.

İleriye Dönük Beyanlar

Bu basın bülteni ileriye dönük ifadeler içermektedir. Bu basın bülteninde yer alan ve tarihi gerçeklere dayanmayan tüm ifadeler ileriye dönük ifadeler olarak kabul edilebilir. “İnanmaktadır”, “öngörmektedir”, “planlamaktadır”, “beklemektedir”, “yapacaktır”, “niyet etmektedir”, “potansiyel”, “olası” ve benzeri ifadeler ileriye dönük beyanları tanımlamak içindir. Bu ileriye dönük ifadeler, önceliklerimiz, teknolojilerimiz ve araştırma ve geliştirme programlarımızla ilgili ifadeleri; SRP-1005'in potansiyel faydalarını ve SRP-1005'i 2026'nın ikinci çeyreğinde başlatma beklentimiz de dahil olmak üzere beklenen planları ve kilometre taşlarını içermektedir.

Bu ileriye dönük beyanlar, birçoğu Sarepta'nın kontrolü dışında olan riskler ve belirsizlikler içermektedir. Bilinen risk faktörleri, diğerlerinin yanı sıra şunları içerir preklinik ve klinik çalışmalardaki başarı, özellikle küçük bir hasta örneğine dayanıyorsa, daha sonraki klinik çalışmaların başarılı olacağını garanti etmez ve gelecekteki araştırmaların sonuçları geçmişteki olumlu sonuçlarla tutarlı olmayabilir veya ürün adaylarının güvenliği ve etkinliği için düzenleyici onay gerekliliklerini karşılamayabilir; belirli programlar klinikte hiçbir zaman ilerleyemeyebilir veya düzenleyicilerin klinik bekletme uygulaması ve bizim klinik araştırmaları veya denemeleri askıya almamız veya sonlandırmamız gibi çeşitli nedenlerle durdurulabilir; tedavi etmeyi amaçladığımız hastalıklardan muzdarip gerçek hasta sayısı tahmin edilenden daha az olursa, gelirimiz ve karlılık elde etme kabiliyetimiz olumsuz etkilenebilir; beklenen veya planlanan ruhsatlandırma kilometre taşlarını ve zaman çizelgelerini, klinik geliştirme planlarını karşılamak ve finansal ve diğer kaynakların olası sınırlamaları, zamanında öngörülemeyen veya çözülemeyen üretim sınırlamaları ve Birleşik Devletler Patent ve Marka Ofisi'nin ürün adaylarımızı kapsayan patentlerle ilgili kararları gibi düzenleyici, mahkeme veya kurum kararları dahil olmak üzere çeşitli nedenlerle ürünleri pazara sunmak da dahil olmak üzere iş planlarımızı uygulayamayabiliriz; ve Sarepta'nın Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na (SEC) sunduğu Form 10-Q hakkındaki en son Üç Aylık Raporunda “Risk Faktörleri” başlığı altında tanımlanan riskler ve Şirket tarafından yapılan ve incelemeniz tavsiye edilen diğer SEC başvuruları.

Yukarıda belirtilen risklerden herhangi biri Şirketin işini, faaliyet sonuçlarını ve Sarepta'nın adi hisse senedinin alım satım fiyatını önemli ölçüde ve olumsuz yönde etkileyebilir. Sarepta'nın karşı karşıya olduğu risk ve belirsizliklerin ayrıntılı bir açıklaması için Sarepta tarafından yapılan SEC başvurularını incelemeniz tavsiye edilir. Yatırımcıları, bu basın bülteninde yer alan ileriye dönük beyanlara önemli ölçüde güvenmemeleri konusunda uyarıyoruz. Sarepta, yasaların gerektirdiği durumlar haricinde, bu tarihten sonraki olaylara veya koşullara dayalı olarak ileriye dönük beyanlarını kamuya açık bir şekilde güncelleme yükümlülüğünü üstlenmemektedir.

Kaynak versiyonu businesswire.com'da görüntüleyin: https://www.businesswire.com/news/home/20260204133666/en/

Yatırımcı: Ian Estepan 617-274-4052 iestepan@sarepta.com

Ryan Wong 617-800-4112 rwong@sarepta.com

Medya: Tracy Sorrentino 617-301-8566 tsorrentino@sarepta.com

Kaynak: Sarepta Therapeutics, Inc.